Citeline这份86页的年度报告，是全球医药研发的“风向标”，今年已经是第34版。核心结论一句话：全球在研药物总数22,940个，比去年略降了3.9%，但这并不是坏消息——因为降的主要是“临床前”的积压项目，而真正关键的I期、II期、III期临床药物数量反而在增长。更炸裂的是：生物技术药物数量首次超过小分子，占到了50.1%。还有，肥胖症药物管线暴涨30.7%，GLP-1受体激动剂首次冲进作用机制前十。医药行业的“花园”里，有的花在凋谢，但更多的新芽在破土。
1. 整体规模：略降不慌，临床后期反而更茂盛
- 总在研药物：22,940个，比去年下降3.9%。原因不是行业不行，而是Citeline在2025年清理了大量“长期无进展”的临床前药物积压。
- 临床各阶段全部增长：I期+2.7%，II期+9.1%，III期+8.8%。越是接近上市，越是欣欣向荣
- 新药上市：2025年有望成为有史以来首次上市新活性物质（NAS）最多的一年。丰收在望
2. 生物药首超小分子：里程碑时刻
- 生物技术药物占比50.1%，三十年前只有15%。小分子药物首次退居第二。
- 单抗仍然是生物药中的“主力军”，在研数量2,511个，同比增长。
- 抗体药物偶联物（ADC）暴涨30%以上，成为“神奇子弹”中的明星。
- 细胞和基因疗法：基因疗法2,115个，细胞疗法2,610个，两者有重叠。腺相关病毒载体仍是基因疗法的首选。
3. 治疗领域：肿瘤仍是老大，但增速放缓；肥胖症狂奔
- 肿瘤在研药物占总数近40%，但管线数量连续第二年下降（-4.6%）。不过临床试验数量仍在增长（+5.8%）。肿瘤领域是否“盛极而衰”？还需要再观察
- 神经领域下降最少（-1.5%），稳居第二。
- 免疫领域逆势大涨20.6%，成为黑马。
- 肥胖症：在研药物暴涨30.7%，在具体疾病排名中首次冲进前十（第10位）。GLP-1受体激动剂和肠促胰岛素类似物双双进入作用机制前十。Wegovy和Mounjaro带火了一整个赛道
- 阿尔茨海默病依然在疾病前十，608个在研药物，几乎没有增长——这块“硬骨头”还是难啃
4. 企业排名：罗氏重回第一，阿斯利康跃升第二
- 按传统统计（关联所有药物）：罗氏262个，阿斯利康261个，辉瑞257个。前十名中阿斯利康、赛诺菲、礼来、艾伯维管线扩张，其他略缩。
- 按新统计方法（仅计算企业实际主导研发）：阿斯利康和罗氏并列第一（214个），辉瑞202个。恒瑞医药在新方法下跃升至全球第七，是中国企业的最高排名。
- 小型企业：仅有一两款在研药物的公司数量增加，它们贡献了22.35%的管线。“小苗圃”越来越多
5. 区域格局：美国仍第一，中国放缓但首次上市数量反超
- 美国：管线占比回升至50%以上，总部企业2,741家，仍遥遥领先。
- 中国：管线规模增长1.5%，远低于去年的15.1%，高速增长可能进入平台期。但一个重磅信号：2025年在中国首次上市的新药数量首次超过了美国。中国在新药推出速度上已实现反超。
- 韩国首次被纳入分析，管线规模大于日本，但今年下降5.7%。
- 欧洲：英国、德国、法国、瑞士等表现稳健，爱尔兰、丹麦增长亮眼。
6. 作用机制与靶点：免疫肿瘤学仍最热，GLP-1飙升
- 免疫肿瘤学疗法：3,954个，虽略降仍是第一大机制。
- GLP-1受体激动剂：287个，同比增长38%，排名从第11升至第7。
- 蛋白质靶点：表皮生长因子受体（EGFR）成为第一大靶点，GLP-1受体升至第二，CD3e降至第三。
- 新靶点发现：2025年仅发现41个新靶点，创历史新低。但正在研究的靶点总数达2,117个，创新仍在继续。
7. 药物类型细节：RNA干扰、CAR-T、ADC百花齐放
- RNA干扰药物：428个，显著跃升，已有8款上市。
- CAR-T细胞疗法：641个，仍是细胞疗法的主力。
- 免疫偶联物有效载荷：单甲基奥瑞他汀E仍第一，但靶向拓扑异构酶I的依沙替康、喜树碱排名上升，反映了ADC领域的新方向。
8. 挑战与前景：专利悬崖、政治干扰、AI的潜力
- 专利悬崖：到2030年，大型药企约3000亿美元销售额将面临仿制药冲击。但行业资产负债表强劲，有能力应对。
- 政治风险：美国反疫苗言论、NIH经费削减、关税威胁等，可能影响研发环境。
- AI：行业普遍看好AI在定价、患者可及性、个性化支持等方面的应用，但在药物发现环节，目前尚未证明能替代传统化学生物学技术。
- 中国崛起：中国正从“仿制药大国”转向“创新药策源地”，对外授权交易预计将占全球近50%。
报告总结与启示
2026年的医药研发“花园”呈现出一个有趣的图景——总量略缩，但临床后期生机勃勃；肿瘤依然最大，但肥胖症正在疯长；小分子药物首次被生物药超越，这是一个时代的转折。全球研发活动仍以美国为中心，但中国在“首次上市新药”数量上已实现反超，韩国、丹麦、爱尔兰等区域也在快速成长。基因疗法、细胞疗法、ADC、RNA干扰等新技术正在从“珍稀兰花”变成“常规作物”。而GLP-1类药物的爆发，证明了代谢疾病领域的巨大商业与社会价值。
对投资者来说，别再只盯着肿瘤了，肥胖症、自身免疫、神经系统疾病正在成为新的增长点。对中国企业来说，速度优势和成本优势是杀手锏，但全球化布局和对外授权是下一步的关键。对政策制定者来说，基础研究经费、孤儿药激励、审评加速机制是保持行业活力的“肥料”。对普通人来说，未来5-10年，减肥药、基因治疗、更精准的癌症免疫疗法将实实在在地改变生活。最后，记住一个数字：生物药占比首次过半。未来的药，越来越不像“药”了。
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