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4月8日，一条重磅消息从广西医科大学第一附属医院传出：该院地贫防治团队联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，完成的全球首个碱基编辑药物治疗输血依赖型β-地中海贫血中的临床应用结果，正式登上国际顶级期刊《Nature》正刊，实现我国地贫领域研究在该刊零的突破！这意味着，中国原创基因技术，将可为地贫患者点亮“治愈之光”。
全球首个碱基编辑药物治疗输血依赖型β-地中海贫血中的临床应用结果，正式登上国际顶级期刊《Nature》正刊。
地中海贫血是广西高发遗传病，基因携带率超20%。其中，β-地中海贫血属于重型地中海贫血，需要终身规律输血，长期输血易引发铁过载、脏器损伤，导致患者生活质量低，给家庭带来负担沉重。传统造血干细胞移植是根治手段之一，但受限于配型难、年龄限制、排斥风险等，不少患者错失治疗机会。
医生在给一名地贫患者检查身体。
据广西医科大学第一附属医院血液内科教授、广西医科大学地中海贫血防治研究所副所长赖永榕介绍，此次突破的核心，是不“剪断”DNA、精准修正突变的单碱基编辑技术。打个通俗比方：传统基因编辑像拆墙换砖，要破坏DNA双链；新技术如同“基因修正笔”，直接改写特定碱基，不需要拆墙，只用换砖，不损伤DNA结构，相对而言，更安全、更精准、副作用更小。
治疗过程简单清晰：提取患者自身造血干细胞、体外精准编辑、回输体内重建健康造血系统。全程用自体细胞，无供体短缺、无排斥反应、不受年龄限制，患者术后无需长期吃抗排异药。
干细胞移植病区。
国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学第一附属医院血液内科副主任刘容容表示，5名重型地贫患者在接受该疗法后，全部1个月内脱离输血，平均16天就不再依赖输血；目前首例患者已摆脱输血超28个月，血红蛋白长期稳定在正常水平，随访未发现严重不良反应。
“这不是简单改善症状，而是临床治愈！”赖永榕表示，患者治疗后可正常学习工作，彻底告别输血与排铁，回归社会生活。与传统移植相比，该疗法适配人群更广、风险更低、疗效更稳。刘容容则表示，任何技术都存在风险，接受该疗法的患者在未来15年内需接受严格的随访进行观测。
患者在移植仓进行治疗。
目前，该疗法已完成Ⅰ期临床，Ⅱ期临床研究即将启动，预计1—2年后完成。一旦获批上市，将惠及地贫患者，有望成为全球同类最优疗法之一。刘容容介绍，该疗法的成功还将为其他疾病如肿瘤、代谢性疾病、心血管疾病等提供借鉴，这些疾病都有可能是未来基因治疗所覆盖的领域。
来源：南国早报
综合： 广西移动数字电视频道官方微信
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