来源：市场资讯
（来源：正心谷资本）
2026年4月11日是第30个世界帕金森病日。在这个特殊日子来临之际，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“天泽云泰”）为帕金森病患者带来了一份沉甸甸的“礼物”：其自主研发的AAV基因治疗产品VGN-R09b，在治疗帕金森病的临床研究中取得了积极成果，给药后患者的运动功能出现显著改善！那些曾经被“冻住”的身体，正在一点一点苏醒过来。
01
患者故事：从“寸步难行”到“重新站起来”
患者52周随访：震颤、僵直、运动迟缓全部明显改善
患者王女士（化名）多年来每天服药多次，但药效越来越短，身体越来越不听使唤。“最难受的时候，手抖得连筷子都拿不住，走路像踩在棉花上。”她回忆道。
一年前，她成为VGN-R09b基因治疗的受试者。治疗后52周的随访评估显示：她的震颤、僵直以及运动迟缓等核心症状均有明显改善。
“以前觉得日子是熬过来的，现在觉得日子是过出来的。”王女士笑着说。
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500万患者的等待：从“药效减退”到“一次注射，长期获益”
帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，正困扰着我国超过500万患者（数据来自于《中国帕金森病报告2025》）。他们不仅忍受着震颤、僵直、运动迟缓的折磨，还常常伴随睡眠障碍、认知下降等问题，生活质量严重受损。
令人无奈的是，目前临床使用的药物（如左旋多巴、多巴胺受体激动剂等）仅能缓解症状，用药5年后有效率下降60%，超过一半的患者还会出现“剂末现象”或“异动症”；而脑深部电刺激术（DBS）虽有一定帮助，但需要植入电极，并非人人适用。患者们苦苦等待的，是一种能够真正延缓疾病进展、摆脱每日多次服药的全新疗法。
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临床数据亮眼：显著改善运动功能，快速提升生活质量
天泽云泰自主研发的VGN-R09b使用重组AAV为载体同时递送双基因，以实现增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护的作用，在有效改善原发性帕金森患者临床症状的同时延缓疾病进展，改善疾病长期预后。作为全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品，其I/II期注册临床试验已在复旦大学附属华山医院和航天中心医院完成全部14例患者入组，最长随访达52周。
临床研究数据显示：VGN-R09b在初步疗效评估中，具有良好的安全性和耐受性。患者的运动功能、生活质量和药物依赖情况均观察到显著且持续的改善；治疗后的影像学评估直接证实了患者脑内多巴胺合成与储存能力的恢复，为临床症状的改善提供了客观的生物学证据。这些结果共同表明，VGN-R09b在有效改善帕金森病核心症状的同时，展现出延缓疾病进展的潜力。
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基因治疗新纪元：一次注射，点亮希望
“值此第30个世界帕金森病日来临之际，我们很自豪能够交出这份临床研究成果。”天泽云泰董事长赵小平博士表示，“VGN-R09b的临床数据不仅证明了基因治疗在帕金森病这类常见复杂病中的应用潜力，更彰显了其‘一次给药、长期获益’的独特优势。我们将全力推进后续临床开发及全球化注册，力争早日为患者带来切实改变疾病进程的治疗选择，让更多患者和家庭重获有质量的生活。”
第30个世界帕金森病日，我们见证了治疗范式的转变。从“缓解症状”到“修复神经”，从“每日服药”到“一次注射”——基因治疗正在重塑帕金森病的治疗格局。
关于天泽云泰
天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。
天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。
目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。
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