在北京天坛医院运动障碍性疾病科的走廊上，一封来自吉林长春患者的感谢信引人注目。写信的是一位有着15年病史的中晚期帕金森病患者老张（化名），近些年来，各种运动症状和非运动症状一直困扰着他。他在信中分享了自己参与一项关于干细胞移植的临床研究后，身体状况发生的积极变化。
“老张们”的困境：
当药物效果逐渐减退
帕金森病的主要困扰，在于大脑黑质区域负责分泌多巴胺的神经元逐渐退化和减少。随着病程进入中晚期，许多患者会发现，以往有效的口服药物似乎不那么“灵光”了。
“起初药物还能有效控制，但慢慢地，药效维持时间越来越短，身体不受控制的感觉却越来越明显。”老张的经历是许多中晚期患者的缩影。面对药物效果的波动以及随之而来的行动迟缓、僵硬等问题，如何寻找更长效的改善方案，是临床医学面临的重要课题。
从“控制症状”到“修复环路”：
治疗理念的转变
“帕金森病的核心问题是大脑黑质区域的多巴胺能神经元不断退化死亡，导致多巴胺递质严重缺乏，从而出现震颤、僵硬、行动迟缓等症状。”首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心副主任兼运动障碍性疾病科主任冯涛教授介绍，“此前大多数治疗方法，核心逻辑是‘缺什么补什么’或‘哪里乱了调控哪里’。通过补充体内缺乏的多巴胺递质或者调控紊乱的神经环路来改善症状。”
冯涛教授
这些方法在疾病早期往往能取得较好效果，但随着神经元的持续丢失，单纯的外部补充或调控可能会遇到瓶颈。而细胞替代疗法，则试图从根源入手：既然神经细胞坏了，能否植入新的、健康的细胞来替代它们的工作？这正是冯涛教授团队当前研究的重点——诱导性多能干细胞疗法。
“多巴胺能神经元坏了，我们就用新的健康细胞替换一下，这就是细胞替代疗法的原理。”冯涛教授进一步解释，这也是干细胞治疗与传统的药物或手术最大的不同，它不是“控制”症状，而是“修复”受损的神经回路，即用健康的、功能性的多巴胺能神经元替代那些退化的细胞。
这个思路其实并不新鲜。早在20世纪80年代，瑞典科学家就尝试从胎儿脑组织中获取多巴胺能神经元进行移植，也确实有成功案例。但这条路最终没能走通，原因有两个：一是伦理问题；二是来源问题——治疗一位帕金森病患者需要4～5个胎脑，根本无法满足治疗需求。
诱导性多能干细胞技术的出现，为这一领域带来了新的探索方向。这项曾获诺贝尔奖的生物技术，能够将人体的普通体细胞在体外重新编程，使其恢复为具有多向分化潜能的干细胞状态。随后，科研人员可在特定条件下，引导这些干细胞定向分化为具备特定生理功能的细胞，例如用于帕金森病研究的多巴胺能神经前体细胞。目前，基于这一技术路径制备的、适用于异体移植的士泽生物XS411细胞注射液，已在2025年获得中国国家药品监督管理局和美国FDA的批准开展注册临床研究。
一位帕金森病患者的重生，
国产干细胞疗法带来新希望
深受疾病困扰的老张一度很消沉，但他始终没有放弃。他了解到，近年来国际上在帕金森病治疗领域有了新的突破——干细胞疗法。得知天坛医院正在开展“人异体诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411）治疗原发性帕金森病的注册临床试验”后，他积极报了名。老张和研究团队的医生说：“我相信科学进步会带来希望，相信天坛医院的专业团队，也愿意为医学进步奉献个人的力量。”
AI生成图
经过严格的筛选，老张符合入组条件。手术过程比老张想象中的损伤小得多。“整个过程是微创手术。”冯涛教授说，“多数患者当天就能清醒下地，切口很小，恢复很快。”
手术之后，老张的身体状况出现了明显改善，就像换了一个人。不光吃饭、走路这些动作利索多了，连情绪、睡眠以及白天总是没精神的状况也好了很多。老张喜出望外，这个效果比他预想的还要好。
“老张的情况不是个例。”冯涛教授表示，“在我们入组的受试患者中，都观察到了类似的改善趋势。有的患者反馈说现在可以自己做饭了，有的说终于能轻松上下楼了。而最直观的改变在于身体‘听使唤’的有效时长显著延长。”
2025年8月，由北京天坛医院冯涛教授团队牵头、联合神经外科孟凡刚主任，在国家神经疾病医学中心完成了I期注册临床研究——iPSC衍生多巴胺神经细胞替代性移植治疗原发性帕金森病的首例手术。这次手术的成功实施，标志着国家神经疾病医学中心在帕金森病细胞治疗领域的注册临床研究中迈出了关键一步。
这项顺利开展的I期临床试验纳入多例中重度帕金森病患者。研究团队对他们进行了系统评估与长期随访，结果显示，单次移植XS411细胞注射液后，患者在多项核心指标上均观察到明确改善。
在核心疗效方面，植入干细胞后多次随访都显示，入组患者“关期”MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的开期（良好开期）时间以及日常生活质量评分等重要的疗效指标方面，均较移植前有显著改善，改善幅度显著高于国际公认的有临床意义的改善幅度指标。所谓“关期”，是指药效消退后患者行动困难的“较差状态”；“开期”则是药效发挥作用、患者能够相对自由活动的时间段。这一改善意味着患者每天能够高质量活动的时间大幅增加。
客观的影像学证据同样令人鼓舞。给药后，患者的分子影像学（18F-DOPA PET-CT）检查显示，壳核区域多巴胺摄取率较移植前有显著提升，患者脑内壳核处新生多巴胺能细胞信号显著增强。这为移植细胞能够在患者脑内明确存活、定植、分化并发挥功能性作用提供了直接影像学证据。
在安全性方面，在所有已给药患者中，未出现与移植干细胞相关的不良事件。基于I期研究的积极数据，经过国家药监部门和相关医院伦理委员会的批准，Ⅱ期临床试验已正式启动。Ⅱ期试验将继续由北京天坛医院作为牵头单位，联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院等国内多家三甲医院的神经疾病临床中心共同开展。
我国是世界上帕金森病患者人数最多的国家，基于国际疾病负担数据库GBD的建模预测分析提示，未来我国帕金森病患病人数在2050年可能达到1000万人。从药物补充递质到干细胞替代疗法，从控制症状到修复神经，帕金森病的治疗正在经历一场深刻的变革。而在这场变革的最前沿，冯涛教授和他的团队，正用专业与爱心，为无数“老张们”点亮前行的路。
本文来自：2026-04-11人民日报健康客户端《临床试验获重要进展！北京天坛医院完成干细胞移植，有望改写帕金森治疗格局》（记者：侯佳欣），部分内容有删减。
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