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（来源：药事纵横）
中国已稳居全球第二大医药市场，创新药市场规模预计在2030年有望突破3000亿美元，在研创新药数量更是位居全球第一。政策的东风，尤其是近十年来药品审评审批制度的深刻改革和医保体系的战略性调整，为本土创新注入了前所未有的动力，推动着中国从“仿制药大国”向“创新药强国”的宏伟目标迈进。
然而，繁荣之下，焦虑与迷思并存。一个核心的争论摆在所有从业者面前：“中国创新药的研发模式，究竟路在何方？”一种响亮的声音认为，我们应该摒弃“Me-too”这种“跟随式”的仿创，因为它技术含量低、导致了严重的内卷和资源浪费。我们必须全力以赴，向代表着真正源头创新的“First-in-class”（FIC）药物冲刺，唯有如此，方能赢得全球尊重，实现产业的桂冠。
这种观点饱含激情，也反映了我们对摆脱“跟随者”身份的迫切渴望。但是，药物研发的是何其复杂性、残酷性和长期性。将“Me-too”简单地标签化为“没有含金量”，将FIC奉为唯一的圭臬，是否忽略了中国医药产业发展的现实阶段、资源禀赋和系统性挑战？这种“一步登天”式的理想，是否会让我们在追求星辰大海的征途中，忘记了脚下的崎岖道路？本文旨在拨开这层迷雾，以客观、审慎、多维的视角，对这一核心问题进行深度调研和系统性分析。
1.中国创新药研发的“战场环境”
在讨论研发模式之前，我们必须首先对身处的“战场环境”有一个清醒的认知。中国的创新药产业，正是在机遇与挑战交织的复杂环境中艰难前行。从宏观数据看，中国创新药市场无疑是巨大的。市场规模在2024年已达到约1500亿美元，并以惊人的速度持续增长，多家机构预测到2030年将达到3000亿美元，届时在全球市场的占比有望提升至40%左右。同时，我国在研创新药数量（按活跃状态累计）位居全球第一，这展示了产业的蓬勃活力和巨大的发展潜力。
然而，硬币的另一面是，我们的“大”更多体现在总量上，而“小”则体现在人均水平和市场成熟度上。一个触目惊心的数据是，尽管市场规模庞大，但我国的人均创新药支出仅为美国的1/120，整体市场规模也仅为美国的3%。这意味着，我们的市场支付能力和对高价创新药的接纳程度，与发达国家相比仍有巨大差距。这直接决定了创新药在中国的商业化天花板，是所有研发决策必须考虑的根本性制约因素。
过去十年，是中国医药政策变革最剧烈的十年。一方面，政策以前所未有的力度“推动”创新。药品审评审批制度改革（如CDE扩容、优先审评、附条件批准等）极大地缩短了新药上市时间；港交所18A章、科创板第五套标准等资本市场政策为未盈利的生物科技公司打开了融资大门。政策的明确目标是鼓励生态化发展、产学研用联动，全力支持产业升级。
另一方面，以国家医保谈判和集采为代表的支付端改革，则对产业形成了强大的“拉力”，其核心目标是“保基本”和控制医保基金的可持续性。医保谈判通过“以量换价”的方式，在将创新药快速纳入报销目录的同时，也大幅压缩了其定价空间。这一推一拉之间，形成了一套独特的中国式创新激励机制：政策鼓励你创新，但要求你的创新必须是高效的、有明确临床价值的，并且最终价格是可负担的。这套机制对“伪创新”和低水平重复的“Me-too”药物构成了巨大的市场准入压力。
在市场的潜力和政策的激励下，为何我们的创新之路仍然步履维艰？因为我们面临着一系列深刻的“软”和“硬”瓶颈。“软”瓶颈主要体现在研发创新能力上。基础研究薄弱是我们最根本的短板，我国的原始创新能力，特别是对新靶点、新机制的探索，与世界顶尖水平存在显著差距，科技成果转化率低，源头创新与产业转化严重脱节。这直接导致了我们的研发多集中于已被验证的“热门靶点”，造成严重的同质化现象，真正意义上的FIC药物凤毛麟角。同时，药物研发是长周期、经验密集型的产业，尽管我们有大量科研人员，但在新药发现、临床开发（尤其是全球多中心临床试验的设计与执行）、注册法规以及商业化等全链条上，拥有成功经验的领军人才依然稀缺。
“硬”瓶颈则体现在产业生态和商业化上。许多由科学家创立的Biotech公司，强于研发而弱于商业化，当产品历经千辛万苦获批上市，却发现面临着巨大的市场准入、渠道建设和学术推广难题，导致企业陷入“卖青苗”的困境，无法享受创新的完整回报。尽管前几年资本市场一度火热，但近年来一二级市场的融资困难已成为普遍现象，资本的“寒冬”使得投资更趋谨慎，对长周期、高风险的FIC项目支持意愿下降，形成了一种不利于源头创新的恶性循环。此外，一个成熟的创新药生态圈，需要资金、基础研究、政策、人才、CRO/CDMO服务、支付体系等多个环节的紧密协同。目前，我国的生态圈仍在建设之中，各环节之间尚需更好地磨合与提升。
2.Me-too与First-in-class：超越标签的本质解构
为了做出明智的战略选择，我们必须超越标签化的认知，深入理解这两种模式的本质、风险收益特征及其动态演变。
First-in-class（FIC，首创药）指采用全新作用机制、针对全新靶点的药物，它的研发是从0到1的突破，需要对疾病的生物学机制有深刻的理解，并成功地发现、验证一个前所未有的药物靶点。FIC是真正意义上的源头创新，一旦成功，将开创一个全新的治疗领域。而Me-too（模仿药）指作用机制和靶点与已上市的FIC药物相同或相似的药物。然而，将Me-too简单等同于“无脑模仿”是片面的，高质量的Me-too研发实际上是一个从1到N的改进过程，其内部存在一个广阔的光谱。低水平Me-too纯粹是为了抢占市场份额而进行的重复性开发，是造成当前“内卷”和资源浪费的主要根源。而高水平Me-too，即“Me-better”，虽然靶点相同，但通过化学结构修饰、剂型优化、给药途径改变等方式，在某些关键临床指标上实现了对原研药的明确超越。Best-in-class（BIC，同类最优）则是“Me-better”的极致，即在同一靶点的所有已上市或在研药物中，综合表现被公认为最佳的药物。因此，我们讨论的焦点不应是笼统地反对“Me-too”，而应是如何摒弃低水平的Me-too，鼓励和支持能够创造真实临床价值的“Me-better”和BIC药物。
从技术门槛与研发风险来看，FIC的技术门槛与风险极高，其最大的风险在于“靶点确证”这一环节，即你选择的全新靶点是否真的与疾病相关、是否“可成药”。这一过程充满了未知，研发路径复杂，失败率极高，有数据显示成功率不足5%，整个研发周期漫长，投入巨大，通常需要10-15年和超过10亿美元的资金，这是真正的“勇敢者的游戏”。相比之下，Me-too/Me-better的技术门槛和风险相对较低，由于靶点和作用机制已经由FIC药物验证，研发路径相对清晰，技术上的不确定性大大降低，其成功率也显著高于FIC，可达到15%-20%，研发成本和周期也相对较短。
然而，Me-too模式的精髓在于，它将主要的风险从“技术端”转移到了“市场端”。虽然技术上更容易成功，但上市后面临的商业风险可能远超FIC。这些风险包括激烈的同质化竞争、苛刻的上市时间窗口、在医保谈判中面临的价格压制以及为了证明“Me-better”而需要投入巨大资源进行“头对头”临床试验。因此，一个看似简单的结论是：FIC赌的是科学，Me-too赌的是速度、效率和市场运作。
从商业回报与市场前景剖析，FIC的潜在回报极高，作为开创者可以享受较长时间的市场独占期，拥有自主定价权，并能够定义整个治疗领域的标准。然而，这需要建立在成功上市并被市场接受的前提下，许多FIC药物因为临床获益不明显或安全性问题，商业上并不成功。Me-too/Me-better的回报空间相对有限，但确定性更高，成功的“Me-better”药物可以通过其差异化优势获得可观的市场份额和利润。但对于大量低水平Me-too药物而言，其市场价值非常低，甚至可能无法收回研发成本，尤其是在中国当前的集采和医保谈判环境下。
一个重要的趋势值得关注：随着全球新药研发水平的提升，FIC药物自身在开发过程中就已经进行了充分的优化，这使得后来者进行“Me-better”改进的空间越来越小。同时，各国监管机构，包括中国的NMPA，对创新性的要求也越来越高，单纯的“Me-too”将越来越难以获得审评和市场的认可。这意味着，依靠低水平Me-too生存的时代正在迅速终结。
3.中国国情下的模式选择：一个多维度的决策框架
家家有本自己的经。如何将上述理论分析与中国的现实环境相结合，构建一个适合自己国情决策框架。这绝不是一个简单的“非此即彼”的选择题，而是一个基于多重变量的复杂方程。
首先，政策指挥棒的影响是决定研发模式选择的最强变量。自2018年以来，国家医保谈判的规则日益成熟和精细化，2024年及以后的趋势非常明确：医保局越来越倾向于为“真创新”买单。对于FIC药物，如果能解决未满足的临床需求，即便价格高昂，医保局也愿意给予一定的支付空间。而对于Me-too药物，医保谈判专家会将其与已在目录内的同类药物进行疗效和价格对比，如果你不能提供充分的证据证明你的产品“better”，那么就必须接受一个极低的价格。这一机制，实际上是在用市场准入和定价权，“倒逼”企业从低水平Me-too向Me-better乃至FIC转型。同时，CDE的审评理念也在与国际接轨，越来越强调“以临床价值为导向”，对于突破性的FIC药物给予政策倾斜，而对于同质化严重的靶点，审评的门槛会无形中提高。政策的指挥棒清晰地指向了“高质量创新”，低水平的Me-too策略在中国的生存空间正被急剧压缩。
其次，资本市场的逻辑与偏好也在发生深刻变化。在经历了前几年的泡沫期后，自2023年以来，医药领域的资本市场进入了“寒冬”，投资者变得更加理性、专业和挑剔。他们不再为单纯的“故事”买单，而是更加关注企业的核心技术、差异化优势和商业化前景。资本市场需要看到企业有持续经营的能力，因此，管线中拥有一些接近商业化、风险较低、能较快产生现金流的Me-too或Me-better项目，有助于企业在当前环境下获得融资、维持生存。但仅仅依靠Me-too，无法支撑起投资者所期望的高估值和高回报。资本市场最终追逐的，还是那些能够带来颠覆性突破、具备全球竞争力的FIC项目。拥有真正FIC潜力的平台技术或核心产品，是企业获得“耐心资本”长期支持的关键。因此，资本市场的逻辑是复杂的，它既需要企业有Me-better项目来“保底”，也需要有FIC项目来“拔高”。单一模式的企业，无论只做Me-too还是只做FIC，都将面临巨大的融资挑战。
最后，企业自身禀赋的考量是决定其研发策略的内在基础。对于大型综合性药企（Big Pharma）而言，它们的最佳策略是构建一个金字塔式的、风险平衡的研发管线。以仿制药或高质量的Me-too/Me-better项目作为“现金牛”，提供稳定的收入和利润；同时大力布局有明确差异化优势的BIC项目，在核心治疗领域保持市场领先地位；并以前瞻性的眼光，投入资源进行FIC的探索。对于中小型生物科技公司（Biotech）而言，它们通常资源有限，“活下去”是第一要务。因此，盲目地将所有资源押注于九死一生的FIC项目，无异于一场豪赌。对它们而言，一个更为务实和可行的路径是“分步走”战略：第一步，集中有限资源，聚焦于一个或少数几个技术上有把握、临床需求明确的“Me-better”或BIC项目，尽快实现商业化，获得现金流以证明自己；第二步，在第一个产品成功的基础上，利用积累的资金、经验和声誉，逐步拓展研发管线，尝试风险更高但潜力更大的项目；第三步，当公司发展到一定规模，拥有了稳定的现金流和成熟的研发平台后，再系统性地投入FIC的研发。企业必须“量体裁衣”，大型药企应追求“组合拳”，而中小型Biotech则更适合“小步快跑，逐步升级”。
此外，研发策略的选择还与特定的疾病领域密切相关。在肿瘤领域，热门靶点已经高度饱和，再进行低水平的Me-too开发已无任何意义，只有具备BIC潜力的产品才有一线生机，同时新的潜在靶点不断涌现，为FIC的开发提供了大量机会。在自身免疫疾病和慢性病领域，开发FIC的难度极大，高质量的“Me-better”策略往往更具优势。在罕见病领域，由于市场规模有限，竞争较小，开发针对罕见病的FIC药物可以成为中小型Biotech的差异化发展路径。
4.从“跟随”到“引领”：演进路径与未来展望
厘清了现实的复杂性后，我们不应再纠结于是“Me-too”还是“First-in-class”的单选题，而应思考如何规划一条从“跟随”到“引领”的、符合中国国情的演进路径。
我们必须公正地承认，“Me-too”模式在中国创新药发展的初期阶段，扮演了不可或缺的“启蒙者”和“奠基者”角色。它培养了一大批专业人才，催生并完善了中国的CRO/CDMO产业链，建立起了符合国际标准的新药研发和生产体系，并通过早期的成功项目激活了资本市场，同时以更低的价格打破了进口原研药的垄断，极大地提高了中国患者对创新药的可及性。因此，我们不应全盘否定Me-too，而是需要告别低水平、同质化竞争的“Me-too 1.0”时代，迈向一个以临床价值为导向、追求差异化优势的“Me-better 2.0”时代。
面向未来，中国药企的最优策略是构建一个“远近结合、风险对冲”的动态平衡研发管线。“近”指的是那些技术相对成熟、风险较低、开发周期较短的Me-better/BIC项目，它们是企业的“压舱石”，负责在短期至中期内产生稳定的现金流。“远”指的是那些探索全新机制、全新靶点的FIC项目，它们是企业的“望远镜”，代表着企业的未来和梦想，负责在长期竞争中建立起难以逾越的技术壁垒。企业需要根据宏观环境、市场竞争格局和自身发展阶段，动态调整“远”与“近”项目的比例和投入。
尽管中国药企从Me-too成功转型为FIC的完整案例尚不多见，但从一些阶段性的成功中，我们可以总结出转型的几个关键成功要素：坚定的研发投入与长远眼光、深刻的科学洞察、卓越的临床开发能力以及开放与合作的生态思维。在追赶国际前沿的同时，我们更应该思考，中国能否走出一条具有自身特色的创新之路。最大的机遇蕴藏在中医药的现代化与全球化，以及围绕中国特有疾病谱进行研发这两个方面。中医药理论是一个未经充分发掘的巨大宝库，运用现代生命科学技术和方法去阐明其作用机制，开发出真正意义上的FIC药物，其意义将是颠覆性的。同时，围绕中国高发的肝癌、胃癌、食管癌等疾病，进行深入的流行病学和致病机理研究，开发更适合中国患者的FIC或BIC药物，不仅能满足巨大的国内临床需求，也可能具备全球竞争力。
回到最初的问题：对于中国创新药的研发模式，究竟哪种更合适？我的答案是：抛弃“非黑即白”的二元对立思维，拥抱一种更加成熟、务实和智慧的“组合与进化”观。
高质量的、能带来明确临床价值增益的“Me-better”药物，在未来很长一段时间内，仍将是中国药企，特别是中小型Biotech生存发展、参与市场竞争的重要基石。但低水平、同质化的Me-too模式，其存在的价值和空间正在被政策和市场迅速清零。全力冲刺FIC，是中国医药产业实现从大到强的必由之路，是我们最终的星辰大海，但我们必须清醒地认识到，这是一场高风险、长周期的“马拉松”。盲目追逐FIC，脱离企业自身的能力和资源禀赋，只会导致大量的资源错配和浪费。
对于整个中国创新药产业生态而言，最健康的状态是形成一个分层、多元、协同进化的金字塔结构。塔基是大量的中小型Biotech，它们以高效、灵活的方式，聚焦于“Me-better”或差异化的FIC早期项目；塔身是成长起来的优秀企业，它们拥有平衡的研发管线，既能稳定贡献BIC产品，也开始在FIC领域崭露头角；塔尖则是少数具备全球竞争力的领军企业，它们有能力系统性地投入源头创新，持续产出重磅FIC药物，引领全球医药发展的潮流。
参考资料
1. 动脉网：中国创新药企：迈向全球市场的出海之王
2. 中国创新药 2025 “破圈”全球
3. 财联社：创新药BD已占全球半壁人均支出却仅为美国 1/124：中国药企如何赶超礼来万亿之路？
4.泽生科技（871392.OC）：十七年磨一剑，全球领先的心衰原创新药研发公司
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