来源：市场资讯

（来源：细胞与基因治疗领域）

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首款针对遗传性听力损失基因疗法Otarmeni的上市。这款由再生元（Regeneron）公司研发的药物，为那些因特定基因突变而生活在无声世界里的患者带来了恢复听力的希望。

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这次获批的药物主要针对一种名为“常染色体隐性遗传性耳聋9型”的疾病，也就是OTOF基因突变导致的耳聋。这类患者虽然耳朵的结构是完整的，但因为基因缺陷，无法合成一种叫“耳畸蛋白”的物质，导致听觉信号无法传递给大脑。这种情况在新生儿中非常罕见，美国每年大概只有50个孩子受此影响。在过去，这被视为一种永久性的损伤，患者只能终身依赖助听设备。

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此次获批的Otarmeni是一种基于双腺相关病毒（AAV）载体的一次性基因疗法。它通过一次精细的耳部手术，将携带功能性OTOF基因拷贝的AAV基因药物直接送入内耳，帮助细胞恢复生产耳畸蛋白，从而重建听觉信号的传导。

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FDA这次使用了其新任局长设立的“国家优先审评（Commissioner's National Priority Voucher，简称CNPV）试点政策”来进行加速审批，从提交申请到最终获批仅用了61天，是FDA历史上审批速度最快的药物之一。这一决定是基于关键临床试验（CHORD）的数据：在20名接受治疗的患者中，有80%的人在24周后听力得到了显著改善，达到了无需植入人工耳蜗的标准。更有甚者，在治疗48周后，部分患者甚至能听到耳语声（≤25 dB HL）。

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对于患者家庭来说，这不仅意味着医学上的突破，更意味着生活的改变。虽然药物本身是免费的，但患者家庭可能仍需承担手术和给药的相关费用。再生元公司表示，希望消除“经济障碍”，让所有符合条件的患者都能公平地获得该疗法的治疗。随着该药物的获批，公司正积极与治疗中心合作，确保在几周内就能让患者用上这款药。