2026年最具创新力生物技术公司榜单揭晓

（来源：中国医药报）

转自：中国医药报

近日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）发布“2026年最具创新力生物技术公司”榜单，20家聚焦前沿技术的生物技术公司入选。从跨物种器官移植到人工智能（AI）辅助药物研发，从多癌种早筛到多组学技术平台建设，入选企业代表了当今生物医药领域多个核心赛道的创新加速度。生物技术正持续向临床转化与产业化深入发展，逐步成为推动医疗创新的重要力量。

值得关注的是，我国创新药企业英矽智能和舶望制药跻身榜单，彰显了中国生物制药在全球舞台上的竞争力。

1.eGenesis：推动异种器官移植向临床验证迈进

eGenesis是一家专注于基因编辑与异种器官移植的生物技术公司，致力于通过对供体动物进行多基因改造，以降低人体免疫排斥反应并提升器官相容性。

近年来，eGenesis将基因修饰猪器官推进至临床研究阶段，并取得了阶段性进展。根据公开信息，其移植的基因改造猪肾在一名患者体内维持功能达271天，期间无需透析，为该领域提供了具有参考价值的数据；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍无需透析干预。此外，该公司已获得美国食品药品管理局（FDA）批准开展扩大规模的临床试验，以进一步评估该技术的安全性与有效性。

2.Exact Sciences：推动多癌种早筛技术走向更广泛人群

Exact Sciences是一家专注于无创癌症筛查与早期检测技术开发的分子诊断公司。2014年8月，其结直肠癌居家筛查产品Cologuard获得美国FDA批准上市，成为无创早筛领域的标杆产品。

2025年11月，Exact Sciences推出自主开发的多癌种早筛血液检测产品Cancerguard。该产品以实验室开发检测形式上市，通过分析与癌症相关的蛋白质及基因表达变化，可在单次采血中识别超过50种癌症类型及其亚型，包括部分通常在晚期才被发现的癌症。为提升检测的可及性，Exact Sciences还与Quest Diagnostics公司合作，设置超过7000个采血点提供相关服务，并支持移动采血模式。

3.英矽智能（Insilico Medicine）：将AI应用于小分子药物设计的临床验证

英矽智能是一家致力于利用AI技术进行小分子药物发现与设计的生物技术公司。

2025年，英矽智能公布了核心在研管线Rentosertib的Ⅱa期临床试验结果。结果显示，在特发性肺纤维化患者中，接受Rentosertib治疗（尤其是较高剂量）的患者肺功能呈现稳定或轻度改善趋势，且整体安全性良好。同年，该公司另一款由AI设计的炎症性肠病候选药物ISM5411在两项Ⅰ期临床试验中取得积极的初步结果。此外，其针对间皮瘤及其他实体瘤，以及针对MTAP缺失型晚期实体瘤的两款候选药物，也已相继完成Ⅰ期临床试验首例患者给药，管线布局呈现快速推进态势。

4.Juvena Therapeutics：探索在减重过程中维持肌肉健康的创新路径

Juvena Therapeutics是一家致力于利用AI平台开发促进肌肉再生创新疗法的生物技术公司。其首个由AI发现的候选药物JUV-161是一种内分泌型肌肉再生疗法，旨在通过恢复肌肉组织中关键蛋白信号通路至更接近健康状态，从而改善肌肉功能。

2025年5月，Juvena Therapeutics启动了JUV-161用于治疗1型肌强直性肌营养不良的Ⅰ期临床试验。与此同时，该公司亦在探索该疗法在更广泛肌肉健康管理领域的应用潜力，例如针对减重过程中可能出现的肌肉流失问题。

5.Enveda Therapeutics：挖掘天然化学空间以推动新药开发

尽管当前约有一半的口服药物源自天然分子，但由于从复杂天然体系中分离、鉴定和表征活性成分，过程耗时长且成本较高，绝大多数天然化学空间仍未被系统性探索。如何提高天然产物研究的效率，成为拓展药物发现来源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通过整合高通量质谱分析与算法解析能力，加速天然分子的发现与药物开发。

2025年，Enveda Therapeutics研发进程提速，多款候选药物相继进入临床试验阶段。其中，核心管线ENV-294是一款口服抗炎候选药物，正在开展针对特应性皮炎和哮喘的Ⅱ期临床试验。此外，该公司在2025年12月完成了一款每日给药1次、用于肥胖及肌肉保护的口服疗法Ⅰ期临床试验首例患者给药；同月，其宣布候选药物ENV-6946即将开展用于治疗炎症性肠病的Ⅰ期临床试验。在平台建设方面，Enveda Therapeutics已分析约400种植物来源样本，并计划在今年底扩展至约1.2万种，以构建更大规模的化学数据库。

6.Replicate Bioscience：探索自我复制RNA技术在疫苗与代谢疾病中的应用潜力

Replicate Bioscience专注于开发基于自我复制RNA（srRNA）的治疗与疫苗平台。其核心技术利用可自我扩增的RNA载体，使细胞在较低输入剂量下产生更高水平的治疗性蛋白表达，同时具备编码多种突变体或抗原的能力，可拓展至肿瘤免疫、自身免疫性疾病，以及疫苗等多个领域。

2025年2月，Replicate Bioscience公布了核心候选产品RBI-4000（用于狂犬病预防的srRNA疫苗）的Ⅱ期临床试验结果。数据显示，该疫苗在较低剂量水平下即可诱导保护性免疫反应，其剂量需求低于目前已报道的其他mRNA或srRNA狂犬病疫苗。

7.Strand Therapeutics：通过可编程mRNA实现肿瘤选择性免疫激活

在肿瘤免疫治疗中，如何在增强抗肿瘤免疫反应的同时尽量减少对正常组织的影响，一直是药物开发的重要挑战。Strand Therapeutics旗下srRNA平台开发的分子具有特殊设计，使药物能够在特定细胞中被激活。基于此设计，mRNA可在肿瘤细胞中表达免疫激活蛋白，而在健康细胞中保持“关闭”状态，从而实现对蛋白表达的空间、时间及剂量的更精细控制。

Strand Therapeutics核心候选药物STX-001采用肿瘤内注射方式递送mRNA，可诱导细胞表达白细胞介素-12（IL-12），以增强抗肿瘤免疫应答。2025年，其公布的Ⅰ期临床试验数据显示，该疗法在部分实体瘤（包括黑色素瘤）患者中作为单药治疗已观察到抗肿瘤活性，一些对既往治疗不再应答的患者也出现了肿瘤消退的情况。此外，由于IL-12主要在肿瘤局部产生，该疗法相较于传统系统性给药方式显示出更好的耐受性。在管线拓展方面，该公司正在推进下一代候选药物STX-003，旨在验证静脉给药后，mRNA仅在肿瘤组织中被激活的可行性，从而将适应证拓展至肺癌等难以直接注射治疗的肿瘤类型。

8.Cellino Biotech：推动细胞与组织生产向自动化与规模化演进

Cellino Biotech致力于构建自动化与模块化生物制造平台，以提高诱导多能干细胞（iPSC）生产的效率与一致性。其核心系统Nebula可在封闭、无菌的培养环境中完成细胞培养，并结合成像设备、AI算法及激光技术，对细胞生长状态和密度进行持续监测与调控。

2025年2月，Cellino Biotech与美国顶尖医疗集团Mass General Brigham达成合作，计划在医疗机构建设iPSC生产平台，旨在实现个体化细胞与组织工程疗法的现场制备。在产业合作方面，该公司与Matricelf公司携手推进脊髓损伤适应证相关的细胞疗法开发，并与Karis Bio公司开展合作，探索针对心血管疾病的再生医学治疗路径。

9.Faeth Therapeutics：通过代谢干预策略探索子宫内膜癌治疗新路径

Faeth Therapeutics聚焦肿瘤代谢调控领域，致力于开发差异化创新疗法。其核心在研产品Piktor采用“双靶点抑制”策略，通过联合两种抑制肿瘤生长的机制，协同干预肿瘤生长及能量代谢的关键通路。该公司所针对的核心通路，在子宫内膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等多种实体瘤中存在广泛突变，而以往单一药物干预往往难以获得持久疗效。

值得关注的是，Piktor联合化疗药物紫杉醇在治疗子宫内膜癌的Ⅰb期临床研究中取得突破性数据：患者总缓解率达到80%，中位无进展生存期为11个月，相较于单纯化疗历史数据（约3至4个月）有所延长。目前，该疗法已进入Ⅱ期临床试验患者招募阶段。

10.Orca Bio：提升精准细胞免疫疗法的可及性与一致性

Orca Bio是一家专注于罕见病基因治疗的生物制药公司。其核心产品Orca-T通过对供体细胞进行精细分选与组合，构建了由高纯度调节性T细胞、造血干细胞，以及常规T细胞组成的细胞治疗产品。该策略旨在减少导致移植物抗宿主病（GVHD）的致病性T细胞，同时保留足够的免疫效应细胞，从而清除患者体内残留的恶性细胞。

此外，Orca-T创新性地采用单药免疫抑制方案替代传统的多药联合，有望降低多重用药引发的毒性风险。今年3月，其公布的一项Ⅲ期临床研究结果显示，相较于传统移植方案，Orca-T将无慢性GVHD患者在1年内的生存比例提高了1倍。

11.Epicrispr Biotechnologies：探索通过表观遗传调控实现神经肌肉疾病治疗

Epicrispr Biotechnologies是一家专注于表观遗传编辑技术的生物技术公司。其研发平台通过调控基因表达水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，从而提供一种潜在更安全且作用持久的治疗策略。

Epicrispr Biotechnologies核心在研疗法EPI-321聚焦面肩肱型肌营养不良症，目前处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。今年1月，该公司公布了首批完成研究的3名患者的临床试验数据：患者在多项肌力及功能评估指标上均有改善，整体表现优于外部对照队列的历史数据。

12.Vivodyne：在临床前阶段提供更接近人体反应的数据模型

Vivodyne致力于通过自动化实验平台，利用处于不同疾病状态的人体组织模型，对研发过程中的药物反应进行更接近真实生理环境的评估，进而提升新药研发效率与成功率。

Vivodyne构建的“生物数据中心”整合了机器人系统，可同时培养、给药并分析超过1万个独立的人体组织样本。这些组织样本能够在数周内持续进行代谢活动、产生免疫反应，并表现出组织层面的动态变化，使研究人员能够实时追踪疾病进展、药物相关毒性的发生机制，以及耐药性的形成。例如，该平台可评估心脏组织在药物积累下发生心律失常的过程，或解析肿瘤如何通过血管生成与免疫细胞浸润来影响治疗效果。2025年12月，该公司与葛兰素史克在《Cell Stem Cell》期刊上联合发表研究成果，证实其骨髓组织模型可在临床前阶段识别与剂量相关的毒性信号。

13.Opus Genetics：探索通过基因疗法恢复先天性失明患者视力

Opus Genetics致力于开发用于恢复和保护视力的创新疗法。

2025年4月，Opus Genetics公布了针对5型先天性黑蒙症（LCA5）的单次给药基因疗法OPGx-LCA5的Ⅰ/Ⅱ期临床试验首批儿童患者数据。数据显示，在接受单眼视网膜下给药后，多数患者在锥体细胞介导的视觉功能、视力、视网膜敏感性，以及功能性导航能力等方面均展现出具有临床意义的改善。2025年5月，该公司进一步公布了成人患者的12个月随访数据，证实视力改善具有持续性。基于这些数据，该疗法获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。2025年8月，该公司另一款基因疗法OPGx-BEST1获美国FDA许可开展临床试验，该疗法基于腺相关病毒技术，靶向由BEST1基因突变引起的黄斑营养不良。

14.Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的致幻类药物治疗路径

Gilgamesh Pharmaceuticals致力于开发针对罕见神经退行性疾病和罕见病的创新疗法。其核心候选药物Bretisilocin是一种合成色胺类致幻剂，药物分子在结构上与短效DMT（N，N-二甲基色胺）和长效裸盖菇素（psilocybin）同属一类。通过化学结构优化，该药物的精神活性持续时间被控制在60至90分钟。Ⅱ期临床试验数据显示，接受Bretisilocin静脉注射给药的重度抑郁症患者在30天内的缓解率达到94%。

2025年8月，艾伯维以总额最高12亿美元的价格获得该药物的全球开发与商业化权利。此外，该公司正在推进另一款候选药物GM-3009的临床进展，拟用于治疗阿片类物质使用障碍、创伤后应激障碍及创伤性脑损伤。

15.Element Biosciences：推动多组学测序向一体化与简化发展

近年来，测序技术正拓展至单细胞多组学研究，以更细致地解析不同细胞类型和群体中的分子表达差异。这一趋势对测序工具提出了更高要求，即在保证数据质量的同时，实现多维度信息的整合与流程简化。

Element Biosciences专注于开发颠覆性的DNA测序和多组学技术，其于2024年推出的AVITI24 5D多组学系统，可实现多组学整合分析。该系统能够在单次运行下同时获取DNA、RNA、蛋白质及细胞结构等多维信息，并支持空间分辨和单细胞层面的数据采集，从而为复杂生物过程研究提供更全面的数据基础。该系统还引入了“样本输入即可获得结果”的流程优化技术，无需传统文库制备步骤，研究人员可直接加载样本并启动测序，有助于降低操作复杂性并提高效率。

16.舶望制药（Argo Biopharma）：推动创新药走向全球合作舞台

舶望制药专注于开发用于心血管、代谢性疾病及罕见病的下一代RNA干扰（RNAi）疗法。

2025年9月，该公司宣布与诺华达成一项战略合作协议，双方将共同开发多项心血管疾病治疗产品，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表达的RNAi疗法。根据协议，诺华将获得相关疗法的全球独家开发与商业化权利；舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并获得潜在的里程碑、期权付款，以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在交易价值高达52亿美元。舶望制药表示，其RNA技术平台有望支持部分适应证实现每年一次给药的治疗方案。

17.Absci：推动AI设计抗体药物进入临床试验阶段

Absci致力于通过整合湿实验数据与生成式AI平台，从头设计新型抗体和生物制品。

2025年5月，Absci宣布其由AI设计的抗体药物ABS-101完成Ⅰ期临床试验首例患者给药，用于治疗炎症性肠病。同年11月公布的中期试验数据显示，该候选药物具有良好的安全性特征，并表现出较第一代抗炎药物更长的半衰期。此外，该公司正在推进另一款候选药物ABS-201的研发，这是一种具有同类首创（First-in-Class）潜力的脱发治疗方案，已于2025年12月完成Ⅰ/Ⅱa期临床试验首例患者给药。Absci正计划进一步探索该药物在子宫内膜异位症等适应证中的应用。

18.Thermo Fisher Scientific：以新一代测序与多组学平台支持科研与临床应用

随着精准医疗的发展，肿瘤分子分型和大规模组学研究对高通量、高效率检测技术的需求持续提升。如何在缩短检测周期的同时提高数据覆盖度与临床可用性，成为相关技术平台发展的重要方向。

Thermo Fisher Scientific在肿瘤诊断与大规模组学研究领域取得多项进展。2025年7月，其基于新一代测序平台Ion Torrent Genexus Dx开发的Oncomine Dx Express Test获得美国FDA批准上市，可作为肺癌药物Zegf r ovy的伴随诊断工具，并用于肿瘤分子特征分析。

19.Basecamp Research：扩展蛋白序列数据库以支持新型生物分子设计

Basecamp Research致力于构建大规模生物数据资源，并推动其在药物研发中的应用。2025年，该公司将超过100万种此前未被记录的物种纳入其专有数据库BaseData，使该数据库成为一个涵盖逾100亿条独特蛋白序列的数据集。该数据集以样品来源符合伦理规范和全球多样性为特点，可为后续模型训练提供基础。

在技术开发方面，Basecamp Research与英伟达合作构建了名为EDEN的进化型AI模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平台，旨在解决CRISPR技术在基因插入方面的局限。

20.Manifold Bio：通过蛋白“条形码”技术提升药物体内分布研究效率

Manifold Bio致力于通过蛋白“条形码”技术优化体内药物分布研究。其核心技术平台M-Code基于哈佛大学George Church实验室开发的研究工具，可利用惰性肽序列作为“标签”，对不同治疗性蛋白进行标记，从而追踪其在动物体内各组织中的分布情况。这种方法可提供较传统细胞模型更具生理相关性的递送与分布信息。

M-Code平台支持同时标记100种以上蛋白，并可一次性注入实验动物体内。之后，可通过专有的酶学方法将肽“条形码”转化为DNA序列，并结合新一代测序技术，对不同蛋白在体内的行为进行并行解析。这种高通量读出方式有助于快速筛选表现较优的候选分子，并将相关数据反馈至公司的AI平台。 （药明康德供稿）