2024年6月，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，在国际顶级期刊《自然-医学》发布重磅科研成果，先天性耳聋基因新药临床试验迎来重大突破。

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药物基本信息

- 药物名称：AAV1-hOTOF（研发代号：RRG-003）

​- 给药方式：内耳微创耳蜗注射，不属于口服药物

​- 研发团队：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 舒易来、李华伟科研团队

​- 目前状态：仅处于临床试验阶段，暂未获批上市

作用原理

专门针对OTOF基因突变引发的先天性耳聋。

人体耳朵毛细胞，依靠otoferlin蛋白传递声音信号；基因一旦突变，就会缺失这种关键蛋白，天生重度、极重度耳聋。

以安全无害的AAV1病毒作为载体，把正常健康基因送入内耳，让耳部细胞重新合成关键蛋白，从基因根源修复听力。

适用人群

专门针对OTOF基因突变导致的DFNB9型先天性耳聋患者。

临床试验年龄段覆盖0.8岁至32岁，儿童、成人皆可参与试验。

官方临床试验数据

多数受试患者听力明显回升，能够听清日常人声和生活声响；

多名患病孩童治疗后，逐步恢复听觉、慢慢学会开口说话；

全程试验安全性稳定，未出现严重不良反应；

以上均为临床阶段实测数据，不做上市疗效承诺。

官方来源网址

复旦大学官网：https://news.fudan.edu.cn/2024/0606/c5a141072/page.htm

自然医学期刊：https://www.nature.com/articles/s41591-024-03023-5

郑重声明

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