业内乐观估计，未来3-5年帕金森病干细胞治疗产品有望获批上市。与传统疗法旨在控制症状、补偿人体功能相比，正在临床试验推进中的细胞疗法有望通过恢复受损神经，解决帕金森病无法延缓疾病进展的问题。目前除日本附条件批准一款产品上市外，国内外多款产品仍处在2期或3期临床研究阶段。虽然患者群体高度关注这一技术路线，但多位专家提醒，相关产品仍需通过完整临床研究验证其安全性和有效性，切勿为了等新产品而耽误现有治疗。
学术会议现场。
5月9日，由人民日报健康客户端主办的“帕金森病干细胞治疗学术会议”讨论了该议题。帕金森病的一个主要病因是，多种原因导致的多巴胺神经元的死亡。经年累积之下，大多数患者会在老年阶段才表现出静止性震颤、运动迟缓、肌张力增高及姿势平衡障碍等症状。这个衰亡的过程很漫长，等患者出现“抖慢僵”等症状时，神经损伤已经到了比较严重的程度。《中国帕金森病报告 2025》介绍，中国现有帕金森病患者在500万例左右，占到全球患者数的一半，年发病患者在50万例左右。
然而，现有的药物治疗手段主要是通过补充多巴胺，缓解运动或非运动症状，减少震颤、运动迟缓、跌倒等对患者日常生活的影响，难以从根本上延缓帕金森病进展。“原因可能是即使在疾病早期阶段，也有多达75%的黑质多巴胺能神经元已丧失功能。”《新英格兰医学杂志》2024年发表的一篇综述文章总结。
对于长期药物治疗不佳的患者，另一个选择是脑深部刺激（DBS）疗法。前述《新英格兰医学杂志》文章介绍，其在颅内放置细导线（脑部一侧或两侧），通过延长导线连接到放置在锁骨下区域皮下的神经刺激器。通过导联发送的电刺激可进行调节和定制，以针对患者具体症状进行长期治疗。
“通过埋植电极到管理运动协调的区域，通过电流刺激让他工作或阻断工作，使患者不‘抖慢僵’，不依赖多巴胺（调节），可以减少药物用量。”国家老年疾病临床医学研究中心执行主任、首都医科大学帕金森病临床诊疗和研究中心主任陈彪解释，“但多巴胺仍是（人体）需要的。”这种物质与人的情绪、决策、学习能力等息息相关。
由于现有疗法的局限性，以干细胞治疗为代表的研究中的疗法，备受患者和业内关注。这种疗法希望“把这些丢失的多巴胺的特异性的细胞补充回来，让它发挥正常的作用”，北京协和医院神经科主任医师王含教授解释。其原理是利用干细胞可以自我更新及分化的特性，诱导其转化为巴胺能神经前体细胞，再通过手术植入患者大脑，进而重新产生多巴胺能神经元细胞，恢复受损的功能。
王含介绍，相关研究从上世纪80年代就开始起步，但因为胚胎干细胞获取伦理，结果不确定等因素，在2003年左右走向沉寂。随后，2006年，日本京都大学山中伸弥教授团队发现了iPSC（诱导多能干细胞）技术，解决了此前的伦理和技术困境，再一次引发干细胞治疗的研究热潮。山中伸弥也因这项发现获得2012年诺贝尔奖。
今年初，日本厚生劳动省专家委员会有条件批准两种干细胞移植疗法用于治疗帕金森病和缺血性心肌病。研究团队前一年4月在《Nature》发表的1、2期临床研究显示，接受疗效评估的6名患者，在不同量表下，表现数据有不同程度的改善。这一研究和批准上市的决定为帕金森病治疗打开新的可能，但附条件批准也表明当前临床数据较为薄弱，需要在未来7年内不断完善上市后数据，以进一步证明其安全性和有效性。
目前该技术管线下，国内外还有多款产品进入2期或3期临床。其中，拜耳旗下的BRT-DA01于去年宣布进入3期临床试验，是目前进展最快的产品。国内企业中，中盛溯源（NCR201注射液）、睿健医药（NouvNeu001注射液）、士泽生物（XS411细胞注射液）等，处在I/II 期临床试验阶段。其中部分产品已通过医院或媒体渠道发布了治疗效果较好的个案，但由于尚未发表正式研究数据，产品的安全性和有效性仍有待观察。
中盛溯源首席科学家俞君英博士在前述活动上介绍，当前技术层面的主要卡点是如何更好模拟体内环境生产相关细胞、保证产品质量。“很大程度上细胞药物的质量取决于工艺。每一家公司生产细胞的工艺不一样，最终还是上临床去看疗效，看这个产品到底怎么样。”她说。
不过，受到日本率先附条件获批的影响，干细胞治疗帕金森病这一技术路线已经引起患者高度关注。“有条件获批的快速传播导致病人经常来问，在我们业内都知道，有条件获批并不意味着他可以随便拿来用。”王含提醒，“有一些到了时间该做DBS手术的病人，到现在他还仍然说我不想做DBS，我想要等干细胞，这种不在少数不在少数。所以我们我就是苦口婆心劝他，不要浪费了你的手术创口。”
另外多位专家也提醒，国内目前已有多个医院和产品启动临床研究正在陆续招募患者，这些合规的临床试验应该免费向患者提供服务。与此同时，一些机构打着干细胞治疗的名义向患者收费，但实际效果仍不明确，有浑水摸鱼之嫌，希望患者选择时注意甄别。
采写：南都N视频记者宋承翰 发自北京
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