药物研发领域长期面临高失败率、长周期、高成本难题。近日，英国《经济学家》刊文指出，生成式AI正深刻变革药物研发模式，显著提升研发效率、缩短周期、降低成本，同时也带来行业格局与监管体系的新挑战。文章强调，制药行业与监管机构需协同适应技术变革，确保技术赋能的创新成果最终造福于研发者与广大患者。
编译 |钟丽丽
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众所周知，药物研发失败率居高不下，进入临床试验的候选药物最终仅约十分之一能够获批上市。一款新药从分子发现到上市，通常耗时10—15年，平均研发成本约28亿美元。由于专利保护期有限，所以药企不断推进对下一个新药的研发。
当前，生成式AI正被制药行业快速应用。AI可通过海量生物数据挖掘，精准识别潜在药物靶点，设计可与靶点结合的新型分子；在实验室阶段提前筛选分子，预测候选药物的有效性与安全性；还能优化临床试验设计，依托健康数据精准筛选受试人群。尽管相关应用仍处于早期，但其前景广阔，有望推动研发效率提升、药物质量升级，并加剧行业竞争。
数据显示，AI设计的分子早期安全性试验成功率达80%—90%，远高于传统方式40%—65%的历史平均水平。后期临床成功率仍需长期验证，但模型测算表明，仅早期环节优化就可将整体研发管线成功率从5%—10%提升至9%—18%。麦肯锡测算，若制药业全面应用AI，每年可创造600亿—1100亿美元经济价值。
技术突破有望进一步提升药物研发成功率。一款名为AlphaFold（阿尔法折叠）的人工智能已攻克蛋白质结构预测难题，更复杂的生物机制研究也有望逐步突破。AI正全面改变制药行业生态，中美两国一批AI原生生物技术初创企业加速崛起，传统药企与AI生物科技公司、亚马逊、谷歌、微软、英伟达等科技巨头合作日趋紧密。
而这些科技巨头在医疗健康领域亦怀有雄心。谷歌DeepMind 拆分成立的同构实验室（Isomorphic Labs）正专注于从头设计全新治疗分子；英伟达（Nvidia）推出药物发现专用生成式AI平台，两家企业均已与药企达成分子设计服务合作。2025年10月，英伟达与全球制药巨头礼来公司（Eli Lilly）达成合作，联手打造制药领域算力领先的超级计算机。
这意味着药物研发的部分价值可能被科技巨头所垄断。目前，制药企业拥有诸多明显优势：海量数据、深谙该领域的科学家，以及在监管迷宫中引导新药研发的丰富经验。但随着时间推移，当生物学领域越来越多地成为可通过技术解决的计算问题时，这些优势可能逐渐削弱。未来，制药企业或许需要像投资并购早期生物技术资产那样，加大对AI技术能力的布局。
随着药物研发效率提升，政府需将注意力转向监管和临床试验等系统性瓶颈。美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局已开始运用人工智能筛选海量数据。随着候选药物数量激增，需加快监管审批流程以避免陷入僵局；政府还可通过隐私保护方式，鼓励患者与人工智能企业共享数据，从而推动AI模型及药物研发的进步；专利制度也需重新审视，若创新的成本与风险显著降低，则专利期限（通常提供10—15年的市场独占期）可能需要缩短。
人工智能为药物创新带来了利好消息，但只有行业及监管机构协同适配，才能确保技术红利真正惠及新药研发者与使用者。
文章为社会科学报“思想工坊”融媒体原创出品，原载于社会科学报第2000期第7版，未经允许禁止转载，文中内容仅代表作者观点，不代表本报立场。
本期责编：程鑫云
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