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《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》）从研发、供应、使用、支付等全链条推出系统性制度安排，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心深刻感受到政策突破，聚焦临床试验协作网建设和儿科药学服务体系构建，将文件精神转化为落地行动，筑牢儿童健康保障的制度根基。

破解研发困局

儿童临床试验长期面临三大困局：伦理审查严格且各自为战，各家机构重复建设伦理委员会，效率低下；受试者招募困难，单家机构难以完成；多中心研究数据标准不一，难以整合。

《实施意见》首次提出“探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制”，明确“建立统一的数据标准和分析规范”，这一创新直击痛点。一是破解“重复建设”困局，协作网可实现快速伦理审查，减少重复劳动；二是破解“招募困难”困局，探索集中资源、协同招募，缩短临床试验周期；三是破解“标准不一”困局，统一数据规范，为多中心研究的数据整合奠定基础。

作为国家儿童医学中心，上海儿童医学中心在罕见病基因治疗领域已积累丰富经验。目前已开展15项基因与细胞治疗项目，其中首次应用于人体的项目达3项，包括全球首例Ⅰ型戈谢病青少年患者的基因治疗，并有2个项目获得新药临床试验申请（IND）批文。全国协作网的建立将有助于这类前沿研究在更大范围内高效开展。

对照《实施意见》，上海儿童医学中心将发挥临床资源优势，在罕见病用药、儿童适宜剂型等领域做出有益探索。上海儿童医学中心将探索与企业共建“儿童用药协同研发平台”，将临床需求快速转化为研发项目。同时，牵头建立跨区域多中心评价协同机制。上海儿童医学中心于2025年完成了儿童流感抗病毒药物疗效及安全性研究，为优化临床用药方案提供了循证依据。下一步，将牵头开展儿童专用药、中成药等重点品种的系统评价，为临床路径制定等提供技术支撑。

提升用药保障

儿科药学服务长期存在人才短缺、服务薄弱、评价缺失三大短板。《实施意见》首次系统构建了覆盖人员、服务、评价的全方位支持体系。

人员层面，《实施意见》提出“优化临床药师职称晋升和绩效考核体系，探索在卫生专业技术资格有关考试中增加儿童用药相关内容”，直击儿科药师“晋升难”的痛点。服务层面，明确支持医疗机构面向儿科患者提供药学门诊、住院个性化用药监护，鼓励三级医院药师下沉基层定期开设药学门诊，支持开展儿童处方审核调剂、联合查房、药物重整、药学监护等服务。评价层面，要求“制定符合儿科药学服务特点的技术标准和评价规范”，为服务质量的持续改进提供依据。

当前，上海儿童医学中心已配备15名专职临床药师，和临床医师协同通过血药浓度测定、药物基因检测等技术为特殊儿童制定个体化给药方案。这一模式有望通过政策引导，在更多医疗机构复制推广。

在临床用药实践中，上海儿童医学中心在流感季通过多学科协作救治重症合并耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）感染患儿的案例表明，精准药学支持（治疗药物监测、个体化给药方案）是提升救治质量的关键。国家儿童医学中心将率先建立覆盖门诊—住院—出院的全流程药学服务体系，推广治疗药物监测、药物基因检测等个体化用药技术，形成可复制的管理模式。

在科普宣教方面，上海儿童医学中心构建了“品牌引领、多渠道联动、专家主导”的科普工作体系。“儿科博士志玲姐”IP全网播放量数百万，出版科普书籍《药师解惑儿童常见病用药》。上海儿童医学中心正牵头制定儿科用药科普核心信息标准，通过全媒体传播，引导公众树立科学用药观念。

《实施意见》的出台，标志着我国儿童用药保障从“碎片化应对”走向“系统性治理”。作为国家儿童医学中心，上海儿童医学中心在罕见病基因治疗、儿童流感药物临床评价、多学科精准药学服务、科普宣教等方面已先行先试。下一步，将对照文件要求，在临床试验协作网建设、药学服务体系构建等方面持续发力，筑牢儿科健康的制度基石。