市场策略必读：4月全球新药获批、审评、临床及交易数据全解析|新药|新适应症|治疗

医药健康领域正经历深度变革，无论本土药企、跨国巨头还是创新Biotech，精准把握全球研发与市场动向已成为竞争关键。为此，医药魔方分析师团队推出《全球新药月报》，帮助业界快速获取全球药企最新研发情报，掌握交易动向。报告主要聚焦以下内容：

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一、上月全球新药研发进展

根据公开资料不完全统计，截止到2026年4月30日，医药魔方为大家收录到了最近的全球新药重大研发进展共计23条。其中涉及药物获批上市信息2条，临床重大进展19条，重大特殊审评审批资格2条，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述新药研发进展事件的重点解析，并提供不同个性化标签帮助客户快速理解事件核心看点，以下内容节选自报告原文，更多信息请点此查阅报告。

OS显著获益

RAS(ON)广谱抑制剂

Revolution Medicines公布daraxonrasib治疗胰腺导管腺癌的3期RASolute 302试验结果

2026年4月13日，Revolution Medicines公布了其全球随机对照3期RASolute 302临床试验的阳性顶线结果，该试验评估了daraxonrasib在既往治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者中的疗效。RASolute 302 试验纳入了携带多种 RAS 变异的胰腺肿瘤患者，以及未检测到 RAS 突变的患者。该试验的主要终点是携带 RAS G12 突变的肿瘤患者的无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。次要终点评估了所有入组患者（意向治疗人群）的 PFS 和 OS，包括携带和未携带（野生型）RAS 突变的肿瘤患者。daraxonrasib每日口服一次，与静脉给予的标准细胞毒化疗相比，在无PFS和总OS方面显示出具有统计学意义且临床有意义的改善。在整体意向性治疗人群中，daraxonrasib的中位OS为13.2个月，而化疗组为6.7个月，风险比（HR）为0.40（p<0.0001）。Daraxonrasib总体耐受性良好，安全性可控，未观察到新的安全性信号。Revolution Medicines计划将这些数据提交给包括美国FDA在内的全球监管机构，作为未来新药申请的一部分，并在美国临床肿瘤学会（ASCO）2026年年会上报告详细结果。

信息补充：

Daraxonrasib的创新性在于RAS(ON)三复合物机制，通过与亲环素A形成复合物，阻断野生型和突变型RAS(ON)与下游效应器的相互作用，覆盖包括G12、G13和Q61等多种RAS变异体，适用于>90%的PDAC患者，超越了以往仅针对特定突变的抑制剂。另外，Revolution Medicines在今年AACR大会上公开了新型催化型RAS(ON)抑制剂RM-055，模拟天然GAPs的活性，使RAS从激活态（ON）回到失活态（OFF），以下为其与Daraxonrasib的机制差异图。
Daraxonrasib和RM-055作用机制差异图

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来源：Revolution Medicines官网
Daraxonrasib是首个在3期试验中针对广泛RAS驱动的转移性PDAC显示出显著生存获益的RAS(ON)多选择性抑制剂。与化疗相比，将中位OS从6.7个月延长至13.2个月（HR 0.40），几乎翻倍，且安全性可控。该消息带动Revolution Medicines股价涨超40%。Revolution 公司首席执行在一份声明中表示：“这些结果将改变医生的临床实践，并凸显了 daraxonrasib 重塑治疗格局的潜力。
CX-2051是基于CytomX PROBODY® 技术平台构建， DAR为8，通过设计屏蔽域，可减少药物在正常组织中与靶抗原的结合。

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来源：CytomX Therapeutics

首个靶向IL-23R口服肽

Johnson & Johnson获得FDA批准伊可白滞素用于治疗中重度斑块状银屑病

2026年03月18日，ProtagonistﾠTherapeutics宣布Johnsonﾠ&ﾠJohnson获得美国FDA批准ICOTYDE（伊可白滞素，icotrokinra），一种白介素-23（IL-23）受体拮抗剂，用于治疗成年及12岁及以上、体重至少40kg的儿童青少年中重度斑块状银屑病（plaqueﾠpsoriasis，PsO）患者，这些患者适合全身治疗或光疗。伊可白滞素是首个且唯一靶向口服肽类药物，可精准阻断IL-23受体。

批准基于ICONIC临床开发项目中四项3期研究，纳入约2500名患者。所有主要终点均达成。在头对头优效研究中，约70%的患者在第16周达到皮肤清晰或几乎清晰（IGA 0/1），55%的患者达到PASIﾠ90反应。不良反应发生率在第16周与安慰剂组差异在1.1%以内，至第52周未发现新的安全性信号。伊可白滞素由ProtagonistﾠTherapeutics和Johnson & Johnson科学家联合发现，根据2017年许可与合作协议，由Johnson & Johnson负责进一步开发和商业化。

FDA批准触发向Protagonist支付5000万美元里程碑款项，Protagonist有资格获得高达5.8亿美元的额外监管和销售里程碑款项，以及全球净销售额6%-10%的分级特许权使用费。伊可白滞素目前正在进行其他IL-23驱动疾病的临床研究，包括银屑病关节炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病。

图片来源：Protagonist Therapeutics官网

信息补充：

伊可白滞素是首个获批的靶向IL-23受体口服肽类药物，此次批准标志着口服靶向肽技术平台的里程碑进展，并为银屑病及其他：IL-23驱动疾病的治疗格局带来新选项。银屑病影响全球超过1.25亿人，美国约800万人，中重度患者对口服高疗效选项存在需求；伊可白滞素的获批可能扩大IL-23通路市场，与现有口服疗法形成差异化竞争。风险包括商业化执行依赖Johnson & Johnson，以及长期真实世界数据仍需积累。尽管如此，该批准标志着口服靶向肽技术平台的里程碑进展，并为银屑病及其他IL-23驱动疾病的治疗格局带来新选项。
随着伊可白滞素的获批，强生作为全球免疫领域的霸主，目前同时拥有了治疗斑块状银屑病的“注射”和“口服”管线：乌司奴单抗（anti-IL-12p40/IL-23 p40单抗）、古塞奇尤单抗（anti-IL-23p19单抗）、英夫利西单抗（anti-TNF-α单抗）。

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图片来源：Protagonist Therapeutics官网

潜在同类最佳α4β7

Phase 2诱导期数据积极

Spyre Therapeutics公布SPY001用于治疗溃疡性结肠炎的SKYLINE试验数据

2026年4月13日，Spyre Therapeutics公布了其潜在最佳同类α4β7抗体SPY001在SKYLINE试验Part A中针对中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的12周诱导期积极数据。SKYLINE试验为两部分诱导和维持平台试验，Part A为开放标签评估各单药的安全性和疗效。SPY001达到主要终点，Robarts组织病理学指数（RHI）评分从基线平均下降9.2分（p<0.0001）。关键次要终点显示，基于改良Mayo评分的临床缓解率为40%，内镜改善率为51%，改良Mayo评分从基线下降3.7分。

图片来源：Spyre Therapeutics官网

安全性方面，SPY001耐受性良好，安全性特征与α4β7类药物一致。在43名受试者中，诱导治疗期间有6名（14%）出现TEAE，其中1例SAE与药物无关，最常见不良事件为背痛（n=2）。无药物相关不良事件导致停药，无特殊关注不良事件或死亡。Spyre Therapeutic计划继续推进SPY001与其他细胞因子靶向抗体（如SPY002抗TL1A、SPY003抗IL-23）的联合治疗，并预计相关概念验证数据将于明年公布。

信息补充：

SPY001作为潜在最佳同类抗α4β7抗体，针对α4β7整合素，旨在阻断免疫细胞向肠道迁移，与已上市的vedolizumab（Entyvio）靶点相同但设计上进行了优化，包括匹配表位和效力，同时通过延长半衰期（约80天，为vedolizumab的约3倍）和更高诱导剂量提升靶点覆盖。延长半衰期设计有望实现更低频给药（如季度或半年皮下注射），提升患者依从性，优于vedolizumab目前的给药方案（诱导期：0/2/6周，维持期：8周/次）。

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图片来源：Spyre Therapeutics
SPY001在开放标签队列中显示出优于预期的组织学改善（RHI下降9.2分），临床缓解率40%和内镜改善率51%具有临床意义，优于历史vedolizumab部分数据参考（非头对头）。数据公布后Spyre Therapeutics股价上涨约25%-30%。

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- 图片来源：Spyre Therapeutics

二、上月全球新药交易进展

2026年3月全球共计发生119笔交易，首付款金额36.03亿美元，交易总金额170.64亿美元。其中中国相关交易共计37笔，首付款金额3.6亿美元，交易总金额63.91亿美元。

数据来源：NextPharma®数据库；单位(亿美元)

数据说明：统计时间截至2026年3月31日

医药魔方依据产品、交易金额、企业等因素收录了其中17笔重点交易: 其中涉及国内交易共3笔，涉及境外交易共7笔；另外还收录了7笔重大并购事件，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述交易事件的重点解析，以下内容节选自报告原文，更多信息请点此查阅报告。

国内交易

英矽智能与Eli Lilly达成全球药物发现合作协议

2026年3月29日，英矽智能宣布与Eli Lilly达成药物发现合作协议，利用其AI引擎加速多个治疗领域新型治疗药物的发现和开发。该合作授予Lilly针对临床前阶段某些适应症潜在最佳口服治疗药物的全球独家开发、生产和商业化许可，同时双方将在Lilly选定的多个靶点上开展药物发现项目，结合药物发现的Pharma.AI平台与Lilly的临床开发专长和疾病领域深度知识。

根据协议，英矽智能将获得1.15亿美元的首付款，随后在开发、监管和商业里程碑方面可能获得总交易价值约27.5亿美元的付款，此外还将获得未来销售的分级特许权使用费。该协议包括针对多治疗领域项目组合的全球独家许可。项目中的新型口服治疗药物目前处于预临床开发阶段，Lilly将负责后续开发和商业化。该合作扩展了双方此前于2025年11月的合作关系，体现了AI在药物发现中的强大互补性。

国外交易

诺华宣布收购Synnovation Therapeutics的泛突变选择性PI3Kα抑制剂项目

2026年3月20日，诺华制药宣布与Synnovation Therapeutics,LLC达成协议，将收购其全资子公司Pikavation Therapeutics,Inc.及其持有的泛突变选择性PI3Kα抑制剂项目组合，包括主要候选药物SNV4818。

根据协议，诺华将向Synnovation支付20亿美元的首付款，并根据开发、监管和商业里程碑支付最高10亿美元，总潜在现金对价最高达30亿美元。该交易预计于2026年上半年完成，交易完成后，诺华将独自负责SNV4818及其他PI3Kα抑制剂项目的后续开发和商业化，而Synnovation将继续作为独立实体运营其剩余管线。

相关信息：

SNV4818作为泛突变选择性PI3Kα抑制剂，其机制在于有效覆盖常见PIK3CA激酶域和螺旋域突变，同时对正常野生型PI3Kα酶表现出清晰的选择性，从而减少传统PI3Kα抑制剂常见的副作用，如高血糖和皮疹等。
该药物为口服制剂，目前正在开放标签的1/2期临床研究中进行评估，包括作为单药治疗PI3Kα激活突变肿瘤患者，以及与氟维司群联合用于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。其临床前研究显示出对突变酶的强效活性，并在临床试验中继续评估安全性和初步疗效，旨在通过改善耐受性来支持与内分泌疗法及CDK4/6抑制剂等形成三联疗法。该药物差异化优势在于其广泛的PIK3CA突变覆盖谱（pan-mutantﾠcoverage）以及对野生型PI3Kα的选择性保留（wild-type sparing）作用，有望为PIK3CA突变驱动的实体瘤患者提供更具临床优势的治疗选择，并推动乳腺癌领域下一代精准治疗策略的发展。

收并购

MSD拟收购Terns Pharmaceuticals丰富血液学领域管线

2026年3月25日，MSD与Terns Pharmaceuticals宣布达成最终协议，根据协议，MSD通过其子公司以现金方式收购Terns所有已发行股份，旨在通过引入TERN-701这一新型候选药物来扩展MSD在血液学领域的管线。收购预计将于2026年第二季度完成。

根据协议，MSD将以每股53.00美元的现金收购Terns所有已发行股份，总股权价值约为67亿美元，扣除收购的现金后净价值约为57亿美元。该价格较2026年3月24日Terns股票60天成交量加权平均价溢价约31%，较90天成交量加权平均价溢价约42%。

TERN-701是一种新型口服别构BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂，通过结合ABL肌醇酰基口袋发挥作用，目前处于1/2期临床开发阶段，正在全球多中心CARDINAL试验（NCT06163430）中进行剂量递增和扩展研究，针对费城染色体阳性（Ph+）慢性期CML患者，这些患者至少接受过一种先前TKI治疗且出现治疗失败、次优反应或治疗不耐受。临床试验数据显示，截至第24周观察到令人鼓舞的主要分子反应（MMR）和深度分子反应（DMR）率，包括在高疾病负担且接受过多线治疗（包括别构TKI）的患者中也出现响应。剂量递增部分已于2025年1月完成，最高剂量500mg QD未观察到剂量限制毒性；剂量扩展于2025年4月启动，患者随机分配至320mg或500mg QD队列；2026年1月新增队列评估500mg QD在约20名携带BCR::ABL1耐药突变（包括T315I等）的患者中的表现。大多数治疗相关不良事件为低级别，严重不良事件和停药发生率低，无临床有意义的血压变化，脂酶升高率低。该药物于2024年3月获得FDA孤儿药资格认定，具有潜在的最佳疾病内廓，可能在疗效、安全性和便利性上优于现有治疗，实现更快分子反应启动、更高深度反应和更好疾病控制。

三、上月重点数据统计