《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》已自今年5月1日起全面施行，这是我国首次以行政法规形式对生物医学新技术临床研究和转化应用进行系统规范。如何准确把握《条例》核心要义，确保制度落地见效？本报记者近日专访国家卫生健康委科教司、中国生物技术发展中心等部门机构负责人。
■健康报：《条例》颁布实施具有怎样的意义？
答：生物医学新技术在疾病预防、诊断、治疗等方面潜力巨大。国家高度重视生物医学新技术的创新发展。近些年，我国生物医学创新能力持续提升，新技术快速迭代演进。与此同时，这类技术作用于人体细胞、分子层面，存在技术壁垒高、远期风险尚未被全面揭示等现实问题，必须统筹发展和安全。
《条例》秉持“以人民健康为中心”的理念，把促进技术进步、保障医疗质量安全、维护人民生命健康放在首位，为新技术临床转化应用开辟了条理清晰、风险可控的合规路径，标志着我国生物医学新技术监管步入法治化新阶段，对推动卫生健康事业和生物医药产业高质量发展具有深远影响。
■健康报：《条例》与现行药品、医疗器械管理制度是什么关系？
答：我国已建立完善的药品、医疗器械产品管理体系，管理制度与国际深度接轨。随着技术的发展，部分创新性强、个性化程度高、难以形成标准化产品的前沿技术无法完全适应传统药械审评审批要求，其临床研究和临床转化应用路径亟待打通。《条例》第五十五条明确规定，为研制药品、医疗器械开展临床试验的，依照现行法律法规执行。因此，《条例》并非取代或削弱现有管理模式，而是为产品路径无法覆盖的前沿技术开辟独立管理通道。这种“错位发展”的设计，使新技术管理制度与药械管理制度功能互补，共同构建覆盖生物医学创新全链条的管理体系。
■健康报：这对于临床研究机构而言，可能面临一个选择——是走新技术路径，还是走药品、医疗器械路径？
答：国家卫生健康委与国家药监局联合制定《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》及《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第一版）》。原则上，个性化程度高、罕见病领域尚无药品上市或尚未开展确证性临床试验的（一般情况下指Ⅲ期临床试验），可走新技术路径。在临床研究早期阶段，未来该走哪条路径尚具有较大不确定性时，发起机构可对照《备案指导清单》自主界定属性。在临床转化应用阶段，新技术与药品、医疗器械有明确的界限，发起机构要严格遵守。
要实现临床转化应用，需注意两点：一是界定为技术路径的临床研究数据，用于支持技术转化应用；二是技术路径并非产品路径的过渡阶段，两者相对独立，不要误解为先后替代关系。临床研究涉及患者权益，也耗费大量时间、资金，机构要谨慎决策、慎重选择。
■健康报：生物医学新技术临床转化应用审批的条件和标准是什么？
答：《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》明确，申请新技术临床转化应用，除需满足安全、有效、符合伦理原则外，还须“在临床研究阶段，经多中心参与，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，获得一致的安全性、有效性结论”。
医疗技术不具有独占性，新技术审批是对技术成熟度的认可，而非授权申请机构独家使用。文件要求多中心参与，是为了减少单中心偏倚，提升结果可靠性；要求独立实施该技术，是为了验证操作规范的完整性与可操作性，确保技术成熟、稳定、可重复。新技术获批临床应用后，参与临床研究的单位都可以开展。
■健康报：发起机构、研究机构开展以临床转化应用为目的的确证性临床研究时有哪些注意事项？
答：生物技术确证性临床研究是为验证新技术安全性、有效性提供依据，也是后续申请临床应用所必经的步骤。近期，生物中心组织起草了《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则》，正在公开征求意见。该指导原则的制定充分考虑不同技术类型的特点、适应证患者群体规模，兼顾新技术的安全性、规范性和适应性。总体上来讲，确证性临床研究比探索性临床研究要求高，其时间与经济成本都比较大。特别提醒的是，对准备走技术路径进行临床转化应用的，发起机构和临床研究机构在开展确证性临床研究之前，一定要充分论证，并就研究方案设计与生物中心加强沟通交流。
■健康报：罕见病治疗是新技术应用的重要场景，其范围如何界定？
答：目前，全球尚无统一的罕见病定义。申请者在开展确证性临床研究或申请临床转化应用时，可以向专业机构提供目标疾病的流行病学数据或认定为罕见病的科学依据，供评审专家在评审时进行判断和把握。可将国家卫生健康委发布的罕见病目录、《中国罕见病定义研究报告2021》、欧洲罕见病与孤儿药权威数据库Orphanet，以及世界卫生组织正在推进的国际罕见病分类与编码等作为参考。审评工作将在保证科学严谨的同时，体现对罕见病患者群体的关怀与支持。
■健康报：《条例》如何防范控制新技术风险？
答：《条例》将保障医疗质量安全、维护人的尊严和健康作为根本宗旨，并将其贯穿管理全过程。
临床研究前，须通过非临床研究证明技术安全有效。禁止对国家明令禁止、未经非临床研究证明安全有效或存在重大伦理问题的技术开展临床研究。
在临床研究阶段，应建立覆盖全过程的受试者权益保障体系：严格知情同意；明确损害救济与责任承担；鼓励购买商业保险；加强个人隐私保护；实施长期随访。
在临床转化应用阶段，实行风险分级管理。根据操作复杂程度、影响可逆性、伦理等因素确定风险等级，不同等级对应不同审批程序和限制期——高风险5年、中风险3年、低风险1年内仅限原研究机构使用，期满后可参照限制类医疗技术备案推广，并逐例报告临床应用情况。发生严重不良反应或医疗事故须及时处置并报告。
■健康报：《条例》如何实现动态调控的科学治理？
答：生物医学新技术迭代快、类型多样、成熟度差异大。《条例》构建了覆盖临床研究备案、转化应用审批、获批后应用的全链条动态调整机制，形成“研究—转化—限制期观察—持续再评估”的治理闭环。
在临床研究端，《备案指导清单》实行双向动态管理：机构可随时提交前沿技术纳入建议，经专家论证后纳入；对明令禁止、存在重大伦理问题、安全性存疑或已有同类产品上市的技术及时调出。
在转化应用端，技术与药械路径划分与药品、医疗器械审评审批联动。一旦同类药品获批上市或进入确证性临床试验，相关技术管理属性即重新界定，引导研发方向有序退出或转向。
获批应用后，实行“限制期观察+持续再评估+不合格退出”动态监管。出现严重不良反应或安全性有效性重大变化时，立即启动再评估并暂停应用，对经评估不合格者禁止临床应用。这种“有进有出、动态校准”的闭环管理，是提升生物医学领域治理现代化水平的关键一步。
■健康报：此前先行开展过生物医学新技术的试点地区在《条例》实施后是否享有特殊政策？
答：此前在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、河北省秦皇岛市北戴河区、广东省广州市南沙区、四川省成都市、湖南省长沙市等地开展的细胞、基因治疗等技术试点工作，为立法作了实践准备。《条例》实施后，除国务院特别授权调整适用外，所有地区包括前期试点地区均须严格执行《条例》。各试点地区要按要求完成政策衔接，对前期依据原有试点政策批准或备案开展临床应用的新技术依法依规妥善处理，并不得再依据原有试点政策批准或备案新的生物医学新技术临床应用。
■健康报：下一步将采取哪些措施确保《条例》落地见效？
答：制度的生命力在于执行。下一步，将重点抓好五个方面的工作。
一是强化技术支撑与监督执法。各级卫生健康行政部门须将《条例》贯彻作为重点任务，细化任务清单，组织专业力量加强技术指导；利用信息化系统实施精准监管，建立常态化监管机制，畅通投诉举报渠道，依法严肃处理违法违规行为。
二是压实机构主体责任。临床研究发起机构和临床研究机构是第一责任主体，须严格履行备案审批程序，健全内部管理制度，配备伦理审查、质量管理、风险监测等力量，科学选择研发路径，履行数据上报和不良事件报告义务。
三是强化专业支撑机构职能。专业机构要把好备案核实、转化评估及再评估质量关，及时对接前沿技术，完善专家库建设，确保审查与再评估标准衔接、结果互认。
四是加强宣传培训与舆论引导。各级卫生健康行政部门应将《条例》纳入理论学习内容，面向科研机构、企业精准解读实操问题，及时回应关切，做好正面引导。
五是注重信息共享与经验交流。各级卫生健康行政部门需加强与科技、药监等部门的协调，建立健全跨部门协同机制，推动监管信息互联互通，各地确保步调一致、标准统一。
《条例》的颁布实施，开启了我国生物医学新技术法治化、规范化、科学化管理的新阶段。国家卫生健康委及其专业机构（生物中心、医管中心）将持续加强能力建设，提高生物医学新技术评估专业化水平，以高度的政治责任感和历史使命感，为建设健康中国、促进生物医药产业发展、增进人民健康福祉作出新的更大贡献。
文：健康报记者 吴倩
编辑：于洋
校对：马杨
审核：秦明睿 徐秉楠
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