市场策略必读：5月全球新药获批、审评、临床及交易数据全解析|egfr|免疫|原研|抗体|新药|欧洲肿瘤内科学会|靶点

医药健康领域正经历深度变革，无论本土药企、跨国巨头还是创新Biotech，精准把握全球研发与市场动向已成为竞争关键。为此，医药魔方分析师团队推出《全球新药月报》，帮助业界快速获取全球药企最新研发情报，掌握交易动向。报告主要聚焦以下内容：

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一、上月全球新药研发进展

根据公开资料不完全统计，截止到2026年5月31日，医药魔方为大家收录到了最近的全球新药重大研发进展共计22条。其中涉及药物获批上市信息4条，临床重大进展17条，重大特殊审评审批资格1条，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述新药研发进展事件的重点解析，并提供不同个性化标签帮助客户快速理解事件核心看点，以下内容节选自报告原文。

第四代EGFR TKI

50 EGFR-NCMs

Black Diamond Therapeutics公布了silevertinib用于一线NSCLC伴EGFR非经典突变2期结果

2026年05月21日，Black Diamond Therapeutics公布了silevertinib（BDTX-1535）用于一线NSCLC伴EGFR非经典突变（NCMs）的2期临床试验结果。结果显示，43例患者接受200 mg每日一次剂量治疗，中位随访11.2个月，初步中位PFS达15.2个月（95% CI: 10.8; NE），中位DOR尚未达到。ORR为60%，DCR为91%。在19例脑转移患者中，7例有可测量CNS靶病灶，CNS ORR达86%；无患者发生新发脑转移。所有可评估患者均观察到VAF下降，涵盖25种不同EGFR-NCM，包括PACC突变。安全性方面，未见新安全信号，剂量降低后3级以上TRAE发生率降至28%。公司计划于2026年晚些时候与FDA讨论关键性开发计划。

来源：Black Diamond Therapeutics官网

信息补充：

Silevertinib是首款针对EGFR非经典突变的第四代口服共价脑渗透TKI，选择性靶向非小细胞肺癌的经典和50多种非经典EGFR突变。历史数据中，EGFR-NCM患者一线TKI治疗的中位PFS通常低于6个月，本次试验15.2个月的mPFS显示出显著改善，且CNS ORR 86%、零新发脑转移，提示其在CNS控制方面的差异化优势。在接受测试的200毫克剂量组中，43名患者中有60%出现了≥3级TRAE；剂量降低后这一比例降至28%。鉴于此，该团队提议将150毫克剂量组纳入注册试验。这表明未来silevertinib 的疗效可能会随着剂量降低而进一步下降。Black Diamond计划2026年与FDA讨论关键试验方案，若获批，有望填补该亚群的治疗空白。

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来源： Black Diamond Therapeutics官网
全球EGFR抑制剂共历经了四代更迭：
- 第一代 EGFR TKI：可逆性小分子结合，代表药物：吉非替尼、厄洛替尼，优势为其可竞争性、可逆性结合于EGFR激酶结构域的ATP结合位点，阻断下游信号通路。缺点为存在不可避免的耐药（T790M）以及血脑屏障渗透率很低
- 第二代 EGFR TKI：泛HER家族不可逆共价结合代表药物：阿法替尼、达可替尼，技术特点为分子结构中引入了迈克尔加成受体（Michael Acceptor），与EGFR、HER2、HER4的半胱氨酸残基形成不可逆的共价键。试图通过极高的亲和力强行克服T790M耐药。优点：PFS略有提高，对部分第一代药物无效的非经典突变表现出初步疗效，缺点为严重的野生型（WT-EGFR）毒性，临床剂量受限，限制了实际PFS的上限，同时对T790M耐药突变收效甚微。
- 第三代 EGFR TKI：针对经典突变 + T790M耐药突变进行双重特异性优化的不可逆共价抑制剂，代表药物为奥希替尼、伏美替尼、阿美替尼。其最大特点是PFS比第二代略有延长、“野生型豁免（WT-sparing）”、高效杀伤T790M阳性肿瘤以及卓越的脑渗透能力，缺点为面对非经典突变时，由于空间位阻，其亲和力急剧下降，且长期使用3代药物后，EGFR激酶结构域会发生C797S突变，共价键无法形成，3代药物彻底失效（EGFR C797S突变为ATP结合位点内第797位密码子上的半胱氨酸被丝氨酸取代，导致奥希替尼与突变型EGFR之间的共价键丢失）。
- 第四代 EGFR TKI：呈现不同的进化路线，其中Blueprint Medicines 的BLU-701、BLU-945主要应用于3代耐药后的“三突变（19del/T790M/C797S）”的后线解救，但BLU-945的ASCO 2023会议上的PR结果不尽人意，该管线目前处于Inactive状态，BLU-701也处于非活跃状态，根据医药魔方NextPharma数据库显示，目前处于活跃状态最高研发阶段的EGFR C797S抑制剂为威尚生物的WSD0922-FU，WCLC 2025会议上公布了ORR（EGFR C797Sm+ NSCLC）达60.6%。而Silevertinib代表了第四代 EGFR TKI的另一个分支：广谱、入脑、高选择性的“MasterKey”，能够同时阻断多达50种空间变构的非经典突变，同时保持高度的野生型（WT）豁免。

2期头对头优效

fAAT水平100%达标

Efdoralprin alfa在AATD相关肺气肿2期头对头试验中优于标准补充疗法

2026年5月18日，Sanofi公布了其在研药物efdoralprin alfa（SAR447537，前身为INBRX-101）治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺气肿的全球ElevAATe 2期研究（NCT05856331）结果。该研究为双盲、随机、对照试验，将97名患者按2:2:1比例随机分配至efdoralprin alfa每3周（Q3W）或每4周（Q4W）给药组，或每周一次血浆来源α-1抗胰蛋白酶（pdAAT）补充治疗组。研究主要终点为从基线至第32周稳态时平均血清功能性AAT（fAAT）浓度变化。结果显示，efdoralprin alfa Q3W组较pdAAT组实现了超过三倍的fAAT谷浓度升高（24.1 μM vs 7.6 μM，p<0.0001），达到主要终点。所有关键次要终点亦均达到统计学显著性（p<0.0001）。在32周研究期间，efdoralprin alfa Q3W组患者fAAT水平100%时间维持在正常范围下限（23.8 μM）以上，而标准治疗组仅为40.8%。

图片来源：Sanofi官网

Efdoralprin alfa安全性与pdAAT相当，最常见治疗 emergent不良事件为COPD加重、头痛和COVID-19感染；≥2级COPD加重发生率在Q3W组数值上低于对照组（26.8% vs 44.4%）。Sanofi目前正与全球监管机构就efdoralprin alfa的下一步开发进行沟通。该药物已获得美国快速通道资格和孤儿药资格，以及欧盟孤儿药资格。长期安全性和疗效数据正在ElevAATe开放标签扩展研究（NCT05897424）中进一步评估。

图片来源：Sanofi官网

信息补充：

Efdoralprin alfa作为重组人AAT-Fc融合蛋白，是近40年来AATD领域首个在头对头试验中显示出显著优于现有标准补充疗法的在研疗法，具有潜在改变临床实践的意义。Efdoralprin alfa通过延长半衰期实现Q3W给药/Q4W给药即可使fAAT水平100%时间维持在正常范围，远优于需每周注射的pdAAT。且重组Fc融合设计避免了血浆来源产品的供应限制和潜在病原体风险，为AATD这一长期缺乏创新的罕见病提供了全新的恢复性治疗路径。
美国快速通道和孤儿药资格将加快其审评进程，Sanofi已启动与全球监管机构的对话，预计3期注册性试验规划将很快明确。全球约23.5万AATD患者中90%未被诊断，潜在可及人群规模可观，若获批有望成为首款实现正常fAAT水平持续覆盖的疗法。尽管长期肺功能获益仍需在扩展研究和未来3期试验中验证，但本次2期数据已为该领域带来实质性进展。
Efdoralprin alfa的2期数据显示，在接受重组融合蛋白治疗后，有2名患者检测出抗药抗体（ADA），虽然目前是“短暂性且非中和抗体”，但由于重组外源蛋白与人体天然pdAAT在糖基化修饰上存在微观差异，在三期大规模长期给药中，需高度警惕高滴度ADA导致药物失效或引发型免疫复合物肾炎的风险。AATD相关肝硬化是因为突变Z蛋白在肝细胞内折叠错误无法分泌导致的获得性毒性。Efdoralprin alfa作为外源注射蛋白，只能保护肺，完全无法解决或缓解患者本身的肝脏病变。这一机制盲区为后续的RNAi/RNA编辑药物留下了巨大的错位竞争空间。
根据医药魔方NextPharma数据库显示，目前获批的AATD疗法仅有A1AT酶替代疗法，其余处于临床阶段的主流技术路线，且仍处于较活跃状态的管线有以下几类（除A1AT- Fc融合蛋白以外）：

siRNA疗法：Takeda Pharmaceuticals的fazirsiran（Ph3，FDA已授予BTD），PiZZ基因型的α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)患者同时存在肺病和肝病，其中肺病可以通过补充AAT治疗，但是补充AAT不能治疗肝病，RNAi疗法则有望治疗AATD相关肝病。
RNA编辑疗法：Wave Life Sciences的WVE-006（Ph1/2），WVE-006是一种first-in-class的GalNAc偶联RNA编辑寡核苷酸，能够矫正SERPINA1 Z allele编码的mRNA单碱基突变，恢复表达野生型alpha-1 antitrypsin蛋白。WVE-006是第一个进入临床研究的RNA编辑疗法。
基因编辑疗法：Regeneron的TSRA-196，2026年2月获得FDA授予的FTD和ODD资格。
基因疗法：Krystal Biotech的KB408（Ph1），KB408 是Krystal Biotech新型载体的吸入（雾化）制剂，旨在递送两个 SERPINA1 基因拷贝，该基因编码正常人 AAT 蛋白。
A1AT稳定剂：BioMarin Pharmaceutical的BMN 349（Ph1），预计2026年8月完成主要终点。

二、上月全球新药交易进展

2026年5月全球共计发生89笔交易，首付款金额18.94亿美元，交易总金额353.37亿美元。其中中国相关交易共计33笔，首付款金额13.86亿美元，交易总金额271.15亿美元。

数据来源：NextPharma®数据库；单位(百万美元)

数据说明：统计时间截至2026年5月31日

医药魔方依据产品、交易金额、企业等因素收录了其中11笔重点交易: 其中涉及国内交易共4笔，涉及境外交易共7笔；另外还收录了8笔重大并购事件，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述交易事件的重点解析，以下内容节选自报告原文。

国内交易

恒瑞医药与百时美施贵宝达成全球战略合作及许可协议

2026年5月12日，恒瑞医药与百时美施贵宝（BMS）宣布达成全球战略合作及许可协议，双方将共同推进13款覆盖肿瘤学、血液学及免疫学领域的早期创新项目。合作组合包括4项恒瑞医药肿瘤学及血液学项目、4项BMS免疫学项目，以及5项双方依托恒瑞研发引擎与多元创新技术平台共同研发的创新项目。

根据协议，BMS将获得恒瑞原研项目及依托恒瑞平台共同研发项目在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区以外全球范围的全球独家权利；恒瑞医药将获得BMS原研项目在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家权利，BMS保留上述区域以外全球其他区域权利。恒瑞医药将全面负责相关项目的早期临床开发，以加速临床概念验证；恒瑞同时拥有共同开发特定项目的选择权，并有机会与BMS在全球范围内共同开展特定项目的商业化活动。

财务条款方面，BMS将向恒瑞医药支付可达9.5亿美元的相关付款，包括6亿美元首付款、第一笔周年付款1.75亿美元，以及第二笔有条件的2028年周年付款1.75亿美元。协议潜在总交易额可达约152亿美元，包括共同研发项目选择权的行使，以及所有项目达成相应开发、注册及商业化里程碑付款。此外，恒瑞医药有权向BMS收取产品净销售额的分级销售提成，适用范围不包括中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区。交易尚需根据美国《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法案》获得相关监管批准并满足惯例交割条件，双方预计协议将于2026年第三季度完成交割。

相关信息：

本次合作是中国创新药企与跨国药企之间少见的多项目、双向权益、平台型战略合作。不同于单一资产授权，本次交易同时覆盖恒瑞原研早期资产、BMS免疫学项目以及基于恒瑞研发平台共同产生的新项目，交易结构兼具区域权益交换、全球许可、共同开发选择权和潜在共同商业化安排。恒瑞在早期临床开发阶段承担核心执行职责，体现其在新靶点验证、候选药物发现和早期临床推进方面的能力；BMS则主要贡献全球临床开发、注册和商业化体系。
恒瑞医药近年来持续强化国际化BD，已围绕ADC、心血管、肿瘤免疫等方向开展多项海外授权。本次交易的首付款达到6亿美元，潜在总金额约152亿美元，显示跨国药企对中国创新药公司早研平台和项目组合的认可度进一步提升。对于恒瑞而言，该合作不仅带来大额非稀释性资金，也为其早期项目提供全球开发与商业化路径，并通过引入BMS免疫学项目补强大中华区管线。
BMS近年来在肿瘤、血液学和免疫学领域持续进行管线组合管理。本次合作可帮助其以组合方式获取多个早期资产，同时利用恒瑞在早期研究和临床概念验证方面的效率优势，降低单项目早期开发不确定性。对于跨国药企而言，中国创新药企不再仅是单一项目供给方，也逐步成为早期创新组合和研发平台合作伙伴。

国外交易

Regeneron与Parabilis Medicines达成多靶点战略研究合作

2026年5月18日，Regeneron宣布与Parabilis Medicines达成战略研究合作，双方将基于Parabilis的Helicon™肽平台发现和开发多个治疗候选药物，合作重点包括抗体-Helicon™偶联药物（Antibody-Helicon™ Conjugates，AHC）。该合作旨在利用Helicon肽单独成药或作为抗体偶联载荷，探索历史上难以成药的靶点。

根据协议，双方将合作发现新的Helicons和AHCs，Regeneron随后负责相关候选药物的开发、生产和全球商业化。合作初始包括5个靶点，Regeneron可通过额外期权付款选择更多靶点。Parabilis将获得1.25亿美元付款，包括5000万美元首付款及Regeneron承诺在Parabilis下一轮股权融资中投资7500万美元；在5个初始靶点下，Parabilis还可获得最高约22亿美元开发、监管和商业化里程碑付款，并有资格获得未来获批产品净销售额最高至低双位数比例的分级特许权使用费。

相关信息：

Helicon™为稳定化、具备细胞穿透能力的α螺旋肽，设计目标是结合细胞内蛋白靶点，包括传统小分子难以有效结合的平面结构或“不可成药”靶点。AHC借鉴传统ADC的“抗体定向递送”逻辑，但其载荷并非主要用于细胞毒杀伤，而是通过Helicon肽调节特定细胞内蛋白。该技术若验证成功，可能拓展抗体偶联药物的应用场景，从肿瘤细胞杀伤延伸至更广泛的细胞内靶点调控。
Regeneron拥有VelocImmune®等成熟抗体发现平台，在全人源抗体、双特异性抗体和遗传学驱动靶点发现方面具备深厚积累。本次合作将Parabilis的细胞穿透肽平台与Regeneron抗体工程能力结合，符合大型生物技术公司通过平台合作拓展新药物形态的策略。由于项目仍处于发现和临床前阶段，后续关键在于Helicon肽的细胞内递送效率、靶点选择、组织选择性、免疫原性和可开发性。
抗体偶联技术正在从传统ADC向更多载荷类型扩展，包括放射性核素、免疫调节分子、寡核苷酸和蛋白/肽类载荷。AHC代表了偶联药物平台向“精准细胞递送+细胞内功能调控”的进一步探索，其行业价值不仅取决于单一候选药物，也取决于平台在多靶点、多适应症中的可复制性。

收并购

Bayer与Perfuse Therapeutics达成收购协议

2026年5月5日，Bayer与Perfuse Therapeutics宣布达成协议，Bayer将全资收购Perfuse Therapeutics。通过本次收购，Bayer将获得PER-001全部相关权利。PER-001是一款处于II期临床开发阶段的小分子内皮素受体拮抗剂，拟用于青光眼和糖尿病视网膜病变治疗。

根据协议，本次交易总潜在价值最高24.5亿美元，包括3亿美元首付款，以及基于成功标准支付的开发、监管和商业化里程碑付款。交易需获得必要反垄断批准及Perfuse股东批准后生效。

相关信息：

PER-001是一款玻璃体腔内植入剂，采用可生物降解植入物形式，通过一次性25G给药装置注入眼内并持续释放药物。内皮素是强效血管收缩因子，在青光眼、糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性和视网膜静脉阻塞等眼病中上调，并参与炎症和细胞死亡过程。PER-001旨在通过拮抗内皮素受体改善眼部缺血相关病理变化。
青光眼是不可逆视力损伤的重要原因，现有治疗主要围绕降低眼压展开，但无法完全满足独立于眼压控制的神经保护和疾病修饰需求。糖尿病视网膜病变则是糖尿病微血管并发症，涉及视网膜缺血、渗漏和新生血管形成。PER-001的开发目标包括改善青光眼患者视野、改善糖尿病视网膜病变患者对比敏感度并降低缺血，若临床验证成功，有望成为眼科疾病修饰疗法。
Bayer在眼科领域长期拥有Eylea等核心产品及丰富商业经验。随着抗VEGF眼科市场竞争加剧，Bayer需要补充具有不同机制和疾病修饰潜力的后续管线。Perfuse的持续释放递送平台和PER-001为Bayer提供了青光眼和糖尿病视网膜病变两个高未满足需求市场的差异化资产。

三、上月重点数据统计