GSK重磅新药在国内获批新适应症|免疫|单抗|安慰剂|新适应症|治疗|粒细胞

6月23日，葛兰素史克（GSK）宣布，中国国家药品监督管理局已批准美泊利珠单抗注射液用于成人和12岁及以上青少年无明确的非血液学继发性病因的高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）的治疗。

高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）以血液和/或组织中嗜酸性粒细胞水平增多为特征，常累及皮肤、肺部、胃肠道和心血管系统，且随时间推移对器官组织的损伤逐步加重，甚至导致死亡。糖皮质激素、细胞毒性/免疫抑制药物等传统药物疗效不一，且常伴有显著的不良反应和高复发率。

据公开资料显示，美泊利珠单抗抗是一款“first-in-class”抗IL-5人源化单克隆抗体，也是全球首个获批的抗IL-5单抗。美泊利珠单抗之所以在众多药物中脱颖而出，关键在于其独特的作用机制。它精准靶向白细胞介素-5（IL-5）。IL-5在人体免疫系统中扮演着重要的角色，它是2型炎症中的核心细胞因子，而2型炎症则是多种疾病背后的潜在驱动因素。

此次该药新适应症获批是基于NCT02836496Ⅲ期国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。该研究在既往标准治疗基础上，评估皮下注射美泊利珠单抗与安慰剂相比在HES患者中的疗效和安全性。

该研究共纳入108例HES成人患者，按1:1随机分配，在原有治疗（包括但不限于口服糖皮质激素、免疫抑制剂和/或细胞毒性药物）基础上，每4周接受美泊利珠单抗300mg或安慰剂皮下注射，治疗持续32周。

研究结果显示：与安慰剂相比，美泊利珠单抗显著降低HES患者发作或退出研究的风险50%（发作/退出比例：28% vs 56%，P=0.002）；首次发作风险降低66%（HR 0.34，P=0.002）；第20–32周期间发作比例显著更低（17% vs 35%，P=0.02；OR 0.33，95% CI 0.13–0.85）；年化发作率显著降低66%（0.50次/年 vs 1.46次/年，P＜0.001）；治疗第2周时外周血嗜酸性粒细胞（EOS）计数即骤降约88%（从1460个/μL降至170个/μL），第8周达到最低水平且持续维持至第32周。

在安全性方面，不良事件总体发生率与安慰剂组相当（89% vs 87%），研究中未发现新的安全性信号。

此前，美泊利珠单抗抗在中国已获批的适应症包括嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA），重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）及慢性阻塞性肺疾病（COPD）。其中EGPA，SEA和CRSwNP适应症均已被纳入国家医保目录。