极目新闻记者 王晨曦
通讯员 田娟 齐剑东
实习生 张心雨 蔡宏语
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在欧洲多家顶尖医院都无法根治、只能延缓恶化的疑难神经系统怪病，被武汉医生团队成功攻克。近日，比利时患者Alex前往华中科技大学同济医学院附属同济医院完成一年期复诊，复查结果显示病情毫无复发迹象，无需长期服药即可保持健康。这也再次长期证实，同济医院王伟团队自主研发的BCMA靶向CAR-T疗法，能够彻底逆转多发性硬化症患者的神经损伤，这款中国原创的神经免疫疾病治疗方案，收获了实打实的国际临床疗效验证。
欧洲求医无路，在武汉治疗抓住最后希望
四年前，Alex确诊复发-缓解型多发性硬化症，这是一种高发于青壮年、致残率极高的神经系统自身免疫病。患者自身免疫系统会错误攻击大脑和脊髓神经，破坏神经传导通路，也是全球青壮年非创伤性致残的首要元凶。
确诊仅一年，Alex病情急剧恶化，身体机能断崖式下滑。患病前，他热爱攀岩、骑行、足球等多项户外运动；患病后，他走路姿势怪异如同螃蟹，短途出行必须拄拐，长途出行只能依赖轮椅。病情最严重时，他连步行前往家门口便利店都十分困难，身为父亲，他甚至不敢抱自己年幼的儿子，害怕身体失控摔伤到孩子。外出工作时，他还需要学生帮忙推送轮椅，日常起床、上班都成为极大的挑战。
Alex的母亲本身是比利时神经科专科医生，深知这类疾病的治疗瓶颈。母子二人辗转欧洲多家顶尖医院求医，得到的答案始终一致：该病无法根治，现有药物仅能延缓病情恶化，无法逆转已经受损的神经功能。2024年，就在全家陷入绝望之际，Alex母亲了解到，同济医院正在开展全球首个CAR-T细胞治疗进展型多发性硬化症临床研究，这也是他们最后的救命机会。
突破国际医学禁区，破解血脑屏障治疗难题
一直以来，CAR-T疗法多用于血液肿瘤治疗，将其应用于神经系统免疫疾病，是全球医学界公认的“无人区”，存在三大世界级医学难题：CAR-T细胞能否穿透阻隔药物进入大脑的血脑屏障、能否精准清除致病细胞且不伤正常神经组织、会不会引发致命神经副作用，此前全球范围内均无解决方案。
同济医院神经内科王伟团队没有现成治疗模板可以参考，从用药剂量、给药方式到术后监测标准，全部需要从零自主搭建。为保障患者安全，团队经过多轮严苛学术审查与伦理审批，同时组建神经内科、血液科、ICU、影像科、免疫科等多学科联合诊疗团队，搭建快速应急反应体系，全程实时监测患者身体各项指标，守住治疗安全底线。
同济医院田代实教授介绍，入院之初团队对Alex开展了全方位严格筛查，严守临床研究准入标准，最大限度规避未知治疗风险，整个临床研究方案也已完成国际平台注册，全程合规开展。
治疗效果远超预期。CAR-T细胞回输短短数周后，Alex就可以重新站立；数月内，他逐步恢复独立行走能力，顺利抱起孩子、重返讲台授课。如今一年半过去，他彻底丢掉拐杖，重新捡起跑步、骑行、攀岩等爱好，完全回归正常生活。家人惊喜地称他为“奇迹先生”，同事也看不出他曾是重度残疾。
本次复诊数据进一步证实，CAR-T细胞能够顺利穿透人体血脑屏障，在中枢神经系统内部完成长效免疫重塑，从根源上清除致病B细胞。王伟表示，此次长期随访结果，彻底回答了国际医学界长期存在的三大疑问，填补了神经免疫疾病CAR-T治疗领域的空白。
中国方案惠及全球，创新疗法有望进一步普及
此次顺利复诊，不仅见证了一位海外患者的重生，更标志着中国原创CAR-T神经免疫治疗范式，完成从临床破冰到长期疗效验证的关键跨越。2024年，该团队相关研究成果刊发于国际顶级期刊《细胞》，被全球同行评价为自身免疫疾病治疗领域划时代突破。2025年4月，王伟团队牵头发布国内首部CAR-T治疗难治性神经免疫疾病专家共识，把前沿临床研究成果转化为全国统一规范化诊疗标准。
同济医院秦川教授说，截至目前，同济医院该疗法已救治近百名各类难治性神经免疫疾病患者。在前期视神经脊髓炎临床队列中，超八成既往无有效治疗方案的患者，单次CAR-T治疗后，三年以上无病情复发。
区别于传统药物长期服药抑制免疫的治疗模式，这款中国原创疗法核心逻辑是免疫重置：仅需单次细胞回输，就能实现长期病情控制，无需后续长期吃药维持，彻底改变了神经免疫疾病终身用药的传统治疗思路。王伟表示，未来该疗法有望进一步普及，推动神经免疫疾病治疗从“病情控制”迈向“临床治愈”新阶段。
目前该疗法仍处于临床研究阶段，海外患者咨询热度居高不下，团队每周都会收到多封国外患者求医邮件。受制于临床研究需要高频随访、海外患者签证流程等客观因素，现阶段团队暂未大规模接收海外患者入组。
复诊结束后，Alex一家与同济医疗团队定下明年之约。这场双向奔赴的新生之约，是海外患者对中国医疗技术的认可，更是中国医学自主创新走向世界的有力证明。
（来源：极目新闻）
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