中西医结合论坛丨从“经验”到“证据”：MUST 系列研究的中医药循证方法学探索|中西医|保心丸|循证|方法学|葛均波

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2026 年 5 月 28 日至 31 日，第二十届东方心脏病学会议（OCC 2026）在上海世博中心举行。在中西医结合论坛上，“如何以现代语言讲好中国医学故事”，“如何以现代循证方法评价中医药的疗效与安全性”成为讨论的焦点之一。围绕这一主题，大会主席、中国科学院院士葛均波于 5 月 29 日上午的“大家讲坛”介绍了麝香保心丸 MUST 系列研究的立题与设计，复旦大学附属华山医院施海明教授则在当日下午的“主题演讲”板块解读了其中的 MUST-K 亚组分析结果。

研究背景：中医药评价需要循证支撑

葛均波教授在报告中梳理了中医药从经验医学向循证医学迈进的路径。他指出，中医学以整体观见长，而传统医学与现代医学并非对立；中医药若要在国际学术平台上获得认可，需要在统一的规则与方法下，以高质量循证证据说明其疗效与安全性。MUST 研究正是在这一思路下设计与开展的。

MUST 主研究：设计与主要结果

据葛均波教授介绍，MUST 研究采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计评价麝香保心丸，是中医药领域规模较大、符合国际规范的同类研究之一；其特点在于以主要不良心血管事件（MACE，硬终点）作为主要研究终点，并设安慰剂对照、随访长达 24 个月以评估长期安全性。结果显示，随访 24 个月时，麝香保心丸组的 MACE 发生率较安慰剂组降低 26.9%。

“A 到 W”证据体系：覆盖多类人群

在主研究的基础上，研究团队进一步开展了系列亚组与卫生经济学分析，形成覆盖不同人群的证据体系：糖尿病人群（MUST-D）、女性人群（MUST-F）、合并肾功能不全人群（MUST-K）、不同体重人群（MUST-W），以及药物经济学评估（MUST-E）。这一系列分析的目的，是在主研究结论之外，进一步明确不同冠心病人群中的疗效与适用性。

MUST-K 亚组：肾功能不全人群的疗效与安全性

施海明教授报告了 MUST-K 亚组分析。该分析针对 1354 例合并轻中度肾功能不全（估算肾小球滤过率 eGFR < 90 ml/min/1.73m²；麝香保心丸组 655 例、安慰剂组 699 例）的稳定型冠心病患者展开，两组在常规西药治疗基础上分别每日三次加用麝香保心丸或安慰剂，随访 24 个月，相关成果已发表于国际期刊 Phytomedicine（IF=8.3）。

报告显示：主要终点方面，随访 24 个月时麝香保心丸组 MACE 发生率为 2.4%，安慰剂组为 3.4%，相对下降 29.4%；Landmark 分析提示两组主要终点生存曲线在约 12—16 个月出现斜率变化。次要终点（全因死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中、因不稳定心绞痛或心力衰竭住院及接受冠脉血管成形术的复合结局）方面，麝香保心丸组发生率为 10.1%，安慰剂组为 11.9%，相对下降 15.1%；Landmark 分析显示 14 个月时差异具有统计学意义（P=0.046）。安全性方面，麝香保心丸组的不良事件、严重不良事件发生率与安慰剂组相当。施海明教授认为，上述结果提示其心血管保护作用可能随用药时间延长而逐渐显现。

方法学意义与展望

从主研究到“A 到 W”系列亚组，MUST 研究以国际规范的研究设计、可量化的终点指标与长期随访数据，为中成药的循证评价提供了一条可参考的方法学路径。与会专家认为，这一探索的价值不仅在于一项具体研究的结果，更在于其示范意义——说明中医药可以在统一的循证框架下接受检验。正如葛均波院士所言，未来仍需更多大样本、设计严谨的中成药研究，进一步明确药物的有效人群与作用机制，推动中医药评价从“经验”走向“证据”。