6 月 29 日，CDE 官网显示，默克申报的 尼罗司他片 （Nirogacestat） 上市申请获得受理。今年 5 月，该药已被 CDE 纳入优先审评， 用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病（也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病）的成人患者。
Nirogacestat是一种 first-in-class 疗法， 已获得美国 FDA 和 欧洲药品管理局 (EMA) 批准上市，是治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者的系统性标准疗法。 2025 年 4 月， 默克于以 39 亿美元收购 SpringWorks Therapeutics 囊获了这款药物。
FDA 和 EMA 的批准是基于其 III 期 DeFi 试验的结果，该试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险显著降低 71%（HR= 0.29）。 Nirogacestat 组的中位 PFS 尚未达到，而安慰剂组为 15.1 个月。
根据 RECIST v1.1 标准， Nirogacestat 组的确认 ORR 为 41%，而安慰剂组为 8%； Nirogacestat 组的完全缓解率为 7%，而安慰剂组为 0%。 Nirogacestat 组的中位首次缓解时间为 5.6 个月，安慰剂组为 11.1 个月。
无论基线特征（包括性别、肿瘤位置、肿瘤灶数、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史）如何， Nirogacestat 组的PFS 和 ORR 均优于安慰剂组。
Nirogacestat 展现出良好的安全性和耐受性。接受 Nirogacestat 治疗的患者中最常见的不良事件（发生率> 15%）包括腹泻、卵巢 毒性、皮疹、恶心、疲乏、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。
目前在研产品中，同为口服γ-分泌酶抑制剂的包括Varegacestat（AL102，Immunome），2026年4月刚向FDA递交了上市申请。
在硬纤维瘤治疗领域，在研药物包括Tegavivint（Iterion Therapeutics，大中华区权益归属冠科美博/Apollomics）、FOG001（zolucatetide，Parabilis Medicines）、ES-014（科望医药/Elpiscience）等。
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