对1型糖尿病患者来说,胰岛素不是可有可无的药,而是每天维持生命运转的关键。
问题在于,注射胰岛素只能“外部补给”,却很难完全模拟人体自身胰岛β细胞的精细调节。
正常β细胞会根据血糖变化随时分泌胰岛素,饭后多一点,空腹少一点,像身体里自带的“血糖调度员”。一旦这些细胞被免疫系统破坏,血糖控制就变成了一场长期拉锯。
如今,干细胞技术带来的新思路,正是尝试把这种丢失的“调度员”重新补回来。
01、1型糖尿病的根源,不只是“缺胰岛素”
很多人理解糖尿病,会直接想到“血糖高”“要打针”。但1型糖尿病的核心问题更具体:患者体内负责分泌胰岛素的胰岛β细胞,被自身免疫系统持续攻击,数量大幅减少,身体因此失去稳定分泌胰岛素的能力。
这也是为什么单靠外源性胰岛素很难做到完美替代。胰岛素针剂、胰岛素泵和血糖监测设备已经让患者生活质量明显改善,但它们依然是在“模拟”人体系统,而不是恢复原有系统。
血糖受饮食、运动、睡眠、压力影响很大,稍有波动就可能带来低血糖或高血糖。长期来看,血管、神经、肾脏和眼底也会承受压力。
干细胞疗法的价值,就在于它把治疗目标往前推了一步:不是单纯补充胰岛素,而是在实验室里制造出能感知血糖、分泌胰岛素的胰岛样细胞,再移植到患者体内。
换句话说,它不是只给身体“送货”,而是尝试重新建立一个可以自己生产、自己调节的系统。
02、干细胞为什么能“造出”胰岛β细胞?
成人体内大约有30万亿个细胞,但这些细胞最初都来自发育早期的一小群干细胞。干细胞最重要的能力,就是可以分化成不同类型的细胞。
胚胎干细胞具有很强的多能性,而诱导多能干细胞则可以由成熟细胞重新编程而来,比如皮肤细胞、脂肪细胞,在实验室里被“拉回”到类似早期干细胞的状态。
这项技术的突破意义很大。1998年前后,人类胚胎干细胞开始进入医学研究视野;2007年,日本京都大学山中伸弥团队和美国威斯康星大学詹姆斯·汤姆森团队分别推动诱导多能干细胞技术发展,让科学家看到另一条路:成熟细胞也能被重新编程,再定向分化成需要的功能细胞。
放到1型糖尿病里,路径就比较清楚了:先获得多能干细胞,再通过一系列培养条件,让它们逐渐变成类似胰岛β细胞的细胞。这些细胞的关键不是“长得像”,而是要能真正响应血糖变化,释放胰岛素。只有做到这一点,它们才可能在人体内承担血糖调节功能。
03、临床数据已经出现:有人减少甚至停止胰岛素
近几年,干细胞来源胰岛细胞治疗开始进入临床验证阶段。Vertex公司的VX-880项目,是目前关注度较高的方向之一。
2024年公布的早期临床结果显示,接受完整剂量治疗的12名1型糖尿病患者,在第90天均出现胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素分泌;所有患者达到糖化血红蛋白低于7%、血糖目标范围时间超过70%的推荐目标,11人减少或停止外源性胰岛素使用。
2025年美国糖尿病协会发布的信息进一步提到,12名受试者均恢复内源性胰岛素分泌,平均外源性胰岛素使用量下降92%,其中10人不再需要外源性胰岛素。
中国团队也带来了令人关注的进展。相关成果显示,科研人员将一名1型糖尿病患者的脂肪细胞重编程为诱导多能干细胞,再诱导形成胰岛样细胞并移植。患者在移植后75天摆脱胰岛素依赖,并在后续随访中保持较好的血糖控制。这个案例的意义在于,它使用的是患者自身来源细胞,为个体化细胞治疗提供了一个非常直观的样本。
这类进展说明,干细胞衍生的胰岛样细胞并不是停留在培养皿里的概念。它们已经开始在人体内存活、成熟,并释放出能被检测到的胰岛素信号。对于长期依赖胰岛素的患者来说,这代表治疗逻辑正在发生变化。
04、真正的希望,是让身体重新拥有“自我调节力”
干细胞治疗1型糖尿病最打动人的地方,不在于制造一个夸张的“治愈故事”,而在于它把医学方向从外部控制,推进到功能重建。
过去,患者每天都在根据血糖数字调整生活;未来,科学家希望恢复的是身体本身对血糖的感知和回应能力。
更前沿的探索也在推进。2025年,《新英格兰医学杂志》发表的一项结果显示,经过基因编辑的异体β细胞被移植到1型糖尿病患者体内,在没有使用免疫抑制药物的情况下,12周后未观察到针对移植细胞的免疫反应,同时检测到稳定且对葡萄糖有反应的胰岛素分泌。
这意味着,干细胞治疗的下一步,不只是“造出细胞”,还要让这些细胞在体内安全、稳定、长期地工作。
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