基因治疗在过去几年一直是生物技术研究的主要领域，最近获得FDA批准的新疗法(1)刚刚上市。它理论上能治好让人虚弱甚至致命的疾病，如镰状细胞贫血、脊髓性肌萎缩症，甚至不同类型的癌症。
乍一看，基因治疗似乎是一个利润丰厚的研究领域。对于那些它针对的病，患者几乎没有选择来控制病情，更不用说治愈了。
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但在2018年，高盛发布了一份报告(2)，预测基因治疗可能对那些想要“持续现金流”的研发公司来说是个挑战。报告称，由于基因治疗旨在通过一次性治疗治愈疾病，公司把自己的市场缩得比市场恢复还快，导致利润慢慢缩水。
五年多过去了，这个预测开始部分成真了，虽然不完全是高盛说的那些原因。最近几种基因治疗难以找到市场(3)，让研发公司焦头烂额。许多药物甚至尚未达到高盛描述的失败点。相反，它们每年就只治那么几个病人——根本赚不了钱。
这就是基因治疗没像预期那么赚钱的原因。
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每个患者的高昂费用让买家吃不消
基因疗法通过添加或改变患者的遗传代码（4），让身体能生成正常运转需要的蛋白质。整个过程对患者和提供治疗的公司来说，都贵得吓人。
例如，脊髓性肌萎缩症（5）的一次性基因治疗费用为212.5万美元。其他基因疗法的费用从数十万到数百万美元不等。就算卖这么贵，公司通常也就赚个薄利（6），如果需求低于预期，风险会很大。
虽然这些疗法可能比长期治疗更便宜，但许多患者无法承担如此高的前期费用。保险可能无法覆盖所有这些费用。医疗补助计划还可能对申请资格设卡（7），使获得治疗更加困难。
2022年，前总统乔·拜登发布了一项行政命令——《降低美国人的处方药成本》（8），想让医保和医疗补助的病人买药更便宜。2025年，总统唐纳德·特朗普上任后不久便撤销了该命令，作为更广泛的、名为《初步废除有害行政命令和行动》（9）的“往回滚”操作的一部分。
预算削减使研究更加困难
受最近政策影响的不光是拿医疗补助的病人。联邦政府在生物技术研究中扮演着重要角色（10），常掏钱搞那些短期赚不到钱的长期项目。
私营企业靠着国家掏钱的研究成果捞好处。但近期的变化使这些工作变得更加困难。
美国食品药品监督管理局（FDA）和美国国立卫生研究院（NIH）均在2025年3月进行大规模裁员（11），裁减了数千名员工。几个月后，NIH面临进一步裁员（12），大概250个岗位没了，其中国家癌症研究所砍了50个。
基因治疗在治疗癌症方面显示出前景(13)。减少从事这项研究的人员可能会拖慢进度，拉长研发周期。
特朗普还提出了2026年预算，原本要将美国国立卫生研究院的预算砍掉40%(14)，尽管该预算未获通过。2026年4月，他又拿出一份2027年提案，要把NIH的预算再砍50亿美元(15)。
这份提案指责NIH乱花钱、发布误导性信息、搞有风险的研究，“辜负了美国人民的信任”。
这份提案还要求关闭一批支持弱势群体的机构和中心，包括专注于HIV研究的项目(16)。基因治疗已显示出让HIV进入长期休眠的潜力。如果资金和机构支持减少，未来的研究进展可能就悬了。
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