2026年7月23日，Science联合撤稿观察发布报道称：2025年3月，一6岁女童在在上海交通大学医学院附属新华医院接受实验性基因编辑治疗后身亡。负责方案设计的为上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，女童身亡后，死讯长期不对外公开，而致女童身亡的基因编辑疗法的临床前研究，仍在2026年2月被仇子龙团队等发表于Nature。
2026年7月26日，上海交通大学医学院对此事发布情况说明：
针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。
医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。
医学院将根据调查情况严肃处理，感谢社会各界的关心与监督。
上海交通大学医学院
2026年7月26日
据周四的报道称，这名化名为“梅”的女孩在去年3月接受脊髓输注治疗一周后离世。该疗法向其体内注入数万亿枚特制病毒，这类病毒能够穿透大脑，用以治疗一种罕见遗传病；正是这种遗传病造成她轻度认知障碍
但报道称，女孩父母出资逾80万美元资助这项实验，但却没有充分了解其中的风险。
该首席研究员随后在著名的《自然》杂志上发表了一篇关于相关动物研究的论文，该论文完全没有提到梅，只是指出：“弥合临床前研究和临床转化之间的差距，依旧是一大严峻挑战。”
这起此前未对外披露的死亡事件，继 2018 年贺建奎事件之后，再次重创中国想要比肩美国、打造生物技术强国的发展愿景。贺建奎这名生物物理学家曾秘密培育出基因编辑婴儿，引发巨大丑闻。
梅患有一种罕见的遗传性疾病，称为Snijders-Blok-Campou综合征，已知全世界目前只有237人患有这种疾病。
该疾病由DNA单个碱基突变引发：本该是胞嘧啶（C）的位点突变为胸腺嘧啶（T），大多数患者的预期寿命正常，但普遍存在头部比正常人大，智力缺陷，只是病症轻重程度个体差异很大。
对于梅来说，这意味着她6岁时仍只能说简单短句，吃饭还要借助训练筷子，不过言语治疗和作业疗法正在起到改善作用。
这项临床试验由上海交通大学医学院附属新华医院神经科学家仇子龙领导，他是全球几位致力于将碱基编辑器（一种精度更高的CRISPR基因编辑工具）转化为罕见遗传疾病儿童的定制治疗的研究人员之一。
就在一个月前，一名患有危及生命的代谢疾病的婴儿在费城儿童医院成功接受了这种治疗。
仇子龙团队对梅实施此次治疗，目标是开展全球首例靶向大脑的基因编辑疗法，改写她神经元内的突变基因，使其能够合成一种重要的蛋白质。然而一周后，她死于严重的免疫反应。
七位为国际顶级学术期刊《科学》与Retraction Watch核查相关细节的专家表示，仇子龙及其团队淡化了这项临床试验存在的风险，并在成功几率很低的情况下，依旧进行了试验。
2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》在线发表"In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice"，报告新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE在小鼠脑内纠正Chd3 R1025W突变、改善行为异常，仅称“从临床前到临床转化仍存在显著挑战”，未提家属出资、未提对人类患者开展基因编辑治疗、也未提受试者死亡。
上述专家们呼吁，全面核查提交给《自然》杂志的这篇论文数据，称部分研究结果可能需要撤稿。
该案件还引发了一项争议：这类危险的治疗方法，最初是否应当在非致命性疾病患者身上进行试验。
1999年，18岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）接受针对肝脏遗传性疾病的基因治疗后死亡，尽管他所患病情较轻，但这场悲剧却让整个基因治疗领域的研究陷入寒冬，停滞长达十年。
（来源：叔丁醇钾版权属原作者 谨致谢意）
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