2026年8月6日，武田旗下消化领域罕见病产品瑞唯抒®（注射用替度格鲁肽）1.25mg规格正式获国家药品监督管理局批准，用于治疗短肠综合征（SBS）校正胎龄4个月及以上儿童患者。此次获批将适用年龄范围由此前的成人和1岁及以上儿童拓展至更低龄患儿，成为国内首个覆盖从婴幼儿到成人全年龄段SBS患者的肠康复治疗药物，填补了该领域长期无针对性药物治疗的空白。
儿童短肠综合征
亟待关注的罕见病群体
短肠综合征是指因小肠大部分切除或先天性短肠等原因，导致肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管无法满足营养或生长发育需求，出现以腹泻、水电解质紊乱及营养吸收障碍为主的症候群。婴幼儿最常见的病因包括坏死性小肠结肠炎、腹裂、肠闭锁和先天性肠旋转不良等疾病。研究数据显示，加拿大新生儿SBS的发病率约为24.5/10万活产儿，且早产儿发病率更高。根据中国SBS治疗协作组参与中心的数据，国内发病率有逐年上升趋势。2023年，短肠综合征被纳入我国第二批罕见病目录。
对于儿童患者而言，PSBS是儿童肠衰竭的主要病因之一。由于无法满足正常生长发育需求，约10%至15%的患儿存在中到重度发育迟缓，其中约10%发展为明确的脑瘫。肠外营养（PN）虽能提高存活率，但长期使用会引发肠功能衰竭相关肝病、导管相关血流感染、代谢性骨病等严重并发症，给患儿家庭带来沉重的经济和照护负担。南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授指出，短肠综合征需要长期随访和综合管理，创新疗法的发展为改善患儿长期预后提供了有力支持。
临床与真实世界数据双轮驱动
验证肠康复治疗价值
促进肠道自主功能恢复，减少PN依赖，是PSBS治疗的核心目标。研究证实，替度格鲁肽可增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，改善肠道通透性，从而有效促进肠适应。一项针对59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键III期研究显示，治疗24周后，69%的患儿PN需求量下降≥20%，12%完全脱离PN。西班牙一项多中心真实世界研究同样表明，71%的PSBS患儿在接受替度格鲁肽治疗后实现了静脉营养脱离，且其安全性特征与成人相似，未发现新的安全性信号。
首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心黄柳明教授强调，新规格获批使患儿肠功能有机会更早实现加速超适应，从而获得更好的营养和生长发育结局。浙江大学医学院附属儿童医院新生儿外科钭金法教授亦表示，这将进一步完善PSBS的诊疗策略，帮助患儿逐步减少对肠外营养的依赖。
据悉，自2022年在进博会首次亮相后，5mg规格替度格鲁肽已通过博鳌先行先试及后续纳入全国31个省市地区的城市普惠险特定药品目录，覆盖沪惠保、深圳惠民保、齐鲁保等多个项目，并于2025年被纳入我国首个《商业健康保险创新药品目录》。随着新规格的获批，武田中国将继续支持国家罕见病诊疗服务体系建设和保障机制完善。
采写：南都N视频记者 王道斌
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