据Lantheus公司8月14日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研发的经F-18标记、靶向Tau蛋白的PET显像剂Tauklarify™（florquinitau F 18注射液）上市，用于对存在认知障碍并正在接受阿尔茨海默病评估的成人进行脑部正电子发射断层扫描（PET），以识别存在tau蛋白神经原纤维缠结（NFT）病理特征的患者。

Florquinitau F 18是一种静脉注射的放射性诊断试剂，可与聚集的tau蛋白结合。在阿尔茨海默病患者的大脑中，tau蛋白聚集体结合形成神经原纤维缠结，这是阿尔茨海默病神经病理学诊断所需的两大要素之一。

Lantheus将Tauklarify定位为辅助指导诊断与治疗选择的多种手段之一（其他手段包括淀粉样蛋白PET和血液生物标志物），以应对当前正在研发中的100多种阿尔茨海默病疾病改善疗法，其中约30种针对Tau蛋白。

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该批准基于两项评估了Tauklarify用于识别存在Tau神经原纤维缠结病理改变患者的有效性的盲法阅片研究（研究1和研究2）。这些研究分析了来自三项临床试验受试者的TauklarifyPET图像。这些临床试验纳入的受试者包括：患有轻度阿尔茨海默病性痴呆（符合阿尔茨海默病第4阶段）的患者（n=152）、患有轻度认知障碍（符合阿尔茨海默病第3阶段）的患者（n=157），以及认知功能正常的受试者（n=308）。

所有受试者均接受了β-淀粉样蛋白PET扫描。在tau PET扫描中，受试者接受了剂量约为185MBq(5mCi)的Tauklarify静脉注射。

在研究1和研究2中，Tauklarify扫描图像由两组各五名独立的阅片者进行判读；这些阅片者均接受过图像判读培训，且在判读过程中对受试者的临床信息及β-淀粉样蛋白PET结果不知情。针对Tau神经原纤维缠结病理，每份扫描图像均采用二分类判读法（阴性或阳性）进行分类，并与基于受试者认知状态及β-淀粉样蛋白PET结果预先设定的参考标准（RS）进行比对：

  • Tau参考标准阴性：认知功能未受损且β-淀粉样蛋白PET扫描结果为阴性。

  • Tau参考标准阳性：认知功能受损（表现为阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆）且β-淀粉样蛋白PET扫描结果为阳性。

不符合上述类别的受试者（即认知功能正常但β-淀粉样蛋白PET结果呈阳性，或认知功能受损但β-淀粉样蛋白PET结果呈阴性）未被纳入阅片研究，因为他们对参考标准不构成贡献。

在研究1中，分析了279名受试者的影像资料。受试者中包括139名β-淀粉样蛋白PET阳性者（63名为由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍患者，76名为轻度阿尔茨海默病痴呆患者）以及140名β-淀粉样蛋白PET阴性者（经临床评估无认知障碍）。

在研究2中，分析了338名受试者的影像资料。受试者中包括170名β-淀粉样蛋白PET阳性者（94名为由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍患者，76名为轻度阿尔茨海默病痴呆患者）以及168名β-淀粉样蛋白PET阴性者（经临床评估无认知障碍）。

两项研究均达到了预先设定的成功标准：

  • 研究1（n=279）显示，阅片者阳性一致率（PPA）介于80%（95%CI：72%–86%）至88%（95%CI：82%–93%）之间，阴性一致率（NPA）介于98%（95%CI：94%–99%）至99%（95%CI：95%–100%）之间。

  • 研究2（n=338）显示，PPA介于68%（95%CI：61%–75%）至82%（95%CI：76%–87%）之间，NPA介于93%（95%CI：89%–96%）至99%（95%CI：96%–100%）之间。

此外，还评估了各项研究中的阅片者间一致性，结果显示研究1和研究2的广义Fleiss’kappa值（95%置信区间）分别为0.92（0.89,0.96）和0.86（0.82,0.89），表明具有较高的阅片者间一致性。

Tauklarify的安全性在两项临床试验中针对总计1,734名受试者进行了评估。报告的最常见不良反应包括头痛、恶心、注射部位反应、头晕和腹部不适。处方信息中还包含了关于误诊风险及辐射风险的警告与注意事项。

参考来源：‘Lantheus Announces FDA Approval of TAUKLARIFY™ (Florquinitau F 18 Injection), an F18-Labeled Tau PET Imaging Agent for Alzheimer’s Disease’，新闻稿。Lantheus Holdings, Inc.；2026年8月14日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。