一年前，Abcuro的ulviprubart在272例包涵体肌炎（IBM）患者的2/3期MUSCLE研究中未达主要终点。
外界几乎判定又一款罕见病药物折戟。
但生物制药的迷人之处在于，数据从不撒谎，有时只是需要更仔细地倾听。近日，这家马萨诸塞州的公司宣布完成6600万美元D轮融资。
一群精明的投资人为何押注一款“失败”的药物？
Ulviprubart是一款靶向KLRG1的同类首创单抗。
KLRG1选择性表达于高分化细胞毒性T细胞，IBM患者肌肉浸润的主要致病群体。
该药旨在精准清除致病T细胞，而非“地毯式”免疫抑制。
机制虽优雅，但MUSCLE研究在全体人群中未能显示统计学意义。
然而，预定义的亚组分析揭示：在IBMFRS>29的轻症患者中，疾病进展减缓了50%，且安全耐受性良好。
“治疗效应在疾病早期更易检出，这一模式在其他疾病中也有先例。”主要研究者、加州大学欧文分校的Namita Goyal博士在3月的GCOM会议上指出。
正是这个“50%”和一个“较轻”，让Abcuro和投资人选择继续下注。
IBM是一种无获批疗法的进行性致残疾病，美国约有4万例确诊，轻症占近半。
D轮资金将用于一项新的潜在注册研究，专门针对轻症患者。
Abcuro已与FDA沟通，计划2026年第四季度启动，2028年下半年公布顶线数据。
若结果积极，将提交BLA。
“我们已开始为临床试验做准备，致力在没有获批疗法的适应症中开发有效方案。”CEO Alex Martin表示，感谢投资者与公司共享对ulviprubart潜力的信念。
从2亿美元C轮到6600万美元D轮，从全体人群的失望到轻症亚组的希望，Abcuro的故事提醒我们：在罕见病研发中，“失败”与“成功”有时只隔一次精准的患者筛选。
MUSCLE的教训或许不在靶点，而在策略：错误人群中，好药也可能被噪声淹没。
当然，亚组分析永远是临床试验中最危险的诱惑。
从看到信号到验证疗效，中间横亘的是数千万美元和数以万计患者的等待。
2028年的答案，值得耐心守望。
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