8月25日，康诺亚生物医药科技有限公司（以下简称“康诺亚”）宣布，公司自主研发的BCMA×CD3 TCE（T Cell Engager，T细胞衔接器）CM336用于治疗天疱疮（pemphigus）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），进一步印证该药物在自身免疫性疾病领域的同类最优潜力，有望加速该药物在全球的临床开发。

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据了解，“孤儿药”又称为罕见药，是一个形象的称呼，专指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。获得这个认定后，药企就能拿到‌税收减免、研发资助以及长达数年的市场独占期。天疱疮是一种慢性、复发性、严重的表皮内棘层松解性大疱性皮肤病，简单说就是免疫系统“打自己人”，让皮肤和黏膜起水疱、破皮，并且难以愈合，给患者造成困扰。该疾病在临床上比较少见，患病率为(1-16)/100万，属于罕见病。

CM336是康诺亚自主研发的创新型T细胞重定向双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化双特异性抗体。据介绍，CM336可特异性结合BCMA阳性靶细胞和CD3阳性T细胞，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，激活T细胞，释放细胞因子，诱导T细胞介导的细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞。

研究结果显示，CM336能快速且深度清除患者外周血B细胞和浆细胞，有望在严重的抗体介导的自身免疫性疾病治疗中发挥持久有效的疾病控制，实现治疗范式从慢性病管理向潜在的持久免疫重置的革新性改变。

此前，CM336已在多种肿瘤及自身免疫性疾病治疗中显示了优异的治疗潜力。其治疗自身免疫性溶血性贫血研究结果于2025年6月发表于全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》，预计将于2027年进入关键注册性临床研究。

康诺亚总部设于成都，2021年7月在港交所主板上市。公司聚焦自身免疫疾病等慢性病、肿瘤治疗领域，搭建差异化产品管线，研发多款潜在世界首创或同类最佳的候选药物，多项进展处于全球或国内领先地位。近日，公司自主研发的全球首款长效TSLP x IL-13双阻断剂CM512治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）II期临床试验达到全部研究终点，该药物已正式被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

红星新闻记者 王俊峰 图据康诺亚

编辑 李钰仪