Priovant Therapeutics今日宣布，美国FDA已批准Lisraya（brepocitinib），用于治疗成人皮肌炎（DM）患者。新闻稿指出，Lisraya代表了数十年来成人皮肌炎治疗领域的一项重大创新。
皮肌炎是一种罕见的系统性自身免疫性疾病，其特征包括进行性肌无力，以及广泛、疼痛并伴瘙痒的皮肤病变。皮肌炎可从多个方面严重影响患者的生活质量，包括身体功能障碍、肌肉和皮肤疾病引起的疼痛、皮肤外观改变、皮肤对光线和触碰高度敏感，以及长期依赖大剂量类固醇治疗等。
Lisraya是一款“first-in-class”TYK2/JAK1抑制剂，也是首款获批用于治疗皮肌炎的口服疗法。研究显示，它可为成人皮肌炎患者带来广泛的疗效获益，包括改善皮肤病变、肌力、身体功能和总体疾病负担，同时显著减少类固醇的使用。
Lisraya此次获批基于3期VALOR试验的结果。在该试验中，主要终点肌炎总改善评分（Total Improvement Score，TIS）是一项用于综合评估多个疾病领域改善情况的复合指标。Lisraya在该主要终点上的获益最早于第4周即可观察到，随时间推移进一步增加，并持续至52周研究结束时。研究结束时，55%的Lisraya治疗患者同时实现总改善评分达到中度或更高程度改善，并将类固醇使用降至最低水平或完全停用，而安慰剂组这一比例为30%。进一步凸显Lisraya能够在改善疾病症状的同时降低患者对类固醇的依赖。
在基线时每日口服皮质类固醇剂量≥7.5 mg（泼尼松当量）的Lisraya治疗患者中，到52周研究结束时，62%的患者已将类固醇剂量逐渐减至最低水平或完全停用，即≤2.5 mg/日，而安慰剂组这一比例为38%；此外，45%的Lisraya治疗患者完全停用了皮质类固醇，而安慰剂组为29%。
Lisraya还在皮肤疾病和肌力的不同评估指标方面展现出获益。更为重要的是，该药还在能够直接反映皮肌炎患者自身疾病体验的终点上显示出改善。当患者被要求评价其总体疾病活动度时，接受Lisraya治疗的患者报告的改善幅度是安慰剂组患者的4倍以上。
在VALOR试验中，接受Lisraya治疗的患者最常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染、恶心、支气管炎、关节痛、腹泻、背痛、跌倒、流感和痤疮。
VALOR试验的主要研究结果已于2026年3月发表在《新英格兰医学杂志》上，针对皮肤疾病的其他次要终点结果则于2026年8月发表在JAMA Dermatology上。
参考资料：
[1] Priovant Announces FDA Approval of LISRAYA™ (brepocitinib) for Adults with Dermatomyositis; Now Available in the U.S. Retrieved August 27, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/27/3352364/34323/en/priovant-announces-fda-approval-of-lisraya-brepocitinib-for-adults-with-dermatomyositis-now-available-in-the-u-s.html
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