小核酸药物“火热”！又一家中国Biotech宣布最新融资

8 月 31 日，先衍生物宣布完成 A+ 轮融资。本轮融资由高特佳独家投资，具体由高特佳厦门瑞鹭基金出资。募集资金将主要用于推动包括全球首创的小核酸产品管线临床开发、加速肝外递送等关键技术平台持续优化，并进一步扩充临床前产品布局。

先衍生物成立于2022年，专注于寡聚核酸药物研发，已成功搭建三大拥有自主知识产权的小核酸药物研发核心技术平台：NEATL（新颖递送及核酸增强修饰技术）、LOCATED（脂质偶联肝外递送技术）和DIRECT（单分子双靶点干扰技术）。

公司围绕代谢性疾病、心脑血管疾病等重大慢病领域进行全面产品布局，持续推进差异化管线开发，旨在开发具有潜在同类最佳（Best in class）或全球首创（First in class）的小核酸新药。目前，公司在高血压，减重代谢和高血脂领域已共计3款小核酸药物进入临床开发阶段。

长效降压小核酸新药LDR2402注射液是国内首个靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸药物在中国开展II期临床试验。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）机制的源头，LDR2402选择性进入肝脏，从源头上沉默AGT的表达，从而达到降血压的效果。LDR2402在临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并且在24小时内平稳降压，减少血压变异性（BPV），给高血压患者带来更大的心血管获益。

治疗高脂血症的siRNA药物LDR1259注射液临床试验申请已于今年8月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。LDR1259注射液是先衍生物通过独有的DIRECT技术平台自主研发的多靶点siRNA药物。当前全球尚无获批的直接靶向降低Lp(a)的药物。因此，开发能够同时降低LDL-C与Lp(a)的治疗策略，有望填补当前血脂管理中的重大临床空白。

同时，公司在代谢领域还布局了靶向INHBE siRNA药物，具备“减脂不减肌”的潜力，正在推进I期临床。

先衍生物董事长兼总经理万金桥博士表示：“小核酸药物正从罕见病领域逐步拓展至代谢性疾病、心血管疾病等更广阔的慢病领域，行业发展空间广阔。本轮融资完成后，公司将进一步加速核心管线的临床推进和技术平台的优化升级，持续聚焦具有全球竞争力的小核酸创新药研发，为患者提供更安全、有效且具有长期给药优势的治疗方案。”

小核酸药物是创新药领域近期最火热的赛道之一。今年8月，除先衍生物外，还有多家公司宣布完成大额融资。其中，8月20日，宣布完成A轮系列融资，合计金额近4亿元人民币；8月28日，（AusperBio）宣布完成1.2亿美元C轮融资。

《前沿π》栏目