严重并发症更少，住院和输血更少，生长发育更好，因镰状细胞贫血并发症导致的死亡风险也显著降低。
这些是在NOHARM试验中，对乌干达一组幼儿连续提供10年羟基脲治疗所记录到的益处。乌干达是全球镰状细胞贫血患者最多的国家之一，这种病很痛苦，会让红细胞变成镰刀状。这些改善的结果于2026年5月27日在《新英格兰医学杂志》发表的一份报告中得到强调。
拉塞尔·韦尔博士，辛辛那提儿童医院血液科和全球健康中心的主任，是这份报告的主要作者。他多年来一直和撒哈拉以南非洲的研究人员和医生合作，想证明低成本羟基脲治疗既安全又有效。
“在撒哈拉以南非洲这种资源匮乏的地方，大约一半的镰状细胞贫血孩子活不到10岁，但我们把死亡率降到了每年1%到2%。这比当地这种病的通常情况好了至少80%。”韦尔说。
在撒哈拉以南非洲，每年大约有30万到40万新生儿一出生就带着镰状细胞病。相比之下，美国出生的这类婴儿要少得多，但他们的平均寿命现在能活过50岁。原因在于美国普遍推行强制的新生儿筛查，孩子们也能用上多种治疗手段，比如小时候就吃青霉素、用羟基脲、定期输血，还有其他护理来控制器官损伤。这几年，一些新型但价格不菲的基因疗法，已经能让部分患者彻底治好了。
羟基脲是一种老药，最早是用来治癌症和艾滋病的，在非洲每粒卖10美分到1美元不等。这种药能刺激身体产生胎儿血红蛋白（HbF），帮助红细胞不变形。按时吃这个药，能减少疼痛发作和急性胸部综合征的次数，也能少输血。
在这份新报告里，Ware和同事还提到，用“最大耐受剂量”比小剂量效果明显更好，而且长期用也没什么大安全问题。研究人员发现，很多病人能扛住每天每公斤30毫克的剂量，而他们之前研究里用的初始“固定”剂量只有每天每公斤15到20毫克。
“这些结果对全世界都很重要，因为它们说明，就算在疟疾、营养不良、看病不方便这些复杂条件下，一种靠谱的镰状细胞疗法也能安全管用，”Ware说。
呼吁扩大应用范围
研究合著者呼吁全球卫生组织、非洲各国领导人、慈善家等关心此事的人，继续在资源匮乏地区推广羟基脲的使用。
除了在乌干达与NOHARM儿童研究组合作开展的工作外，Ware及其同事还在其他五个非洲国家进行了研究，也取得了同样积极的结果，包括在安哥拉、刚果民主共和国、肯尼亚和乌干达的REACH试验，加纳的PIVOT试验，乌干达的ADAPT试验，以及坦桑尼亚的SPHERE试验。
“从2014年我们开始临床试验以来，羟基脲的使用和认可度已大幅提高，”Ware表示。“现在，乌干达、肯尼亚和坦桑尼亚的国家指南都推荐用羟基脲治镰状细胞病。此外，世界卫生组织也把它列为治疗镰状细胞病的必备药。”
除了非洲，用羟基脲预防镰状细胞贫血儿童中风，研究人员还在多米尼加共和国和牙买加分别开展了SACRED和EXTEND试验。参与这些临床试验的辛辛那提儿童医院团队包括Luke Smart医生、Alexandra Power-Hays医生、Teresa Latham博士和Adam Lane博士。
进展的迹象有这些：
- 世界卫生组织正在制定关于羟基脲的指导方针，并催着药厂把价格降下来。
- 今年早些时候，一家乌干达公司开始生产羟基脲，这可能会让东非的人买药更便宜，比起从印度和欧洲进口药。
- 与此同时，Ware和Smart在一个美国血液学会的工作组里任职，该工作组会在未来六个月内出台关于羟基脲使用的新指南。
“进展虽然让人兴奋，但要保证每个能用上羟基脲的孩子都能拿到药，我们还有很长的路要走，”Ware说。
接下来呢？
还需要更长期的研究来了解一辈子用羟基脲治疗会给人带来什么影响。
“我们的孩子现在都成青少年了，有些甚至都成年了。怎么让青少年和年轻成年人用好羟基脲，这是下一个要攻克的难题，特别是像保护器官这种好处，还有对生育能力甚至癌症的潜在风险，”Ware说。“我们也在跟药理学的同事合作，想办法用更低的成本做到个性化用药剂量。”
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