AI攻克绝症，华为也出手|新药上市申请|新药研发|知名企业|药企|诺华|靶点

唯物的中国芯片产业深度观察

8月27日，据外媒报道，华为计划进一步扩大与中国制药企业在人工智能药物研发与临床实践领域的工作，并推出用于筛选潜在药物的相关工具，使用的是昇腾芯片与鲲鹏处理器。

就在8月19日，“AI制药“刚出了轰动全球的大新闻。莫德纳（Moderna）和默克（Merck）联合研发的个体化mRNA癌症疫苗成功完成全球Ⅲ期临床试验，并在降低癌症复发率上取得了历史性突破。

莫德纳（Moderna）

一时间，AI“攻克癌症”的消息不胫而走。由AI发现、设计或筛选并进入临床试验的药物与疫苗备受关注。

确切地说，AI尚未攻克癌症，但它正快速地改变医疗方式，也将改变每个人的钱包和寿命。在迎接这一未来之前，有几个问题值得展开讨论，AI制药能不能让天价药降价？以前无药可治的病是不是有救了？科技公司与药企的合作，作用到底是什么？

天价药能降价吗？

新药研发有个“双十定律”，即花费10年、10亿美元，而且90%的药物会在临床阶段夭折，这就导致药品成本居高不下。

AI是如何做到削减天价药的成本的？

用传统方法筛选化合物，跟大海捞针差不多，寻找靶点分子需要12个月至18个月，耗资100万至200万美元，但用AI进行虚拟筛选，仅需1到4个星期，成本缩减至1万至10万美元。据行业数据显示，AI工具的全面应用，可将每款新药的研发总成本从26亿美元压缩至15亿美元。

以标志性药企英矽智能开发的抗肺纤维化药物Rentosertib为例，使用老办法，完成该药的早期靶点发现和分子设计，需要耗时6年，花费超4亿美元。而利用生成式AI，其仅用2.5年时间，花费约4000万美元，就将药物推进到Ⅰ期临床试验，今年已经正式进入全球Ⅲ期临床冲刺阶段。

图源：英矽智能

临床试验的成本也不少。根据麦肯锡和波士顿咨询的行业报告，AI通过匹配电子简历，能将临床试验的患者招募速度提升30%—40%，有些项目甚至缩短了50%。同时，AI的毒性预测模型能提前淘汰有缺陷的化合物，使Ⅰ期临床成功率从过去的52%提升至80%—90%——药企不用为后期临床失败的数亿美元巨额损失埋单了。

虽然AI大幅降低了药企的研发成本，但要让普通人买到便宜的救命药，还得经过商业机制的博弈。

一款药品的研发成本降了一半，药企不用卖几十万元一盒来“回血”，客观上降低了高定价的必要。同时，很多小规模的生物科技公司也有能力研发新药。针对同一个癌症靶点，市场上有好几款药品同时竞争，而不是过去1家垄断，市场竞争也会倒逼药企降价。

政府医保部门在进行价格谈判时，会审查药企的真实研发成本。如果药企的实际研发因AI大幅下降，政府也有底气将药价“砍”到更合理的民生负担区间。

图源：图虫·创意

《Drug Target Review》发布的2026年行业预测指出，AI可以加速数字世界里的化学和生物模拟，但人类临床试验、监管审批和量产规模化等现实瓶颈依然存在，无法被AI完全跳过。

也就是说，AI能省一半的研发成本也差不多是极限了，剩下的一半，一时半会儿真省不下来了。

照此估算，随着2026至2027年全球首批纯AI发现药物进入最后的上市审批期，在未来3到5年内，普通患者可能会享受到AI带来的“五折”药品红利。

解锁“绝症”

在人类已知的数万种疾病里，有药可医的比例很低。

很多疾病无药可治，是因为它们的致病蛋白质表面太光滑，结构太复杂，传统化学手段找不到扣上去的“靶点”。而AI擅长在混乱的生物大数据中进行三维空间计算，让“找到靶点”成为可能。

一个典型案例是攻克KRAS突变。KRAS是肺癌、结直肠癌和胰腺癌中最常见的致病基因，过去40年，因为其蛋白质结构表面缺乏可以结合的部分，被医学界公认为“死亡靶点”。根据2026英矽智能公布的研发进展，其利用AI提名了候选药物ISM6166。这款药品实现了靶向Pan-DRAS（全KRAS突变）的突破，给患者带来靶向治疗的希望。

ISM6166可选择性靶向处于非活性和活性构象的所有主要KRAS变体，并抑制细胞生长/图源：英矽智能

还有一些特别难治的慢性病，比如系统性红斑狼疮和非酒精性脂肪肝，由于发病机制复杂，传统药企很难定位精确的攻击标靶。

根据波士顿咨询和行业公开数据，日本田边三菱制药等药企，借助AI大模型，成功从复杂的转录组和患者数据中，首次发现了针对非酒精性脂肪肝和红斑狼疮的全新潜在标靶与生物标志物。

另外，过去有一些药因为研发难度大、成本贵、患者数量少而被放弃，如今AI也可以去研发那些迟迟没有进展的药物。像帕金森症，1817年首次被确认，但两个多世纪后，人类依然没有任何能减缓病程恶化的疗法，已经有英国剑桥大学团队从2024年开始使用AI来寻找适当药物，希望彻底“预防”该病症的发生。

美国宾夕法尼亚大学团队还发现了旧药的新用途。他们发现，罕见的卡斯尔曼病亚型（肝脏、肾脏、骨髓功能紊乱），可以使用西罗莫司——一款防止肾脏移植后排异反应的药物来治疗。此法奏效后，他们开始用AI将大量已经面世的药物和疾病进行比对，好找到一些疑难杂症的多快好省的疗法。

图源：Unsplash

说AI能一夜之间消灭绝症，那实在是夸张。不过，AI的最大优势是，打破了人类此前无法跨越的“靶点墙”，很多以前连研发门槛都跨不过去的绝症药物，正被AI批量送进了临床试验的大门。

根据行业统计，全球由AI设计并进入临床开发阶段的候选药物数量，已从2016年的3款，暴增至2026年初的200多款。

一些医学家接受媒体采访，都对AI制药展现出乐观态度：“在未来5到10年，多数新药的研发都可能由AI指导，甚至完全依赖AI。”“AI正在革命性地改变新药研发。”

科技巨头+药企？

谷歌、英伟达、微软很早就将AI制药视为核心战略，并与全球顶尖跨国药企达成数十亿美元的合作。

谷歌旗下的Isomorphic Labs曾与礼来、诺华达成战略合作，利用AlphaFold3研发小分子药物；谷歌云与赛诺菲成立了联合创新实验室，加速了免疫学新药的研发速度。

英伟达不直接研发药物，而是给医疗领域打造了BioNeMo生成式AI平台，向全球药企输出算力和底层模型。它与葛兰素史克、安进均有合作。据葛兰素史克公布，其靶点识别和基因编辑的计算速度提升近100倍。据安进公布，其抗体药物的筛选与设计周期从传统的数月缩短至几天。

微软与诺华的AI合作早在2019年便启动，双方利用AI大规模重塑了黄斑变性（一种导致失明的眼疾）的药物研发过程。通过微软的图像识别和深度学习算法，科学家能够快速分析患者的视网膜图像，大幅优化药物的精准投放效率。

诺华的实验室工作人员/图源：诺华

这些案例表明，科技巨头提供算法/算力，传统药企提供生物学数据，两者叠加，已经是全球跑通的商业闭环，这也是华为目前在中国推进这一模式的原因。

2026年3月，华为联合望石智慧、华鲲振宇发布了“AI药研联合解决方案”，实现了从苗头化合物发现到临床前优化的全链路规模化落地。

2026年5月，华为与国有广州医药集团达成生态合作，实现了国产AI药研模型在昇腾与鲲鹏技术上的首次量产验证，联合申报的“国产算力驱动的新药创制AI智能体”在同年7月的世界人工智能大会上入选了《人工智能高价值场景案例集》。

华为云联合中国科学院上海药物研究所共同训练了“盘古药物分子大模型”，该模型深度学习了17亿个小分子的化学结构。在西安交通大学第一附属医院刘冰教授团队的抗生素研发项目中，借助华为云AI辅助药物研发平台，团队成功发现了近40年来首个新靶点与新类别抗生素。整个药物设计周期从数年缩短至数月（部分先导药研发压缩至1个月），研发成本直接削减了70%。