突破性亨廷顿病基因疗法递交上市申请

uniQure今日宣布，已向美国FDA递交在研基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该疗法用于治疗亨廷顿病。公司同时向英国药品和医疗产品管理局（MHRA）递交了该疗法的上市许可申请（MAA）。

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此次美国和英国监管申报主要基于AMT-130的1/2期临床研究3年数据分析。研究将接受AMT-130治疗的患者与来自Enroll-HD自然病史数据库、经倾向评分匹配的外部对照进行比较，结果显示AMT-130具有减缓疾病进展的潜力。公司计划在2026年第三季度结束前进一步公布正在进行的1/2期临床研究4年数据。

AMT-130是一款一次性给药的在研基因疗法，采用uniQure的基因沉默miQURE平台并包含一段微小RNA（miRNA），旨在沉默亨廷顿蛋白基因，并减少潜在高毒性的外显子1蛋白片段产生。治疗通过磁共振成像（MRI）引导下的对流增强立体定向神经外科方式，将疗法直接递送至纹状体。新闻稿指出，AMT-130是首款同时获得FDA突破性疗法认定和再生医学先进疗法（RMAT）认定的亨廷顿病在研疗法，同时还获得了快速通道资格。该新闻稿同时指出，目前尚无获批疗法能够延缓亨廷顿病发病或减缓疾病进展。

治疗特发性肺纤维化，吸入疗法sNDA获FDA受理

United Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理雾化吸入Tyvaso（treprostinil）的补充新药申请（sNDA），用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。公司预计FDA将在2027年4月底前完成审评。

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此次申报主要基于TETON-1和TETON-2两项3期研究的积极结果。两项研究的合并分析达到主要疗效终点：治疗至第52周时，与安慰剂相比，雾化吸入Tyvaso组患者绝对用力肺活量（FVC）较基线的变化显著改善111.8 mL（Hodges-Lehmann估计值；95% CI：79.7～144.0 mL；p<0.0001）。合并分析还显示，该疗法在多数关键次要终点上达到统计学显著性，包括降低临床恶化事件风险和急性IPF加重风险，以及改善预测FVC百分比、King简明间质性肺病生活质量问卷（K-BILD）和肺一氧化碳弥散量（DLCO）等指标。

TETON-1和TETON-2均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期注册性研究，在52周治疗期间评估雾化吸入Tyvaso治疗IPF患者的安全性和疗效。两项研究的主要终点均为第52周绝对FVC较基线的变化。TETON-2结果此前发表于《新英格兰医学杂志》，两项研究的合并结果也已在美国胸科学会（ATS）年会上公布并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

Tyvaso是一款吸入型前列环素类似物，目前已获FDA批准用于改善肺动脉高压（PAH）以及间质性肺疾病相关肺高压（PH-ILD）患者的运动能力。新闻稿指出，如果此次IPF适应症获批，雾化吸入Tyvaso将成为用于IPF的首款吸入式抗纤维化疗法。

抗IL-15抗体2a期试验达到主要终点，乳糜泻治疗结果积极

Teva Pharmaceutical Industries今日宣布，在研抗白细胞介素-15（IL-15）单克隆抗体TEV-’408治疗成人乳糜泻的2a期研究取得积极顶线结果。研究达到主要终点：单次皮下注射TEV-’408后，与安慰剂相比，该疗法在第8周对麸质（gluten）诱导的肠道损伤表现出具有统计学显著性和临床意义的预防作用。TEV-’408总体耐受性良好，截至目前未观察到安全性信号。

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该项正在进行的随机、安慰剂对照研究共纳入50例坚持无麸质饮食、基线时肠道损伤程度较轻的成人乳糜泻患者。患者接受单次TEV-’408治疗两周后，开始持续6周的每日麸质挑战。研究通过活检指标评估肠道损伤和炎症，同时评估患者报告的症状。

第8周时，以绒毛高度与隐窝深度比（Vh：Cd）衡量的主要终点显示，TEV-’408组较基线的最小二乘均值变化为-0.43，安慰剂组为-0.88，治疗差异为0.45（95% CI：0.06～0.84；p<0.05）。在肠道炎症方面，以肠上皮内淋巴细胞密度衡量，TEV-’408组较基线增加0.37，安慰剂组增加27.60，治疗差异为-27.23（95% CI：-39.67～-14.79）。此外，TEV-’408组患者的胃肠道症状评分低于安慰剂组。

TEV-’408是一款在研人源单克隆抗体，旨在抑制参与免疫介导通路的细胞因子IL-15。通过阻断IL-15活性，该疗法旨在减少乳糜泻中由IL-15驱动的肠道炎症和损伤。TEV-’408已于2025年5月获得美国FDA授予的乳糜泻适应症快速通道资格。新闻稿指出，目前尚无获批的乳糜泻药物疗法，无麸质饮食仍是当前的标准治疗方式。

除乳糜泻外，TEV-’408还正在开发用于治疗白癜风。基于正在进行的1b期研究取得的积极结果，Teva计划将该项目推进至白癜风2b期临床研究。Teva表示，目前还在对乳糜泻2a期研究进行进一步分析，并计划未来在学术会议上公布更多数据。

参考资料：

[1] uniQure Announces Submission of Biologics License Application for Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) in Huntington’s Disease. Retrieved September 2, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/02/3354993/0/en/uniqure-announces-submission-of-biologics-license-application-for-ifezuntirgene-inilparvovec-amt-130-in-huntington-s-disease.html

[2] United Therapeutics Corporation Announces FDA Acceptance of Supplemental New Drug Application for Nebulized Tyvaso® to Treat Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved September 2, 2026, from https://ir.unither.com/press-releases/2026/09-02-2026-120033661

[3] Teva Announces Positive Topline Results from Phase 2a Study in Celiac Disease for Its Anti-IL-15 Antibody, Further Validating Its Pipeline-in-a-Product Potential. Retrieved September 2, 2026, from https://ir.tevapharm.com/news-and-events/press-releases/press-release-details/2026/Teva-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2a-Study-in-Celiac-Disease-for-Its-Anti-IL-15-Antibody-Further-Validating-Its-Pipeline-in-a-Product-Potential/default.aspx

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