一家新的生物技术初创公司从 Stanford Medicine 的一间实验室孵化出来。它有 37,000 名员工,但没有一个是人类。当然,这意味着没有办公室、没有工资单、也没有商务午餐。但甚至连实验室都没有。

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这是一家由斯坦福大学生物医学数据科学副教授 James Zou 博士和研究生 Harrison Zhang 创建的 AI 驱动的虚拟生物技术(Virtual Biotech)公司。Zou 此前还创立了 Virtual Lab——一个更早期的项目,利用 AI 科学家智能体(Agent)团队模拟学术实验室。而他们这次构建的东西远超那个实验。

这家虚拟生物技术公司可以同时让数千个智能体攻关同一个问题,承担原本需要多个科学家团队协作完成的工作。在一项测试中,智能体们在不到一周的时间内审阅了超过 50,000 项临床试验,发现了与药物成功率相关的规律。这远远超出了人类的规模。他们还提出了一种潜在的肺癌治疗策略,后来一家制药公司采纳并推进了这个方向。

"智能体们发现的科学成果令人非常兴奋,它证明了这些单细胞特征可以被用于开发更好的药物。这也凸显了收集这类数据的重要性。"Zou 说。"这可能帮助整个药物发现行业。"

"我们的想法是看看能把这件事推到多远。我们能不能创建一家生物技术公司,覆盖从寻找药物靶点到设计临床试验的全部环节?我们能不能拥有一家完全自主智能体(Agentic)的公司来应对药物发现中极其复杂的挑战?"Zou 说。

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四大部门,全链条覆盖

Virtual Biotech 由四个部门组成,覆盖药物开发的不同阶段,智能体承担的工作从发现药物靶点到分析临床试验不等。系统还可以访问 100 多种工具,让智能体搜索数据库、分析生物数据并执行其他任务。

55,984 项临床试验的大规模测试

其中最大规模的测试涉及 55,984 项临床试验。研究人员分配了 37,000 个智能体来研究这些试验,每个智能体分别审视单种药物的安全性和有效性。整个分析在不到一周内完成。

智能体们发现,一个基因在不同细胞中的行为模式似乎与靶向该基因的药物在临床试验中的表现存在关联。具体而言:

  • 靶向那些 更特异性地表达于特定细胞类型 、且行为更像 开关(on-off switch) 的基因的药物,表现更好

  • 这些药物从 I 期推进到 II 期临床试验的概率 高出 40%

  • 最终成功上市的概率 高出 48%

  • 不良事件减少 32%

自主发现肺癌治疗策略

研究人员随后想验证 Virtual Biotech 能否利用其学到的知识找到新的治疗策略。他们聚焦于 B7-H3——一种已经作为癌症靶点被研究的蛋白质。

智能体们分析了几类生物数据后,发现肺部肿瘤周围的成纤维细胞中 B7-H3 的表达水平很高。它们的分析提示这些细胞可能在阻止免疫系统攻击肿瘤方面发挥了作用。

Virtual Biotech 提出了一种靶向 B7-H3 的抗体药物偶联物(antibody-drug conjugate, ADC)作为潜在治疗方案。

验证这个想法的方式恰好存在。研究人员将智能体的信息来源限定在 2025年 1 月之前。而在 2025年 8 月,一家制药公司基于类似思路独立开发了 B7-H3 抗体药物偶联物,随后获得了美国 FDA 的突破性疗法认定。

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前景与局限

结果令人振奋,但工作仍处于早期阶段。智能体可以发现潜在的药物靶点,但这些靶点仍需在真实实验室中进行验证。Zou 和他的团队目前正在对 Virtual Biotech 发现的其他一些靶点进行实验验证,以检验 AI 的发现能在多大程度上经受住实验的考验。

到目前为止,主要优势在于速度和规模。一个研究团队很难审阅近 56,000项临床试验。Virtual Biotech 用不到一周就完成了。它还可以同时分析基因组、单细胞及其他生物数据。下一步将是验证其发现中有多少能在实验室中真正成立。

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