很多罕见遗传病,说白了就是一件小事。

我们人体的基因链条,千千万万个碱基字母,只要错了一个,身体就会出大问题。无数患者天生带病,医学界过去明明找到病因,却一直没办法安全修好。

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以前最火的基因编辑CRISPR,大家都叫它基因剪刀。

操作方式特别粗暴,基因哪里出错,直接剪断DNA双链。这种方式风险特别大,很容易误剪正常基因,引发未知突变。安全性跟不上,始终没法大范围用来治病。

这个困扰全球多年的难题,被华裔科学家刘如谦彻底攻破了。

他跳出了所有人的固有思维,不用剪基因,只精准修正出错的地方。

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2016年,刘如谦团队研发出碱基编辑技术。

不用破坏人体完整的DNA结构,就像拿一块细腻的橡皮擦,只擦掉出错的碱基,改回正确的基因序列。安全系数,直接碾压传统剪刀技术。

2019年他再次刷新行业纪录,推出先导编辑技术。

就跟我们电脑打字替换文字一样精准。可以改错碱基,也能增补、删减基因片段。业内数据公开显示,这项新技术,能修复人类近89%的致病基因突变。

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很多人分不清刘如谦和张锋的研究。

张锋是把传统基因剪刀做到了普及实用。刘如谦是直接补齐了所有短板,把基因编辑从“不敢用人”变成“可以救人”,是跨时代的升级。

这项技术不是纸上谈兵,已经实实在在救了人命。

2025年,国内一名患上致命CPS1缺乏症的婴儿,依靠这项全新技术成功治愈。这种罕见病会让毒素堆积体内,损伤大脑、危及生命。科研人员针对孩子的专属基因缺陷定制方案,顺利完成治疗,成果成功登上国际顶级医学杂志。

这是医学史上一个全新的转折点。

过去治病,都是发病后吃药控制、缓解症状。现在可以直接从源头修复基因错误,彻底根除病根。

凭借这项颠覆性成果,刘如谦拿下生命科学最高奖项,多次入选诺奖风向标榜单。

业内几乎公认,这项突破,妥妥的诺奖级别成果。

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从粗暴剪切基因,到精准修复基因。

华人科学家的持续攻坚,让无数走投无路的罕见病家庭看到希望。未来基因技术不断成熟,人类是不是真的能彻底告别遗传病困扰?

#基因编辑 #刘如谦 #科普 #遗传病