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Belite Bio（纳斯达克股票代码：BLTE）首席医疗官Hendrik Scholl表示，公司正在推进其主打化合物Tinlarebant，用于治疗Stargardt病以及年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩，这两种疾病都是严重的视网膜疾病，且特征有重叠。
在公司新闻活动上发言时，Scholl将Belite Bio描述为一家专注于“严重视网膜疾病中未被满足的医疗需求”的生物技术公司。他表示，Tinlarebant已完成了一项名为DRAGON的Stargardt病3期临床试验，Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病，他将其描述为“青少年和幼年人群失明的主要原因”。
Tinlarebant的作用机制：针对眼内维生素A的可用量
Scholl表示，Tinlarebant旨在减少视网膜中有毒维生素A衍生分子的积累。他解释说，Stargardt病是由ABCA4基因突变引起的，这种突变会损害视网膜中已使用视觉色素的加工处理。这种功能障碍可能导致称为双视黄醛（bisretinoids）的有毒分子积累，从而导致光感受器功能障碍和细胞死亡。
据Scholl称，地图样萎缩中也会出现类似的双视黄醛积累，地图样萎缩是年龄相关性黄斑变性的晚期类型。他表示，尽管这两种疾病影响不同的年龄群体，但在光学相干断层扫描、自发荧光成像和眼底摄影等影像检查中，可能看起来“非常相似，有时甚至无法区分”。
Tinlarebant是一种针对视黄醇结合蛋白4（RBP4）的小分子拮抗剂。Scholl表示，该疗法旨在减少视网膜中维生素A的可用量，同时避免全身出现更广泛的维生素A缺乏。他表示，Belite Bio已证明，每日5毫克的剂量可将眼部可用的RBP4结合视黄醇减少约80%，剩余约20%可用。
FDA讨论重点放在结构性终点上
Scholl表示，美国食品药品监督管理局从Stargardt病开发的早期阶段开始，就参与了围绕临床终点的讨论。他提到了ProgStar自然病史研究，该研究使用确定性减少的自发荧光（DDAF）作为主要终点来衡量病变进展。
Scholl表示，DDAF进展可由读片中心精确测量，且进展规律可预测，尽管比地理萎缩更慢。他说，Belite Bio一直与FDA保持“持续讨论”，包括提交中期结果，正是这些结果让Tinlarebant在Stargardt病领域获得了突破性疗法认定。
当被问及公司是否预期在完成滚动新药申请提交后获得优先审评时，Scholl表示：“鉴于我们作为一家公司因Tinlarebant用于开发Stargardt病治疗而获得突破性认定，我们认为有理由相信我们的申报将获得优先审评。”
欧洲申报考量与终点验证
Scholl还讨论了欧洲监管路径，指出Belite Bio已获得欧洲药品管理局批准的儿科研究计划。他说，该机构对地理萎缩中结构性终点的历史观点应放在风险与获益的框架下来考量，尤其是那些需要每月眼部注射、治疗效果又比较有限的疗法。
他将先前的地图样萎缩试验结果进行了对比，这些结果显示增长率降幅分别为12%、21%和14%，而Stargardt病的降低幅度为37%。Scholl表示，Tinlarebant的口服给药方式以及“良好的耐受性和安全性特征”可能支持不同的风险获益评估，但他强调“无法保证”。
Scholl还表示，关于Stargardt病中结构终点与视力之间关系，正在出现更多证据。他指出，在典型临床试验的时间跨度内，Stargardt患者的视力下降较为缓慢，并引用ProgStar数据显示，ETDRS视力表上平均每年下降0.55个字母。
DRAGON II旨在支持在日本获批
Belite Bio还在开展DRAGON II研究，Scholl称，由于日本患者无法参加DRAGON I，该研究最初的设计目的是为了让该药物能在日本获批。Tinlarebant已获得日本厚生劳动省针对Stargardt病授予的Sakigake（先驱药物）资格。
Scholl表示，DRAGON II已完全入组，包括来自日本、美国和英国的患者。他说该试验的设计与DRAGON I相似，使用相同的每日5毫克剂量。主要区别在于DRAGON II采用1：1随机化，而DRAGON I为2：1，并且视力入选标准更宽泛，允许更多患者参与。
Scholl表示，1：1设计具有更高的统计效力，并且在DRAGON I的数据公布后，入组速度加快。他在讨论期间未提供DRAGON II主要结果数据的具体时间表。
安全性讨论聚焦于视觉适应效应
Scholl表示，试验中观察到的安全性特征包括视觉适应相关事件，如黄视症和暗适应延迟。他说，这些事件大多为轻度，并在患者继续用药期间就缓解了。未发生严重的眼部治疗中出现的不良事件，有4起治疗中出现的不良事件导致停药，其中2起导致退出研究。
Scholl将黄视症描述为在明适应过程中可能出现的看东西时会暂时性地发黄。他说，视力不受影响，患者教育将非常重要。
他说，暗适应延迟指的是从亮处到暗处需要更长时间来适应。Scholl表示，这本身也是Stargardt病的一部分，安慰剂组也有一些患者报告了这个情况，但由于Tinlarebant的作用机制，它在治疗组中更为常见。他说这种情况可以通过教育来应对，例如避免在亮处和暗处之间突然切换。
“我们不觉得这是什么大问题，”Scholl说。
关于Belite Bio（纳斯达克：BLTE）
Belite Bio, Inc（纳斯达克股票代码：BLTE）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发用于代谢和炎症性疾病的小分子疗法。借助专有的药物发现平台，该公司旨在通过靶向参与纤维化、炎症和代谢调节的通路，来解决非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肥胖等疾病。
Belite Bio的研发管线包括多个处于临床前和早期临床开发阶段的候选药物。
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