编者按：2025年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据已公开的PDUFA目标行动日期、公司披露的FDA审评时间等公开信息，预计2026年10月，美国FDA可能对3款创新疗法的上市申请作出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。
▲10月美国FDA可能批准的新药（点击可见大图）
活性成分：pritelivir
适应症：免疫功能低下患者的难治性单纯疱疹病毒感染
公司名称：Aicuris，Asahi Kasei
Pritelivir是一款在研口服小分子单纯疱疹病毒（HSV）解旋酶-引物酶抑制剂，拟用于治疗免疫功能低下患者中难治性、伴或不伴耐药的HSV感染。与通过抑制病毒DNA聚合酶发挥作用的传统核苷类似物不同，pritelivir靶向HSV解旋酶-引物酶复合物，通过不同的作用机制阻断病毒DNA复制，因此对部分耐药HSV毒株仍具有活性。
对于免疫功能低下患者，HSV感染可能更加严重、持续时间更长，并可能对现有抗病毒治疗产生耐药或难治。Pritelivir靶向HSV-1和HSV-2，旨在为这类治疗选择有限的患者提供一种具有不同作用机制的抗病毒治疗方案。Aicuris新闻稿指出，如果获批，pritelivir有望成为20多年来首款获批的HSV新疗法。
2026年4月，美国FDA授予pritelivir的新药申请（NDA）优先审评资格。Asahi Kasei在4月完成了对Aicuris的收购。
此次NDA主要基于关键性3期PRIOH-1研究的数据。研究C部分随机分配并治疗了101名免疫功能低下、存在难治性且伴或不伴耐药HSV感染的患者，比较口服pritelivir与研究者选择疗法。患者最长治疗28天，在病灶出现改善的情况下可延长至42天。研究达到主要终点，pritelivir在治疗最长28天后的病灶完全愈合方面显示出统计学显著的组间差异，pritelivir组为62.7%，活性对照组为34.0%（p=0.0047）。
在继续接受最长42天治疗的患者中，pritelivir组82.4%的患者实现病灶完全愈合，活性对照组为42.0%，调整后的组间差异为40.2%（p<0.0001）。
活性成分：bepirovirsen
适应症：慢性乙型肝炎
公司名称：GSK，Ionis Pharmaceuticals
Bepirovirsen是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，拟用于治疗成人慢性乙型肝炎。该疗法靶向乙型肝炎病毒（HBV）转录本，通过促进相关RNA降解，减少病毒蛋白产生和病毒复制。
目前慢性乙型肝炎患者通常需要长期接受核苷（酸）类似物治疗以持续抑制病毒，而实现停药后的持续病毒控制仍是一项重要治疗目标。在bepirovirsen的关键3期研究中，“功能性治愈”被定义为固定疗程结束后，在停用全部治疗的情况下至少持续24周维持乙型肝炎表面抗原（HBsAg）消失，同时HBV DNA持续低于定量检测下限。
2026年4月，美国FDA受理bepirovirsen的新药申请并授予优先审评资格，同时授予其突破性疗法认定。该药此前还获得FDA快速通道资格。FDA已将2026年10月26日设为PDUFA目标行动日期。Bepirovirsen在今年8月获得，成为日本首个用于实现慢性乙型肝炎病毒感染功能性治愈的治疗方案。
此次申请主要获得两项设计相同的3期B-Well 1和B-Well 2研究支持。研究纳入正在接受稳定核苷（酸）类似物治疗的非肝硬化慢性HBV感染成人患者，患者在背景治疗基础上，按照2：1随机接受每周一次300 mg bepirovirsen皮下注射或安慰剂，共治疗24周，主要终点为第72周实现功能性治愈。
B-Well 1研究中，主要终点为基线HBsAg≤3000 IU/mL患者在第72周达到功能性治愈的比例。Bepirovirsen组20%的患者在第72周达到功能性治愈，而安慰剂组为0%；B-Well 2研究中，相应比例分别为19%和0%。两项研究均达到主要终点，为此次NDA提供关键临床依据。
活性成分：doruxapapogene ralaplasmid（INO-3107）
适应症：复发性呼吸道乳头状瘤病
公司名称：Inovio Pharmaceuticals
INO-3107是一款在研DNA免疫疗法，拟用于治疗由人乳头瘤病毒6型（HPV-6）和/或11型（HPV-11）感染引起的成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。该疗法旨在诱导针对HPV-6和HPV-11抗原的特异性T细胞免疫反应，使这些T细胞识别并攻击受到病毒感染的细胞，从而减少或延缓新的乳头状瘤形成。
RRP是一种罕见疾病，患者呼吸道会反复形成乳头状瘤，目前主要通过反复手术清除病灶。由于病灶可能持续复发，部分患者需要多次接受手术治疗。2025年8月，FDA批准Papzimeos（zopapogene imadenovec）用于成人RRP，为患者增加了药物治疗选择。
美国FDA已受理INO-3107的生物制品许可申请（BLA），FDA设定的PDUFA目标行动日期为2026年10月30日。
此次申请主要基于开放标签1/2期RRP-001研究。研究共纳入32名HPV-6和/或HPV-11相关RRP成人患者，这些患者在接受INO-3107治疗前一年均至少接受过2次手术。患者接受4次INO-3107肌内给药，并配合电穿孔进行递送。
结果显示，与治疗前一年相比，81.3%（26/32）的患者在治疗后一年内手术次数至少减少1次，其中28.1%（9/32）的患者在这一时期无需再次接受手术。研究同时观察到HPV-6和HPV-11抗原特异性T细胞反应，治疗相关不良事件均为1级或2级。
多平台生物分析能力助力寡核苷酸药物开发
FDA今年已批准Ionis公司开发的ASO疗法Zanvastro（zilganersen）上市，用于治疗儿童及成人亚历山大病（Alexander disease）患者。如果bepirovirsen获批，FDA从2023年至今批准的ASO疗法将达到6款，超过FDA批准ASO疗法总数的40%。这一趋势反映了ASO疗法近年来迅猛的发展势头。
寡核苷酸药物相较于传统小分子、生物大分子，存在高亲水性、多电荷、易发生非特异性相互作用、易受内源性核酸干扰、降解代谢复杂等特点。且临床生物分析需精准区分相似代谢产物、多维度平衡方法性能，同时还要额外评估核酸骨架、修饰与递送系统等带来的免疫相关风险。
针对这些挑战，药明康德生物分析部（BAS）已建立面向寡核苷酸药物的多平台生物分析能力，覆盖药代动力学、免疫原性，以及药效／生物标志物分析。在药代动力学表征方面，药明康德BAS可根据寡核苷酸长度、修饰类型、分析对象、样本基质，以及是否需要区分代谢物，选择LC-MS/MS、LC-HRMS/LC-TOF-MS、LC-FLD、Hybrid ELISA/MSD、qPCR、RT-qPCR和ddPCR等方法。LC-MS/MS相关方法可提供较强的结构选择性，支持母体药物和代谢物分析，杂交和PCR相关方法则可为低丰度分析对象或序列特异性检测提供高灵敏度方案。除药代动力学外，药明康德BAS还可基于分层策略支持免疫原性评估，并结合RT-qPCR/ddPCR、酶联免疫分析、多因子检测和高灵敏度蛋白检测等平台，支持基因表达调控、下游蛋白变化及相关生物标志物的综合评估。
参考资料：
[1] AiCuris Receives FDA Priority Review for Pritelivir NDA and Presents New Phase 3 Data at ESCMID 2026. Retrieved September 29, 2026, from https://www.aicuris.com/press-release/aicuris-receives-fda-priority-review-for-pritelivir-nda-and-presents-new-phase-3-data-at-escmid-2026/
[2] The Front Room. The Docket — PDUFA Calendar & FDA Action Dates. Retrieved September 29, 2026, from https://apprvl.co/the-front-room/docket/
[3] Prime Therapeutics. FDA Decisions Expected: October 2026. Retrieved September 29, 2026, from https://www.primetherapeutics.com/w/fda-decisions-expected-october-2026
[4] Bepirovirsen accepted for priority review and granted Breakthrough Therapy Designation by the US FDA. Retrieved September 29, 2026, from https://us.gsk.com/en-us/media/press-releases/bepirovirsen-accepted-for-priority-review-and-granted-breakthrough-therapy-designation-by-the-us-fda/
[5] INOVIO Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Highlights. Retrieved September 29, 2026, from https://ir.inovio.com/news/news-details/2026/INOVIO-Reports-Second-Quarter-2026-Financial-Results-and-Recent-Business-Highlights/default.aspx
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