如果专家不理解作用机制，但它通过了 III 期研究，你可以肯定所有人都会想要它、都会给病人用。

作者：维奈·普拉萨德（Vinay Prasad），医学博士、公共卫生硕士 原文发布日期：2026-10-10

我理解，数学家们对于人工智能如此迅速地解开一些长期存在、晦涩难解的谜题感到不满。我也同情这样一种看法：也许 AI 只是在暴力破解答案，而没有阐明数学的基本原理。

但如果你不懂这个领域，就别拿肿瘤来做类比。

本周，陶哲轩（Terrence Tao）主张，患者会希望在接受一个由 AI 推导出的抗癌疗法之前，得到"某位人类肿瘤专家理解它"这样的安心保证。这种看法暴露出对肿瘤医学极深的无知。

1. 有很多常用的抗癌药，我们并不完全理解它们的作用机制。 如果你以为自己知道阿霉素（Adriamycin）是怎么起效的，那我认为你关于它的阅读还不够多。我们至今仍在争论多西他赛（docetaxel）在前列腺癌中是如何起效的——是微管在转运雄激素受体（AR），还是细胞分裂本身？

对于依鲁替尼（ibrutinib）在哪些地方有效、在哪些地方无效，没有任何底层理论能解释清楚。维奈托克（venetoclax）也是一样。

2. 溺水的人会去抓刀刃。 如果一项 III 期临床试验是阳性的——正如陶所假设的那样——而人类并不理解其作用机制，那这就是给药的一级证据。地球上每个癌症患者都会想要它。每个医生都会开它。陶对"患者想要什么、不想要什么"的理解，连最前沿的边都没摸到。

即便一种药只在另一种肿瘤里有 III 期数据，只要它有，并且有一个令人信服的作用机制，患者就会想在自己这种肿瘤里用它。患者会想要一个只有 II 期数据、但非常有希望的药。患者会想要一个只用过五个人、但应答率看起来很不错的药。这些都是医生在合适情况下会做的事。患者甚至会想要那些从没给人类用过、但治好过一只小鼠或一只果蝇的药——这时候有些医生会给，有些不会。在这里我要提出警告，但我只是想指出那种绝望的深度。

溺水的人会去抓刀刃，我们希望癌症患者不至于走到去寻求那些只能伤害他们的未经验证的偏方。但他们确实会这么做。如果 AI 生成了一种没人搞得懂的抗癌联合疗法，但它通过了 III 期随机对照试验，地球上不会有任何一个癌症患者说"谢谢，我不要"。而我们目前接受的证据标准，比这低得多。

3. 陶在肿瘤医学上漏掉的东西，是某种根本性且深刻的东西，而很多人也漏掉了它。 人们知道计算机是怎么运作的。人们知道数学的边界，能够检验开放证据产生的定理。但没有任何人知道人体是怎么运作的。 我们比一百年前懂得多得多，但我们并不知道自己到底理解了 5%、50%，还是 0.05%。我们甚至不知道自己不知道什么。

4. 人体是数万亿个细胞的集合，是无数细胞内与细胞外产物在三维形状上持续相互作用的结果，它们以我们远远没有掌握的涌现方式彼此作用。我们就是柏拉图洞穴里的那个囚徒，只看着影子，却以为自己懂得了世界。

5. 尽管有这样深的盲目，靠机缘和反复试错，我们还是推导出了一些确实能改善结局的干预手段。 在很多情况下，我们对其原理有一套说得通的故事。但即便是这些故事，也是片面的、不完整的、未经充分审查的。而在另一些情况下，我们完全不知道它为什么有效。没人知道吸入七氟烷（sevofluorine）为什么能把你麻倒。 但同时我很确定：除非我已经把它吸进去了，否则我不想让你给我做手术。

6. 如果数学家想抱怨计算机正在取代他们，他们该去从象棋大师那里找安慰——那些抱怨自己被打败了的大师。但他们不该从医生这里找安慰。为了帮我们的病人，我们什么都愿意做。为了延长生存期，我们什么都愿意做。我们本来就在靠一个愿望、一次祈祷、一个作用机制、以及一点点生物合理性上的暗示来做事情。

如果 AI 变出一杯能治愈癌症的鸡尾酒，而我们不知道它怎么起效，但它通过了 III 期试验——你可以肯定，我们会跪下来感谢它，或者更可能的是，在全体大会上起立鼓掌。

本文编译自 substack，原文作者 Vinay Prasad。本文不构成医疗建议。

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