BMS「玛伐凯泰」拟纳入优先审评，治疗儿童梗阻性肥厚型心肌病|左心室|心肌病|梗阻性肥厚|治疗|玛伐凯泰|肥厚型

10月12日，CDE官网显示，百时美施贵宝（BMS）的玛伐凯泰胶囊拟纳入优先审评，用于治疗12岁及以上有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）儿童患者，以改善运动能力和症状。此次优先审评共包括5个规格：1mg、2.5mg、5mg、10mg和15mg。

玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。2020年10月，BMS以130亿美元收购MyoKardia，获得玛伐凯泰的所有权益。

SCOUT-HCM III期试验对比了玛伐凯泰（n=23）与安慰剂（n=21）在NYHA心功能分级II-III级的有症状的oHCM患者（12至18岁以下）中的疗效与安全性。入组患者左心室射血分数（LVEF）≥60%，Valsalva激发后的左心室流出道峰值压差≥30mmHg，静息或激发后最大压差≥50mmHg；允许患者接受β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、丙吡胺或上述药物的联合作为梗阻性肥厚型心肌病的背景治疗。

玛伐凯泰达到研究主要终点：与安慰剂相比，第28周时Valsalva激发后的左心室流出道（LVOT）压差出现具有统计学意义的显著下降。

SCOUT-HCM研究中，无患者出现左心室射血分数（LVEF）低于50%，无患者因不良事件终止治疗。未观察到不同于成人人群的新增不良反应。玛伐凯泰组与安慰剂组各有2例患者发生严重不良事件，发生率分别为9%和10%。