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神经母细胞瘤是婴儿和儿童最常见的、恶性程度较高的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%至10%。其发病部位常见于肾上腺、颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。
即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，因此被称为“儿童肿瘤之王”。尤其是高危组患儿生存率低，容易复发转移，传统治疗下5年总体生存率不到50%。开发有效靶向药作为目前治疗的有效补充，意义十分重大。
针对高危神经母细胞瘤的特征，自2020年开始，复旦大学附属儿科医院肿瘤外科主任李凯教授团队联合上海科技大学免疫化学所白芳教授团队共同攻关，研发候选小分子新药KMS01，创新性实现单药物同时靶向肿瘤转录与RNA剪接两大致病通路。
据研发团队介绍，该药物借助AI平台和物理分子空间匹配模型高效筛选得到，在阻断致癌蛋白N-myc的辅助因子WDR5的同时，能以分子胶机制降解剪接蛋白RBM39，双重打击肿瘤，突破了传统的“一药一靶”，实现“一药双靶”。
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细胞与动物实验证实了抗肿瘤效果明确，口服生物利用度高、毒副作用少，安全窗口大，该项创新研究成果已完成专利布局与成果转化，未来将推进临床前研究，有望为高危神经母细胞瘤患儿带来全新靶向治疗选择。
近日，在上海市委人才工作领导小组办公室指导，市卫生健康委联合市科委、市经济信息化委、市知识产权局、市药品监管局共同举办的“春昇杯”医学创新人才大赛（2026·上海）中，李凯教授团队领衔的“靶向WDR5的抗神经母细胞瘤小分子抑制剂的发现、评价与优化”项目，斩获创作组一等奖，也是该奖项的唯一获奖单位。
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