（来源：嘉兴日报）

转自：嘉兴日报

■记者 戴瑞雪

近日，国家药品监督管理局药品审评中心官网公示：由落户在嘉兴国家高新区的盛泰英诺（嘉兴）医疗科技有限公司自主研发的BCP601胰岛细胞注射液获批进入临床试验，首个适应症为经胰岛素强化治疗后血糖仍控制不佳的成人1型糖尿病。这是糖尿病领域全球第二款进入临床阶段的人胚干细胞来源胰岛细胞药物，也是首款中国人源天然、非重编程获取的多能干细胞分化的胰岛细胞药物，以“一次性无发补”的方式通过审评。

消息传来，盛泰英诺中试基地里，研发团队难掩激动。“从实验室到GMP中试基地，从动物实验到质量体系，我们的每一步都走得很扎实。”公司首席运营官王浩博士说，“一次性无发补通过，意味着所有的早期研发材料一次性综合审评合格，扎实的数据完全达到了临床要求，这是对整个团队最大的肯定。”

要理解这项突破的分量，先得明白1型糖尿病患者的困境。他们的胰岛β细胞被自身免疫系统“误杀”，近乎完全丧失分泌胰岛素的能力，只能靠每天多次注射外源胰岛素维持身体正常机能。“外源性胰岛素是‘体外替补’，剂量靠人估，血糖坐过山车的风险始终存在。”王浩打了个比方，“天然胰岛细胞像全自动空调，热了降温、冷了升温；而打针就像手动开关，得自己算好时间、算好量。”

BCP601的思路，是把“正主”请回来——学习胚胎发育的路径，用天然人胚干细胞在体外规模化“生长”出功能性胰岛细胞，移植到患者体内，重建从“血糖感知”到“胰岛素分泌”的生理反馈回路。王浩介绍，人体天然胰岛细胞极其长寿，“从出生到终老几乎不更新换代”，因此移植后有望长期工作，目标是让患者终身摆脱每日注射外源性胰岛素。

技术路线上，BCP601选择了“天然、非重编程”的人胚干细胞作为起始细胞。王浩解释，另一条技术路线是诱导多能干细胞，需要把成体细胞“返老还童”回多能状态，过程复杂，存在表观遗传残留和批次一致性等挑战。“我们直接用天然多能状态的细胞，一条流水线走到底，工序少了，变量就少，安全性和一致性更好把控。”他说。

从实验室到临床，盛泰英诺用了七年。2019年，创始人杨子江博士与创业团队落户嘉兴国家高新区，从4000平方米的中试基地起步，逐步建成符合药品GMP要求的洁净生产车间和质量控制实验室。“做一批次中试实验，光投料成本就要几十万元，持续近一个月，一旦某个步骤出偏差就得推倒重来。”王浩回忆，正是这种“不达标不放行”的较真，让最终递交的申报资料经受住了最严格的审评。

目前，公司团队40余人，其中硕士以上研究员20余名，拥有国内发明专利数十项。王浩透露，临床试验将于近期在浙江省率先开展，第一阶段为探索性试验，确定最佳细胞用量和移植方式，预计三四年后进入确证性临床。“我们第一条管线针对的是最迫切需要治疗的那部分患者，全国有几十万人。”王浩说，“但真正瞄准的是中国上亿糖尿病人群中数千万需要胰岛素的患者。”

谈及扎根秀洲，王浩的感受很朴实：“秀洲的科研环境和营商环境都非常好。”他告诉记者，从企业落户到产品获批临床试验，秀洲区在场地保障、项目申报、人才引进等方面持续发力，为企业穿越漫长的研发周期提供了稳定支撑。当前，秀洲区正加速布局大健康产业，覆盖“人才引育—平台建设—中试转化—临床验证”的创新链条逐步成形。“我们将继续秉持‘服务企业就是服务发展’的理念，在平台建设、人才引育、政策兑现等方面提供全周期保障，助力更多创新企业加速成长，让更多‘中国原研’从秀洲走向全国、走向世界。”区科技局相关负责人表示。

“我们在这里种下的种子已长成了树苗，希望它长成大树，在吸引本土人才回流的同时，也研发出让中国患者用得上、用得起的细胞药。”王浩说。