接连两次大Ⅲ期失败，知名药企“百亿眼科梦”破碎|国际罕见病日|字母|替尼|治疗|眼科|肿瘤|药企|贝达

10月19日，贝达药业发布公告，公司海外合伙人EyePoint宣布，在研伏罗尼布眼科制剂EYP-1901玻璃体内植入剂，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的第二项关键Ⅲ期临床试验LUCIA未达到预设终点。

这已经不是该药的第一次临床失利。今年8月18日，首项Ⅲ期试验LUGANO也宣告失败。两个试验核心设计完全一样，只不过纳入的地理范围广度有所不同。LUCIA研究是非劣效试验，要求证明“视力提升幅度不低于阿柏西普预设门槛”，具体就是要求证明EYP-1901能在减少眼部注射次数的同时，至少和再生元/拜耳的重磅药阿柏西普等效。

然而结果是：LUCIA在主要终点：最佳矫正视力不如阿柏西普。

对这项研究，贝达和海外合作方EyePoint已经决定放弃了，EyePoint宣布了提前终止另两项研究；贝达也表示将对伏罗尼布相关资产组开展减值测试。10月20日早盘，贝达药业股价开盘大跌超8%，创下今年股价新低。

两个月前市场还愿意给一次机会

EYP-1901原本是贝达药业买来开发肿瘤条线的品种，花了4.8亿元收购全部卡南吉股权，主要就是冲着伏罗尼布项目全部权益去的。

伏罗尼布是一款多靶点 TKI，覆盖VEGFR2/PDGFRβ 等血管生成相关激酶，通过阻断VEGF信号通路发挥抗新生血管作用。这款药有两个重点推进方向，一个是短期内就能商业兑现的肾癌适应症领域，眼科适应症只是收购的一个潜在分支。

眼底疾病中，湿性黄斑变性是最大的细分领域。海西新药招股书显示，中国wAMD药物的市场规模，2032年有望突破百亿元，全球wAMD药物的市场规模2032年有望突破百亿美元。这是一块大蛋糕，再生元的阿柏西普等药已经用销售额证明过。据Regeneron披露，2025年阿柏西普在全球销售额约78.91亿美元，是眼底病治疗领域体量最大的单品之一。

EYP-1901希望在给药频次上超越阿柏西普，实现半年一针。如果能在疗效上做到非劣，光是“少打几针”带来的依从性优势，就足以支撑一个可观的替代预期。

今年4月，国投证券还因“EYP-1901有望成为公司海外商业化核心增量”给贝达药业6个月目标价71.85元；5月，华创证券也为其站台，目标价72.7元。大家都期待这一款中国药企授权的肿瘤老药，能站上百亿美元级别的眼底病牌桌。

谁也没想到，研究失败的消息接踵而至。

今年8月，EYP-1901的LUGANO试验结果出炉，最佳矫正视力指标不如阿柏西普。消息出来那天，贝达直接20%跌停。但那时候，市场里还有一种声音：LUGANO试验的失败可能只是有点“运气不好”，出现了一些非典型视力丧失的干扰。

EYP-1901的LUCIA研究如果能够成功，那还是很有市场价值。所以当时市场都还抱有热情，Jefferies的分析师就表示“LUCIA感觉像抛硬币，但我们倾向于乐观，因为LUGANO离成功很近”。

现实却带来沉痛一击。LUCIA研究数据显示，52周时，DURAVYU组最佳矫正视力比基线提升了2.5个字母，阿柏西普组提升了6个字母，差了3.7个字母，掉出了非劣效的margin。第一次还能怪“样本偏倚”，第二次却证实了药物本身在提升视力这件事上就是不如现有疗法。

LUCIA是贝达眼科叙事最后一张底牌。现在底牌翻开、合作方都撤了，也难怪投资者选择用脚投票。

贝达还有机会翻盘么

但其实冷静来说，伏罗尼布在眼科wAMD领域的失利，并不能代表贝达在眼科领域就完全不行了。

2020年、2022年，公司先后和EyePoint签订了关于开发该药眼科的协议。最终，双方约定，贝达负责EYP1901在中国（含港澳台）的开发和销售；EyePoint负责全球其他地区。双方共拟定了两个方向，除了wAMD，还有糖尿病黄斑水肿（DME）。目前，EyePoint明确表示有关DME的COMO和CAPRI两项关键Ⅲ期仍在推进，顶线数据预计2027年四季度读出。

图源：EyePoint官网

如果DME能成，EYP-1901的故事不算彻底归零。但这个赛道里已经有阿柏西普、法瑞西单抗、布西珠单抗等多款产品。而且据YOSEMITE/RHINE研究显示，超过70%的使用法瑞西单抗的DME患者，也同样能延长给药间隔。

换句话说，EYP-1901“半年一针”的差异化优势，在更拥挤的DME领域中，优势不大。届时市场还会不会给贝达第三次“抛硬币”的机会，仍有待观察。

眼下，贝达有更重要的事要考虑，就是手里能讲的新故事，正在肉眼可见地变少。贝达药业的核心依然是埃克替尼，恩沙替尼还没能成为支柱，因此业绩也没有很强的推进力。今年上半年贝达营收19.76亿元，同比增长14.12%，归母净利润3.02亿元，同比翻了一倍多，只能算是周期波动，并没有走出“第二增长曲线”。

去年11月，能解决奥希替尼等耐药后的C797S突变问题的第四代EGFR抑制剂BPI-361175，也曾受市场期待，但“因项目价值不明显，已暂缓开发”，贝达自己主动按下了暂停键；今年6月，合作方C4 Therapeutics基于“EGFR突变NSCLC治疗格局的变化、自身资金优先级调整以及现有临床数据的综合考量”，也决定暂不推进贝达授权的CFT8919境外临床开发。旧故事讲的差不多了，新故事却还没接上。

据健识局了解，贝达最新的30余条在研管线中，大多都处于临床早期。其中，泛RAS分子胶BPI-572270算是贝达自研管线里声量最大的一个，但今年1月才获批临床，目前处于剂量爬坡阶段，离商业化至少还有好几年。而且泛RAS赛道里恒瑞、劲方、加科思都在跑，谁先读出确证性人体数据，谁才有话语权。