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以规范为纲,以机制为钥,让每一次精准决策都成为患者长期稳定的底气!
2026年10月17日,“神经免疫中枢脱髓鞘疾病前沿学术交流会”在上海召开。会议由复旦大学附属华山医院全超教授担任主席,汇聚多位专家,围绕视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)“从共识走向临床”的实践转化、白介素6受体(IL-6R)靶向治疗的机制与临床价值、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病(MOGAD)的临床诊疗三大主线,共探中枢脱髓鞘疾病的规范化与全病程管理。
图 会议现场
会议以“星火燎原:NMOSD规范诊疗百场巡讲数字化足迹回顾”开场。从最初的萌芽到如今的百场集结,视频回顾了巡讲跨越城市、线下交流与云端连线,汇聚数百位专家智慧碰撞的历程。随后,大会主席全超教授指出,随着精准靶向治疗在NMOSD中的普及,这一领域已经进入新的阶段。过去一年,巡讲下基层、统一标准、传递共识、分享经验,让各级医院同仁的诊疗理念与用药规范更加同质化,未来将继续深耕神经免疫领域。
图 全超教授作开场致辞
共识落地:从“专家建议”到“临床路径”
在主题报告环节,两位专家分别围绕“共识如何落地”与“机制如何转化为疗效”展开。
全超教授以“从共识走向临床:视神经脊髓炎临床实践专家建议调研报告”为题,解读了由国家神经疾病医学中心(华山)、上海卒中学会发起,49位多学科专家共同制定的《萨特利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践专家建议》。该建议围绕应用人群、应用时机、治疗前评估与用药后监测、使用方法、转换治疗、能否停药、特殊患者、治疗后评估8大问题凝练出30条建议[1] ,并于发布一年后回访全国80余位专家,形成“制定-应用-反馈”的闭环。其中“应用人群”是专家认为最有收获、对临床实践最有帮助的部分。
图 全超教授作专题汇报
江苏省人民医院黄琳教授以“靶向IL-6R治疗NMOSD的核心优势——从作用机制到临床价值”为题,把视角从共识理论转向免疫网络。她从2025年诺贝尔生理学或医学奖切入:Foxp3作为Treg发育与功能的主控基因,解释了机体为何能“免于”自身免疫攻击,也提示治疗正从“强力清除”走向“重塑免疫稳态”。
她提醒,不应把“清除得越彻底”等同于“疗效越好”。IL-6R抑制剂的价值在于“调”而非“杀”:研究显示,萨特利珠单抗治疗后患者免疫功能由高度活跃的“炎症风暴”状态转向“抗炎性吞噬”和细胞内清除功能 [2] 。
在适用人群方面,萨特利珠单抗可为不同NMOSD患者提供治疗选择,包括:不同年龄/生理阶段患者(如青少年、老年患者),不同治疗阶段/治疗反应患者(如初治、单药治疗不佳患者),以及伴有复杂临床情境的患者(如激素/免疫抑制治疗减量、疼痛/痛性痉挛、合并症、视力/运动功能受损者)。
图 黄琳教授作专题汇报
随后的讨论环节由山东大学齐鲁医院王胜军教授主持,中国医科大学附属第一医院吴哲教授、温州医科大学附属第一医院夏君慧教授、吉林大学中日联谊医院韩雪梅教授围绕不同策略的干预视角、新诊断患者的序贯方案、长期随访指标三个议题展开。
专家们认为,IL-6R抑制剂主要作用于免疫网络的关键环节,覆盖从外周、血脑屏障到中枢,通过整体免疫调节起到重塑免疫稳态的作用。关于方案选择,水通道蛋白-4的自身抗体免疫球蛋白G(AQP4-IgG)阳性者一旦确诊应尽早启动高效维持治疗。随访指标上,复发仍是“硬终点”,还可通过扩展残疾状态量表(EDSS)、视力、光学相干层析成像(OCT)与影像等检查支撑功能与结构评估。
王胜军教授总结道,疗效与长期安全性是两个核心问题,需要通过不断交流、积累经验,在两者之间做出平衡判断。
图 王胜军教授、夏君慧教授、吴哲教授、韩雪梅教授参与讨论环节
认知重塑:MOGAD从“亚型”走向“独立疾病”
随着抗体检测标准化,MOGAD的“独立身份”已经确立,但维持治疗仍是需要进一步探讨的问题。
复旦大学附属华山医院张包静子教授以“MOGAD的临床诊疗”为题,结合华山医院单中心队列勾勒疾病画像。华山医院186例队列数据显示,MOGAD女性与男性比例约1.2∶1,起病年龄跨度大,以21~30岁为高峰;年复发率(ARR)0.7,复发型占60.2%。她提醒,患者发作前常有前驱事件,除发热、上呼吸道感染外,激素减量是最容易被忽视的诱因。临床表型以视神经炎最常见,其次为脊髓炎,整体异质性强。
治疗是MOGAD最大的“未满足需求”。她指出,目前全球尚无获批用于复发型MOGAD维持治疗的疾病修正治疗(DMT)药物(截至发文前)。她还分享了MOGAD领域首个精准靶向药物的进展:萨特利珠单抗在12岁以上MOGAD患者中开展的Ⅲ期随机对照研究已取得阳性结果,与安慰剂相比使MOGAD复发风险显著降低68%(HR=0.32;95%CI:0.15~0.70;P=0.0025),在ARR、活动性MRI病灶与挽救治疗率等终点上亦显示获益。
图 张包静子教授作专题汇报
随后的讨论由重庆医科大学附属第一医院秦新月教授主持。广州医科大学附属妇女儿童医疗中心李小晶教授、江西省人民医院张洪连教授围绕抗体检测标准化与早期鉴别、经验性治疗的真实疗效与瓶颈、首个精准靶向药物的定位展开。
关于诊断,专家谈到抗体多外送第三方检测,结果口径不一,低滴度阳性者既达不到明确诊断标准,又难以完全排除。关于治疗,专家们表示激素冲击后序贯传统免疫抑制剂是主流,但激素依赖、减量即复发、长期免疫抑制的感染风险,让医生在疗效与安全之间反复权衡。对于首个精准靶向药物的定位,专家认为应进行分层管理,不同层级患者采取不同治疗策略:对于早期存在炎症风暴的患者,萨特利珠单抗可与激素、免疫抑制剂早期联合使用;对于反复发作,或抗体持续阳性、滴度较高的患者,亦需给予高效的免疫治疗。
图 李小晶教授、张洪连教授、秦新月教授参与讨论环节
小结
大会最后,全超教授作会议总结。她表示,本次会议在紧凑的议程中完成了高质量的学术对话,有了新的治疗手段之后,临床医生对NMOSD的管理有了更多期待与体会;而MOGAD作为下一个值得深耕的方向,仍有广阔的拓展空间。
从“共识”到“路径”,从“机制”到“患者”,这场学术交流既回答了“为什么用”,也回答了“怎么用、给谁用、用多久”。当越来越多的靶点被验证,中枢脱髓鞘疾病的治疗正告别“千人一面”的经验时代,走向以机制为坐标、以患者为中心的精准管理。
调研问题
参考文献:
[1] 萨特利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践研究专家组. 萨特利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践专家建议[J]. 中国临床神经科学, 2026, 34(1): 1-14.
[2] Chihara N, et al. Induction of immune rebalance by anti-IL-6R antibody treatment in patients with NMOSD[J]. Presented at ECTRIMS 2025, P525.
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