10月23日，石药集团与和铂医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准恩力达®（巴托利单抗注射液，皮下给药，170 mg (1 mL)/瓶；商标持有人：石药集团）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

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gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，由自身抗体介导，损害神经肌肉接头传递，进而导致骨骼肌无力。该疾病可显著影响患者的工作能力与生活质量，严重时可引发可能危及生命的肌无力危象。现有治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素及其他免疫抑制药物，但在疗效、安全性、可及性与费用方面仍存在未被满足的临床需求。

巴托利单抗是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，通过阻断FcRn介导的免疫球蛋白G（IgG）抗体再循环，加速致病性IgG自身抗体的降解，为包括gMG在内的自身免疫性疾病提供了一种靶向治疗方法。巴托利单抗最初由HanAll Biopharma开发，于2017年通过一项战略合作与许可协议授权给和铂医药。

根据和铂医药与石药集团子公司恩必普药业于2022年10月签订的许可协议，巴托利单抗在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的商业化将由石药集团子公司负责，和铂医药将根据其在大中华区的年度净销售额获得分级特许权使用费。

此次获批基于一项在中国27家研究中心开展的关键性3期临床研究的积极结果。主要研究人群为抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（MuSK-Ab）阳性的全身型重症肌无力患者。该研究的主要终点为：在第一个治疗周期内，重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）评分持续改善（相比于基线MG-ADL评分减少≥3分且至少持续4周）的患者比例。巴托利单抗皮下注射组中，58.2%的患者达到主要终点，显著高于安慰剂组的31.3%。且早在治疗第二周，即可观察到治疗效果。

此外，相较安慰剂组，巴托利单抗皮下注射组在次要终点上也表现出显著改善，包括定量重症肌无力（QMG）评分持续改善的人群比例（64.2% vs 40.6%）、MG-ADL评分改善≥3分的持续时间占24周比例（51.5% vs 36.1%）、任意一次访视出现最轻微临床表现（定义为MG-ADL评分为0或1分）的比例（25.4% vs 4.7%），以及第二个治疗周期内MG-ADL评分持续改善的人群比例（62.7% vs 36.4%）。

巴托利单抗皮下注射总体耐受性良好。治疗组最常见的不良事件为外周水肿（38.8% vs 安慰剂组4.6%），均为轻至中度。治疗期间血浆白蛋白水平下降，但停药后可自行恢复。

参考资料：
[1]石药集团巴托利单抗注射液（皮下注射）获得国家药监局颁发药品注册证书.From https://mp.weixin.qq.com/s/M054WuZ4fAv5GBqEe2NBXw

恩力达®（巴托利单抗注射液）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗全身型重症肌无力.From https://mp.weixin.qq.com/s/jH96wCXefmNHvoNJivUrPA

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