这几天，数学圈和医疗圈碰撞了一个“小火花”。
“2026年10月9日，菲尔兹奖得主、知名数学家陶哲轩在加州理工学院的讲座上为了证明自己的观点，拿医疗圈举了一个例子：
假设AI设计了一种声称能治愈癌症的药，
Ⅲ期临床试验也通过了，但没人知道它的作用机理。
你敢用吗？”
在现场反响怎样不要紧，重点是后续在网络上炸锅了。
很多医疗圈同行看到这个说法，
很多人表示：
“笑趴了”
因为，一直以来，医学都是这样做的。
数学或许是先验主义
但医学一定是实用主义。
毕竟，当一个患者生命需要救治的时候，
医生要做的，是先治好Ta，至少让Ta活下来。
尤其是对于危重患者，救治的时机往往是“电光石火”。
而不是去考虑某个药物机理研究是否明确。
何况，大概陶博士不知道，
在几千年的时光里，医学一直走的是“实用路线”。
很多老药、经典药物，甚至中草药，
人类使用它们几十年甚至上千年，
却始终没有完全弄懂它们的药理机制。
首先就是阿司匹林。拜耳1897年就把它合成出来了，人类吃了快一百年，直到1971年约翰·范恩才搞清楚它是通过抑制环氧化酶起作用的（并因此拿了1982年诺贝尔奖）。
还有我们所熟知的“神药”二甲双胍。中世纪欧洲人拿山羊豆这种后来被美国列为毒草的植物当降糖偏方。经过几百年的险些被淘汰，直到1922年合成、1994年FDA放行、1998年UKPDS研究甩出“唯一能降低大血管并发症和死亡风险”的硬证据，二甲双胍才终于扬眉吐气，逐渐成为现在的“跨界之王”。
如果“先搞清机制再使用”被当成绝对的准入门槛，
医学就会漏掉大量“先有效、后明理”的药物
——阿司匹林、二甲双胍等都是“先上车后补票”的典型。
允许经验发现先敲门，再通过动物试验、Ⅰ-Ⅲ期试验、上市后监测等进行一系列验证，是药物发展到成熟的合理姿态。机制常是事后倒推而非事前许可，机制未知并不等于无效。
说到这里，就不得不谈起我们总是“机制尚未明确”的传统中药。
青蒿素正是被大规模用于救人几十年后，
人类才真正开始看清它的分子结构
在浩如烟海的中药故事中，最令人振奋的可能就是青蒿素的故事，它本质上是一场 “国家级紧急任务”与一卷1600年前古书之间的隔空对话。
20世纪60年代，一项代号 “523任务” 的秘密军工项目启动，汇集了全国60多家单位、500余名科研人员，屠呦呦被任命为中药抗疟组组长。
最初，众多中药方中青蒿的抑制率一度达到68%，但效果极不稳定。屠呦呦凭借东晋葛洪《肘后备急方》里一句不起眼的话：“青蒿一握，以水二升渍，绞取汁，尽服之。”意识到，古人用的是“绞汁”而不是“煎煮”——高温很可能破坏了有效成分。她果断放弃传统加热提取，改用沸点仅34.6℃的乙醚进行低温萃取。
1971年10月，编号191号的青蒿乙醚中性提取物，对鼠疟原虫的抑制率达到了100%。1972年，团队从有效提取物中分离出了白色晶体，这就是青蒿素。
大多数中药的机制总是“尚未明确”，
但凭借几千年的用药经验，
始终保持着无可撼动的地位
中药可以被概括为“机制尚未明确，却沿用千年”。
经方治病的道理肯定有，有的能说清楚，但大部分现在还无法说清楚。说不清道理，并不影响经方的临床使用1。
几千年使用的经验提供了庞大的线索库和安全性积累，部分方剂在临床实践中确有可观察的获益，这是中药得以延续至今的实践基础。
中药不能因为机制未明就被一棍子打死，中药的哲学，恰在于承认“有效”与“可解释”不必同时抵达，却必然最终会在同一目的地汇聚。
医学的特性决定了
它在机制未明情况下可以使用，
数学追求的是逻辑证明，
医学追求的是临床结局
所谓隔行如隔山。我们不能因为陶博士的一句无心之词，就吹毛求疵、横加指责。
但我们更要明白，医学是严谨的，同时也是“实用”的。
数学的裁判是推导的合法性与命题的可证明性，一个定理如果无法被证明，它在数学内部就不成立。医学的裁判是干预之后患者是否活得更长、更好，或至少不再更坏。
FDA对药物的审批语言是“substantial evidence of effectiveness”——实质性的有效性证据，指向的是患者感受、功能或生存上的改变，而非分子通路上的解释是否完整。
当一个干预已经在随机对照条件下展示了可重复的、足以排除偶然与偏倚的临床获益，医学所要求的那个“它是否有效”的问题，已经被回答了。
三期临床试验的设计正是这一标准的具体表达，
其主要终点是总生存期、无进展生存期等获益终点，
要实现“药物改善了对患者有意义的临床结局”
回到陶哲轩那句“通过了Ⅲ期临床试验”，即与对照相比，试验药物实现了具有临床意义的、统计显著的、经独立数据监查确认的获益，且安全性轮廓在可接受范围内。
而他焦虑的是——“AI会不会钻了临床试验流程的空子”——假如AI真的凭空变出一种治愈癌症的混合物，虽然不知道它的机制，但它通过了Ⅲ期临床试验，那医生们真的会说“太感谢了”，然后啥也不会去追究的。
以靶点为中心的药物开发时代，
表型筛选的贡献依然大于靶点筛选
Swinney对1999至2008年FDA批准的新分子实体和新生物制剂的分析显示，在75个具有全新作用机制的首创药物中，表型筛选贡献了28个，靶点筛选贡献了17个——在一个以靶点为中心的策略占据主流话语的时代，不预设机制的表型路径反而产出了更多的首创小分子药物。
Swinney由此提出的推论值得医学界认真对待：以靶点为中心、不考虑最优作用机制的首创药物策略，可能恰恰是药物研发高流失率和低生产率的主要原因之一2。
结语
这场由陶哲轩思想实验引发的争论，表面上是“黑盒AI抗癌药敢不敢用”，实质上是两种认识论标准的碰撞：数学以逻辑证明为裁判，医学以临床结局为裁判。数学要求“先证明再成立”，医学允许“先验证结局、再逐步解释机制”。
历史反复印证了这一点：阿司匹林在机制阐明前已被广泛使用数十年，二甲双胍作为全球一线降糖药机制仍未完全理解，青蒿素在大规模临床使用数十年后机制才逐步被解释。
机制不是无用，而是不能成为发现的第一道收费站。机制能预测脱靶毒性、解释个体差异、指导剂量、识别罕见不良反应、支撑药物重定位；医学真正拒绝的不是“机制黑盒”，而是“证据黑盒”。合理的姿态是：允许经验发现先敲门，用严格试验、硬终点和上市后监测验证，再让机制研究并行验票、逐步补票。
医学的合法性最终来自它在严格检验下改变了什么，而不是它是否已经能把自己讲清楚。
参考文献
1. 黄煌.经方热背景下的学术思考[J].南京中医药大学学报,2024,40(10):1103-1108.DOI:10.14148/j.issn.1672-0482.2024.1103.
2. SWINNEY DC, ANTHONY J. How were new medicines discovered? Nat Rev Drug Discov. 2011 Jun 24;10(7):507-19. doi: 10.1038/nrd3480.
来源：医学论坛网
编辑：常山
审核：梨九
排版：蓝桉
封面图源：由AI生成
（文章中部分图片由AI生成）
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