距离2024年收官不到48小时,回首这一年,医学领域已然在诸多难题上留下了攻坚的足迹。此刻,展望即将开启的2025年,更是满心期待,因为一场由顶尖科研智慧引领的医学变革风暴正在酝酿之中。
近期,Nature Medicine重磅推出的年度盘点文章,宛如一颗投入医学界的巨石,激起千层浪。来自全球各地的科学家们,凭借深厚的专业造诣与前瞻性眼光,预测了11项有望在2025年推动医学进步的重磅研究。今天,让我们一起踏入这场知识探索之旅,逐一解锁这些重磅研究。
1.基因疗法:攻克朊病毒病的曙光
朊病毒病是由朊病毒引起的导致人类和哺乳动物中枢神经系统退化性疾病,包括克-雅病、库鲁病、牛海绵状脑病、羊瘙痒症等。据统计,每6000人中就有1人因朊病毒病而死亡。
Sonia Vallabh教授团队发起了一项评估对朊病毒疾病鞘内注射ION-717的安全性、耐受性和药代动力学的研究。ION-717是一种反义寡核苷酸,研发目的是抑制朊病毒蛋白的产生。目前,该药物正处于1/2期临床试验阶段,全球设有16个试验点,首批数据预计将于2025年底揭晓,为全球患者带来新的希望。
2.镰状细胞疾病的碱基编辑,有望造福广大血液病患者
David Liu教授团队主导开展了“首个”针对造血干细胞的碱基编辑临床试验——BEACON研究,目的是评估自体碱基编辑的CD34+造血干细胞和祖细胞(BEAM-101)在严重镰状细胞疾病患者中应用的安全性和有效性。BEAM-101利用碱基编辑技术,改造患者造血干细胞,模仿遗传性持续性胎儿血红蛋白症个体的遗传特征,以缓解相关症状。
该疗法在2021年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,初步结果显示,接受治疗的患者体内功能性胎儿血红蛋白水平显著提升,镰状血红蛋白水平降低,溶血标志物改善。BEACON试验的成功,或标志着基因编辑疗法在SCD治疗领域迈出了重要一步。
3.个体化乳腺癌筛查:MyPeBS的革新
Suzette Delaloge教授团队领衔的MyPeBS临床试验,有望推动乳腺癌筛查的个体化策略。根据遗传、生活方式等因素,为不同风险的女性提供定制化的筛查建议。该研究旨在通过减少不必要的检查,降低低风险女性的医疗干预风险,同时提高高风险女性的筛查效果,为乳腺癌预防带来革命性变化。
4.光精准健康营养:个性化饮食的未来
Leanne Redman教授领衔的精准健康营养计划,正致力于开发能够预测个体对不同饮食模式反应的智能算法。该项目依托人工智能、微生物组研究及NIH“All of Us”项目的庞大数据库,旨在探索个体差异如何影响膳食反应,并开发个性化饮食建议。该项目预计所有数据将于2026年夏完成收集,而首批数据概览的论文有望在2025年初发表,引领个性化营养新时代。
5.前列腺癌的放射性配体治疗
2023年,Oliver Sartor教授在欧洲肿瘤学会年会上介绍了PSMAfore试验,结果显示Lu177-PSMA-617可显著改善转移性去势抵抗性前列腺癌患者的总生存期。目前,Lu177-PSMA-617的扩展适应证申请已递交FDA,预计将在2025年公布审批结果。
而PSMAddition试验则比较了Lu177-PSMA-617与标准疗法在前列腺特异性膜抗原阳性转移性前列腺癌患者中的疗效,这些患者均未经治疗或仅接受最低限度治疗。若Lu177-PSMA-617的扩展适应证能成功通过审批,将有望改变全球数十万例前列腺癌患者的治疗策略。
6.手机游戏治疗自闭症:创新疗法
Dennis P. Wall教授团队设计了一款专为自闭症儿童设计的手机游戏,通过增强社交眼神接触、激发动机、提升注意力,辅助治疗自闭症。该游戏不仅促进了家长与孩子的互动,减轻家长压力,还通过收集游戏数据监测治疗效果,训练人工智能工具识别自闭症信号,实现个体化游戏体验。目前,该游戏正在对2~8岁的自闭症儿童进行临床试验,为自闭症治疗带来新希望。
7.聊天机器人助力宫颈癌筛查
Farida Selmouni教授团队开展了一项针对30~65岁女性的宫颈癌筛查研究,在研究中需要参与者进行自我采样,但仅有不到20%的参与者愿意配合。为此,团队开发了一款聊天机器人,通过手机上APP,参与者即可获得相关宫颈癌的信息,特别是针对教育水平较低的女性,旨在鼓励家庭自测,有效降低宫颈癌发病率和病死率。目前,研究团队正在进行一项随机对照试验,预计2025年完成,旨在评估聊天机器人在提高筛查参与度中的有效性。
8.评估青少年心理健康的“工具包”
Keng-Yen Huang教授团队开发了一款可评估青少年心理健康的工具包,可以帮助青少年与同伴间建立联系,也能够评估和管理他们的心理健康需求。该工具包分为青少年版和父母版,研究人员会将相关数据返回给青少年,让他们对自己有更清晰的认识,同时也可为父母提供心理健康策略和育儿资源。
9.大麻二酚用于预防精神病
STEP研究是一项探索大麻二酚与处方抗精神病药物联合使用效果的国际Ⅲ期临床试验,包括STEP-ENHANCE、STEP-PROMOTE和STEP-ASSIST三项独立试验,共招募约1000例精神病患者。
通过神经影像技术、临床评估、数字工具及血液检测,研究人员旨在揭示大麻二酚的作用机制,并识别预测治疗效果的生物标志物。针对不同阶段的精神病患者,STEP项目旨在评估大麻二酚的安全性、有效性和耐受性,预计2025年公布首批结果,为精神病治疗提供新视角。
10.“凉爽屋顶”:抵御高温的健康防线
Aditi Bunker教授团队开展了一项探索“凉爽屋顶”——一种高反射性屋顶涂料对降低室内温度、改善居民健康效果的研究。该研究不仅关注心率、血压等生理指标,还涉及心理健康、睡眠质量和性别暴力等问题,为高温环境下的健康保护提供科学依据。
11.家庭园艺应对气候变化
ALIMUS项目通过推广家庭园艺增加饮食多样性,应对气候变化导致的营养不良问题。在肯尼亚和布基纳法索,该项目结合营养咨询与家庭园艺,鼓励居民采用有机方法种植蔬菜和水果,丰富饮食结构。研究主要关注儿童年龄-身高评分,评估家庭园艺对长期营养状况的改善效果。预计2025年中旬公布结果,为营养不良问题提供战略指导。
参考文献
Webster,Healey.Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025[J].Nat Med,2024,30:3384–3388.
编辑丨冯熙雯
审核丨卢璐
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