近日，由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙带领团队，与国内药企联合研发的我国首款完全自主设计的SOD1基因突变型渐冻症新药，已顺利完成二期临床试验，预计明年正式上市。
新药首批临床数据近期登上国际权威学术杂志《自然·医学》。研究成果显示：首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低56%至69%，血液中的神经损伤“警报信号”降低一半以上，病情被按下了“暂停键”。
蔡磊牵线，一场与时间的赛跑
这场科研的幕后关键牵线人，是渐冻症患者、京东原副总裁蔡磊。2023年，正是他把研发企业推荐给了天坛医院团队。
▲2026年5月，蔡磊需要24小时护理，依然在工作
渐冻症在医学界被称为“比癌症更残酷的绝症”。绝大多数患者确诊后生存期仅有3到5年，身体像被逐渐冻住——从手脚无力到无法吞咽、呼吸，唯有意识始终清醒。
王伊龙坦言，比疾病本身更让人无力的，是“无药可用”。目前，国内仅有的两款治疗药物均为进口，且只能轻微延缓病情恶化，无法逆转或阻止病情发展。
从“延缓”到“根治”，国产新药实现跨越
约10%的渐冻症患者属于SOD1基因突变型。这类患者体内的SOD1基因突变后，会持续产生有毒坏蛋白，不断攻击运动神经元，最终导致身体机能全面衰退。
这款国产新药有望为这10%的渐冻症患者“解冻”。药物瞄准了这些患者身上携带的SOD1基因突变，治疗原理可简单理解为：用药物“封印”突变基因，从源头掐断致病链条。
更值得关注的是，新药在用药便利性上也有突破。王伊龙介绍，进口药每3个月或半年需注射一次；新药理论上有效期更长，半年甚至一年以上打一针即可，未来在价格上也将更具优势。
遗憾的是，蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。事实上，绝大多数渐冻症患者都和他一样，病因至今不明。
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来源：北京日报
编辑：杨欢欢
审核：黄美辉、刘碧华
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