据经济观察报报道,7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:

2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT(研究者发起的临床研究)。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征,一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓,但通常不直接危及生命。

据《科学》报道,女童家属经患者交流群联系到研究团队负责人仇子龙,自筹约86万美元(约582万元人民币)资助该试验。

女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受个体化基因编辑治疗(IIT研究者发起临床研究),经脊髓液注射病毒载体靶向脑部。但治疗3天后,女童开始发烧,随后出现肾脏严重受损、诊断为血栓性微血管病,最终在一周内死亡。

院方后续内部认定死亡与本次基因编辑治疗相关。 但该死亡事件并未被公开披露,也没有出现在相关临床试验登记信息更新中,更未在团队后续论文中体现。

据经济观察报报道,2025年9月,上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元(约2.4万元人民币),理由是医院未能妥善监管这项试验,也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

但项目负责人仇子龙并未受到公开处罚。

2026年2月18日,仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《Nature》在线发表"In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice",报告新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE在小鼠脑内纠正Chd3 R1025W突变、改善行为异常,仅称“从临床前到临床转化仍存在显著挑战”,未提家属出资、未提对人类患者开展基因编辑治疗、也未提受试者死亡。

2026年7月,《科学》刊发调查长文称,多位遗传学病毒学、生物伦理专家在阅看动物数据与试验记录后提出几点异常:猴子毒理实验中已现中重度肝损及肾损信号,人体试验风险沟通不充分,单患者、原病非致命、成功概率低却推进临床,论文与试验披露不一致。

家属已致信《Nature》要求撤稿或补正,并表示不知晓部分安排的特殊性与危险性。

目前,涉事医院并未公开有效回应此事。其官网已经删除相关论文的新闻。

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