罕见病患者的用药保障再遇挑战！近日，意大利药企Recordati旗下全资子公司锐康迪完成注销备案，正式退出中国市场，三款获批罕见病药物也随之停止供应。
锐康迪2021年入华后专攻罕见病领域，其中磷酸奥唑司他堪称“独家救命药”——作为国内目前唯一获批治疗库欣综合征的药物，2024年9月获批、2025年4月上市，至今开售不足一年。库欣综合征多发于20-45岁女性，患者需长期用药控制症状，一旦断供将面临病情恶化风险。
这款药物每盒售价约8000元，即便已是全球低价，患者年治疗费仍高达20万。有患者透露，四年用药已花费百万，而国内购买过该药物的患者预估仅50人左右。2025年该药曾通过医保初步审查，却最终未能纳入目录，患者期待的报销优惠化为泡影。
锐康迪总经理曾坦言，罕见病业务挑战远超预期：患者与医生认知不足需大量科普，近半数患者是儿童，家庭经济困难导致用药可负担性极低。这并非孤例，2024年BioMarin的一款罕见病药也已退出中国。
我国2000万罕见病患者中，仅5%有药可治，医保虽已覆盖42种罕见病，但高价药准入仍存难题 。你认为该如何破解罕见病用药“救命药贵、有药难及”的困境？
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