仇某某进行基因编辑致女童身亡
相关研究引争议
耿同学：数据有问题，存在造假嫌疑！
近日，上海交通大学医学院仇子龙团队开展的一项基因编辑人体试验，在国内外学界引发震动。据Science与“撤稿观察”联合调查，这项试验于2025年3月24日实施，受试者是因CHD3基因突变患上罕见神经发育综合征、并伴有部分自闭症相关行为的女童美美（化名）。接受治疗7天后，美美疑因严重免疫反应去世。
图片来源：Science 官网
然而，美美死亡的消息并未对外公开。直到2026年2月，仇子龙团队在《Nature》发表了与这项临床试验相关的动物研究，多家媒体将其解读为“自闭症家庭的希望”。随着越来越多患儿家庭把这项技术视为新的治疗机会，美美的父母担心其他家庭在信息不完整的情况下作出同样选择，最终决定公开女儿接受试验及死亡的经过。
7月27日，知名学术打假博主耿同学发布视频，公开质疑仇子龙团队发布的论文存在学术造假行为。耿同学表示：“仇某某发表的nature论文数据有问题。如图所示，这两组数据前半部分高度相似，后半部分不一样。这与各位杰青院长的造假技巧如出一辙！”
图片来源：耿同学
Science还提出了另一项问题：论文中的部分对照样本与治疗样本可能并非同期处理，使用的显微镜参数也不一致，因此难以直接比较。
事实上，这并不是仇子龙第一次因自闭症相关研究受到公开质疑。
早在2019年，方舟子就曾质疑仇子龙团队将瑞特综合征基因治疗与“治疗自闭症”联系起来。方舟子认为，瑞特综合征患者早期虽然可能出现部分自闭症样行为，但瑞特综合征并不能简单等同于自闭症，双方围绕疾病定义及研究成果的表述发生公开争论。方舟子直接表示：“声称要用基因治疗治疗自闭症也就是骗骗外行！”
不过，过去的争议不能直接证明本次论文存在学术不端，耿同学和Science提出的问题也需要进一步核查才能得出结论，但这起悲剧中，值得警惕的问题，也远远不止一篇论文。
基因编辑是否必要？
患儿症状轻微
家属自费超过460万元！
目前学界最大的疑问是，在患儿症状轻微的情况下，基因编辑是否有必要？
事情要从 2019 年说起，当时Linda（患儿母亲，化名）和Jason（患儿父亲，化名）在求子四年后，终于生下了美美。小时候的美美虽然行动上比同龄人笨拙一点，但仍然可以正常跑跑跳跳。到了4岁时，幼儿园老师告诉家长，孩子在画画、写字以及说话方面的表现都不如其他孩子。经过系统检查发现，美美患有一种极其罕见的Snijders Blok-Campeau 综合征，她的DNA里有一个名为CHD3的基因突变，其中一个原该为 C 的碱基变成了 T，这影响了大脑的早期发育，目前全球已知的患者仅有237人。
好在美美的症状比较轻微，在经过一段时间的语言治疗后，已经表现得和正常孩子没有什么差别。但作为父母，Linda和Jason始终担心孩子的未来会受到影响，因此加入了许多患儿家长的微信群，并在群里第一次听说了仇子龙。之后，Jason给仇子龙发了邮件求助：“我们已经了解到，基因疗法需要复杂的试验，费用可能高达数千万人民币。但是我们愿意，并有能力承担这些费用。”
13 分钟后，仇子龙就回复了这封邮件，并邀请见面。Linda和Jason在会面中明确地表达了自己的诉求：“他们并不是希望单纯资助一项科研，而是希望女儿真正接受治疗”。而在后续的治疗中，美美的父母向仇子龙团队支付了约86万美元（超460万人民币）的费用。其中，第一笔款项汇给了某基金会，用于设计基因编辑器；其余资金则被用于生产治疗所需的病毒载体，以及开展小鼠和非人灵长类动物实验。
更具争议的是，研究团队成员杨某曾以项目资金超出预算为由要求追加费用。双方协商后，美美父母将13万美元（约 88 万人民币）直接汇入其个人账户。此外，家属还曾多次请仇子龙吃饭，并赠送手机、平板电脑和酒类等礼物。
耿同学更在视频中直接指出：“这暗示仇某某有为了科研经费美化实验结果的动机。”
然而，对于美美接受的基因治疗，Snijders Blok-Campeau 综合征的发现者之一、加拿大临床遗传学家Philippe Campeau却持保留意见。他表示：携带CHD3突变的人通常寿命正常，但不同患者的症状差别很大。大多数患者的头部偏大，约三分之二存在智力缺陷。中度到重度的患者可能无法言语，同时患有癫痫和心脏病。对于中、重度患者来说，基因编辑可能具备革命性意义，但对于轻度患者来说，风险和收益很可能不成比例！
在普通临床研究中，研究者应当独立判断一项试验是否值得启动，受试者也能随时退出。但这一次的研究却出现了结构上的不对等，美美的父母赌上了全副身家和女儿的未来，研究团队又接受了数百万的资助，这就让两方谁也不敢叫停！
Science 邀请了七位来自遗传学、病毒学和生物伦理学等领域的专家审阅了这项研究和临床试验的细节。这些专家认为，仇子龙在向患儿父母解释试验风险时淡化了风险，忽视了动物研究中的安全信号，并且在成功可能性极低的情况下仍然继续进行试验。
不仅如此，仇子龙还曾向家属表示，将病毒载体直接注入脑脊液，而不是通过血液给药，可以减少肝脏和肾脏暴露，从而降低全身免疫反应。甚至表示：像新华医院这样的顶级医院，可以确保不会出现安全问题。
2025年1月，仇子龙向美美父母发送了《Nature》论文草稿。草稿汇总了此前约18个月的临床前研究，其中包括家属的基因测序信息，以及两只接受AAV9载体治疗的猴脑组织切片。研究团队认为，这些图像显示编辑器能够进入CHD3表达较高的脑区，并认为这充分体现了人体试验可以推进。
然而，真正关键的动物安全性结果却迟来一步。2025年2月完成的灵长类毒理学研究显示，4只接受治疗的猴子无论剂量高低，均出现了中度至重度肝损伤，其中部分动物还出现其他器官异常。问题是，据上海杨浦区卫生委员会文件称，医院伦理委员会在1月2日批准了临床试验，当时却根本没有审查过这份灵长类动物安全研究报告！
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但这一切已经来不及了，3 月 24 日，医生将药物推进了美美的脊髓腔。3 天后，美美开始发烧，一周后，美美因为血栓性微血管病死亡。
在贺建奎、KJ 婴儿之后
基因编辑何去何从？
这起事件很容易让人想起2018年的贺建奎“基因编辑婴儿”事件，贺建奎将未经充分验证的胚胎基因编辑用于辅助生殖技术上，还伪造材料通过伦理审查，最终因非法行医罪获刑。基因编辑一旦绕开监管，研究者个人对“科学突破”的追求，就可能凌驾于受试者权益之上。
而仇子龙团队于2026年2月正式发表动物研究时，论文并未披露美美已经接受人体试验、试验后死亡，以及家属为相关研究提供巨额资金等信息。最后发布的论文轻描淡写地提到：从临床前研究走向临床转化仍然面临巨大挑战。
但在现实中，这项技术早已跨过了这条鸿沟，进入了一个6岁孩子的身体！
与之形成鲜明对照的是美国KJ婴儿。KJ因严重的CPS1缺陷接受个体化碱基编辑治疗，该病在婴儿早期的死亡率约为50%。研究团队完成临床前验证和治疗产品生产，并取得监管许可后，才为其实施治疗。KJ的治疗同样史无前例，却针对一种危及生命、缺乏有效替代方案的疾病。早期结果显示患儿情况有所改善，但长期疗效与风险仍需观察。这项治疗也被Science列为2025年度突破之一。
我国并不是没有相关规范，2024 年，国家卫健委发布了《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，其中明确要求医疗机构承担主体责任，对干预性研究开展科学性和伦理审查，评估风险并具备相应处置能力；研究者必须申报利益冲突，项目需要登记备案，也不得违规向受试者收取与研究相关的费用。研究准备不足、时机尚不成熟，或者安全风险超出机构控制能力的，均不应通过立项。
2026年5月起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，又进一步要求基因编辑等技术只有在非临床研究证明安全、有效后，才能进入人体，并将监管从医院内部审查延伸至备案和全过程监督。
今年4月30日，美美的父母收到了上海交大的回复：学校并未对仇子龙进行处罚，家属支付给杨的款项也仅仅是临床试验的“研究服务费”，发布在nature上的论文“与你们资助的实验毫无关联”。
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不过，7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称：针对今日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。7 月 27 日，据新黄河报道，上海杨浦区卫健部门表示已经介入调查。
如果说，贺建奎事件告诉我们，绕开监管的基因编辑有多危险；KJ婴儿告诉我们，严格审查与快速创新其实可以共存，那么，仇子龙事件要给出的回答是，基因编辑究竟是想让患者受益，还是以孩子的生命为代价，换来的“世界首例”？
撰文 | VOX
编辑 | VOX
