齐鲁晚报·齐鲁壹点记者 杨璐
罕见病立法时机成熟了吗？
12月28日，2024年山东第二届罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开。会议由山东省罕见疾病防治协会主办，邀请省内外的专家学者、立法工作者、政府部门相关负责人以及企业、组织代表，针对罕见疾病立法的必要性、可行性进行深入研讨交流。
罕见病是一类发病率低，累及多系统的不同疾病的总称。全球目前已知有7000多种罕见病，其中80%为遗传病。我国罕见病是以目录形式管理，目前国家一共发布了两批罕见病目录，第一批发布121种，第二批86种，总计有207种罕见病纳入。
诊断难、治疗难、费用高是罕见病患者普遍面临的现实困境，近年来也受到越来越多人大代表的关注。2024年山东省两会期间，韩金祥等省人大代表联名提出关于出台《山东省罕见病防治条例》的议案，推动罕见病防治地方立法。
“议案得到了各级领导的高度重视，本次研讨会邀请省内外相关领导和专家参加，共同为制定条例草案提出宝贵修改意见和建议。”山东省人大教科文卫委员会副主任委员韩金祥是山东省罕见疾病防治协会创始人，全国最早关注罕见病的专家之一，多年来为罕见病群体奔走呼吁，致力于推动罕见病立法。
研讨会上，山东省人大教科文卫委员会主任委员佘春明表示，将紧密联系山东实际，联合立法工作机构和职能部门科学制定立法框架。在推动立法工作中，将注重与国家相关法律法规的衔接，确保立法的统一性和协调性，同时充分考虑罕见病防治工作的特殊性，确保立法工作的前瞻性、补充性、可操作性。
中国罕见病联盟执行理事长李林康认为，山东在罕见病防治工作中成效显著，近年来积极推动罕见病防治立法工作，恰逢其时，深入人心，这既符合罕见病患者的期望，也符合国家推进健康中国建设的政策导向。他鼓励和支持山东在全国罕见病防治立法工作中积极探索、先行先试，为开展罕见病立法工作提供良好示范和有益借鉴。
罕见病防治工作涉及罕见病的预防、诊断、治疗与保障等多个方面，是一个系统而复杂的工程。当前罕见病相关政策及措施存在较为突出的碎片化问题，缺乏部门协同和政策联动，罕见病防治工作亟需树立全流程、全链条的观念。
“专项立法是破解罕见病防治与保障困局的最有效路径。”研讨会上，山东第一医科大学副教授韩志琰对《山东省罕见病防治条例（草案）》作了说明。条例草案共25条，旨在采用“小快灵”“小切口”的模式，聚焦罕见病防治这一重要的公共卫生问题和社会民生问题，有效推动解决罕见病群体的“急难愁盼”问题。条例草案拟通过地方立法，建立完善罕见病三级预防网络、罕见病诊疗网络体系，加大药品研发投入，鼓励支持罕用药研发与上市，建立完善罕见病多层次医疗保障体系等。
与会专家围绕条例草案的制定进行了深入研讨和交流。江苏省人大社会建设委员会副主任贡旭敏认为，条例草案在三级诊疗的科学设置、重点人群的特别关注、科研创新和药品研发的支持鼓励等方面，可达成共识并具有较高的可行性，希望山东能够尽快出台该条例，为全国罕见病保障事业提供示范和经验。全国罕见病学术团体主委联席会秘书长王琳表示，条例草案紧密聚焦现实问题，在罕见病的出生缺陷预防、全链条支持医药发展等方面提出了创新性的解决方案。江苏省医学会罕见病学分会主任委员、南京医科大学附属儿童医院院长张爱华表示，条例草案涵盖了罕见病的筛查、诊断、治疗、随访、登记注册等内容，对于建立整个医疗保障体系具有重要作用。中国财政科学研究院社会发展中心副主任朱坤，华东政法大学教授、博士生导师练育强分别就罕见病防治、条例草案的修改完善等发表了意见建议，一致认为条例的出台对于保障罕见病患者权益、积极推动罕见病防治工作健康发展具有重要意义。
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