长期以来，儿童急性髓系白血病（AML）的 国际 标准治疗方案一直是以高强度化疗为主，尽管取得了约70%-80%的生存率，但强化疗带来的严重毒副作用往往导致较高的早期死亡率 ， 特别是 在资源受限地区， 50%的儿童AML患儿死于较高强度的诱导治疗，同时因后续高昂的治疗费用导致部分家长放弃患儿进一步治疗 。

为了打破这一困局，苏州大学附属儿童医院胡绍燕团队自2012年起，针对合并严重感染或经济困难的患儿，率先尝试了一种“减毒增效”的低剂量化疗 联合细胞因子G-CSF 方案（ 以下简称低剂量化疗“ low dose chemotherapy LDC ”方案， 包含低剂量阿糖胞苷、 米 托蒽醌/高三尖杉酯碱联合G-CSF） ，并与 中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授团队开展了跨学科协作 ，探索低剂量化疗治疗下的克隆清除和演变。 此前的 临床 回顾性观察 和基因组学 研究显示， 使用 该方案的患儿在缓解率 、突变清除率及长 期生存率 均 与标准剂量方案相当，且安全性更优。苏州大学附属儿童 自2018年起正 式发起了全国多中心 RCT临床 研究“儿童和青少年AML低剂量化疗联合G-CSF治疗临床疗效不劣于标准剂量”，旨在通过高级别的循证医学证据验证低剂量方案在 初诊儿童AML中 的非劣效性。近日， 这项 研究结果以：A low- versus standard-dose regimen as induction for pediatric AML: a multicenter, randomized noninferiority trial为题，发表在国际血液学期刊Blood。该研究由全国 十余 家儿童血液肿瘤中心共同参与 完成 ， 并且得到了St. Jude儿童研究医院及 北京基因组研究所（国家生物信息中心） 的支持。

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研究亮点：以“轻”博“重”，疗效与安全双赢

本研究入组了400例初诊AML患儿，通过严谨的随机对照试验对比了低剂量（LDC）与标准剂量（SDC）方案。

1. 疗效：减量不减效，生存有保障

  • 缓解率持平 ：低剂量组与标准剂量组的完全缓解率（CR）分别为 95.1% vs 95.3% ，证明低剂量方案在清除白血病细胞方面表现同样出色。

  • 长期生存一致 ：两组患儿的4年总生存率（OS）分别为 81.3% vs 83.6% ， 两组EFS及 深度缓解（MRD < 0.1%） 率也相当 ，确证了减量方案的长期有效性。

2. 安全性：恢复更迅速，孩子少受罪

  • 造血恢复快 ：低剂量组患儿的中性粒细胞及血小板恢复时间显著缩短，这意味着孩子骨髓抑制期更短，面临的感染风险更低。

  • 毒副作用轻 ：显著降低了呕吐、结肠炎及肺部感染等3级及以上严重不良反应的发生，让治疗过程变得更加温和。

3. 社会价值：更低负担，更多希望

  • 经济更可及 ：研究证实低剂量方案显著降低了治疗总成本，并减少了对红细胞、血小板等血制品的依赖，切实减轻了家庭的经济与心理压力。

苏州儿童医院 已于2022至2024年间启动了更大规模的 精准基因组医学 多中心研究。 团队 不仅要验证该方案的普适性 以及和靶向药物的联用效果 ，更致力于在“精准医 学 ”的蓝图下，识别出最适合低剂量方案的特定患儿群体。 胡绍燕 团队联合中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授团队， 正 通过多组学技术（包括 动态多时间点的 单细胞测序、全 基因组 及转录组学 测序 等），在 细胞和 分子水平上刻画 及阐释不 同亚型患儿对低剂量化疗敏感性的差异 , 从而为每一位AML患儿制定更加精准、个体化的“轻量化”治疗策略。

近2 0 多年来， 日本 和中国 学者使用常规化疗十分之一剂量的药物联合细胞因子G-CSF 治疗强化疗 不耐受的老年白血病患者 ，作为 挽救性治疗方案的 临床策略，取得一定疗效 。 合作团队历经十余年的精准医学研究显示， 在儿童AML的治疗中，“强化治疗”并非唯一标准 ，低剂量化疗可以用于一线治疗。 通过科学的剂量优化，在守住治愈率的同时，赋予了治疗更多的人性化温度。 目前， 该方案已被国际儿童肿瘤协作组织针对资源受限地区的治疗建议列为推荐选项，同时纳入《中国临床肿瘤学会儿童及青少年白血病诊疗指南》 （三级推荐）。 这项研究贡献了坚实的“中国证据”，我们期待能借此推动全球诊疗指南的优化，为更多患儿点亮生命之光。

合作单位（排名不分先后）：复旦大学附属儿科医院，广州市妇女儿童医疗中心，山东大学齐鲁医院，广西医科大学第一附属医院，安徽医科大学第二附属医院，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院），中南大学湘雅三医院，郑州大学第一附属医院，徐州市儿童医院，开封市儿童医院，中南大学湘雅医院，上海交通大学医学院附属新华医院，北京基因组研究所（国家生物信息中心），美国圣裘德（St. Jude）儿童研究医 院，也感谢所有入组该临床研究的患儿及患儿家长的信任和支持！

原文链接：https://doi.org/10.1016/j.jhep.2026.01.016

制版人：十一

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