哈喽，大家好，今天小墨这篇评论，主要来分析帕西生长激素国内获批 每周一针如何改变患儿治疗困境
对生长激素缺乏症患儿家庭来说，治疗曾是场煎熬的持久战。为了让孩子正常长高，每天一次的注射成了必备功课，一年365针，孩子的恐惧和家长的心疼，成了无数家庭的共同困扰。
12月25日，国家药品监督管理局批准帕西生长激素注射液在国内上市，用于治疗2.5岁及以上内源性生长激素分泌不足导致的生长迟缓儿童。
这款每周只需注射一次的新药，彻底打破了每日注射的魔咒，给千万患儿家庭带来了曙光。这不仅是一款新药的落地，更是儿童生长发育治疗领域的重要突破。
儿童生长激素缺乏症的核心问题，是身体自身分泌的生长激素不足，导致生长节奏滞后。治疗的核心是补充缺失的生长激素，帮助孩子恢复正常生长节律。
在帕西生长激素获批前，短效生长激素每日注射是标准治疗方案。健康报12月15日报道过济南患儿小宇的故事，小宇3岁时被确诊为生长激素缺乏症，从那时起，每天晚上睡前的注射成了固定流程。
刚开始孩子哭闹不止，每次注射都要全家上阵安抚，慢慢形成了条件反射，一看到注射器就害怕躲闪。
小宇的妈妈说，为了避免漏打，她每天都要定好几个闹钟，就算全家外出旅游，注射器和药品也得随身携带，生怕打乱治疗节奏。更让人揪心的是，长期注射让孩子胳膊上留下了不少细小的针孔，夏天穿短袖时都会刻意遮挡。
这种高频注射带来的不仅是孩子的身体痛苦，还有整个家庭的精神负担，不少家庭因为孩子的抵触情绪，出现过漏打、中断治疗的情况。
帕西生长激素最核心的改变，就是把给药频率从每天一次降到了每周一次，这种改变源于其采用的可逆性白蛋白结合技术。
这种技术能让药物在体内持续停留并平稳发挥作用，不像短效针剂那样注射后快速起效又快速代谢。简单来说，就是一次注射就能让生长激素在一周内持续补充，更贴近人体自身的生长激素分泌节律。
国家药监局官网发布的药品信息显示，这款药物的获批基于多项临床研究数据，其中针对中国儿童的REAL6研究最具参考价值。
该研究纳入110名未接受过治疗的患儿，随机分为两组，一组每周注射一次帕西生长激素，另一组每天注射短效生长激素。52周后的结果显示，每周注射组患儿年身高增长11.0厘米，每天注射组为10.4厘米，两组疗效基本一致。
在安全性上，接受帕西生长激素治疗的患儿，IGF-1水平始终维持在正常范围，骨龄进展与身高增长同步，没有出现家长担心的骨龄疯长问题。
北京儿童医院内分泌科在12月20日的临床案例分享中提到，首批使用帕西生长激素的患儿中，有一名6岁男孩此前因抗拒每日注射多次中断治疗，改用每周一针后，抵触情绪明显缓解，家长也不用再每天费心提醒，治疗依从性大幅提升。
新药获批的消息传开后，不少家长关心自家偏矮的孩子是否能使用。但必须明确的是，帕西生长激素并非万能的“长高针”，有严格的适用人群限制。
国家药监局明确提示，该药物仅适用于经专科医生确诊为内源性生长激素分泌不足的儿童。新华网12月22日的科普报道中，就提到了一个误用生长激素的案例。
一名8岁男孩只是单纯身高偏矮，家长自行购买生长激素给孩子注射，半年后孩子出现头痛、水肿等症状，就医后发现骨龄进展过快，生长板有提前闭合的风险，反而影响了最终成年身高。
专家提醒，单纯偏矮不等于生长激素缺乏，盲目使用会带来多种风险。除了骨龄提前闭合，还可能因剂量把控不当导致IGF-1水平偏高，引发疲劳、关节疼痛等副作用，同时让孩子承受不必要的打针痛苦和心理压力。
家长如果担心孩子身高，应先带孩子到正规医院的儿科或内分泌科检查，由专业医生判断是否需要治疗、选择何种治疗方案。
帕西生长激素的国内获批，为生长激素缺乏症患儿带来了更温和的治疗选择，减轻了家庭的治疗负担。但科学用药是前提，遵循医嘱、精准治疗才能让新药真正发挥价值，助力患儿健康成长。
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